Разработаны методы генного редактирование смертельно опасных заболеваний мозга
Исследователи из Института Броуда успешно применили технологии генного редактирования для коррекции мутаций, вызывающих тяжелые неврологические расстройства у мышей.
Праймерное редактирование (prime editing) — это усовершенствованная версия CRISPR, которая позволяет точно заменять, вставлять или удалять небольшие участки ДНК без создания двухцепочечных разрывов. В отличие от классического CRISPR/Cas9, который «разрезает» обе цепи ДНК и полагается на естественные механизмы репарации клетки (что может привести к ошибкам), праймерное редактирование работает как молекулярный «корректор текста» — делает надрез только одной цепи и использует специальную обратную транскриптазу для точного внесения нужных изменений.
Ученые приближаются к возможности применения генного редактирования для лечения заболеваний человеческого мозга. За последние два года накопились технологические достижения и многообещающие результаты на мышах, которые закладывают основу для терапии разрушительных мозговых расстройств с помощью методов, производных от CRISPR-Cas9.