Живые деньги: в США взяты новые рубежи медицины

В этом году ожидаются рекордные объемы инвестиций в сферу Life Sciences и Digital Health в США. Последние недели стали кульминацией многих предыдущих десятилетий исследований: одобрена первая генная терапия, излечивающая безнадежные случаи рака, показаны исключительные результаты революционного класса препаратов, открывается новая эра «цифровой медицины».

Forbes

Живые деньги: в США взяты новые рубежи медицины

В 2010 году у пятилетней Эмили Уайтхед диагностировали острый лимфобластный лейкоз, наиболее частое онкологическое заболевание крови у детей. Родителей обнадежили тем, что это заболевание лучше других поддается излечению классической химиотерапией, но у Эмили все пошло негладко. После двух курсов химиотерапии у нее начали отказывать ноги, и она чудом избежала ампутации. 16 месяцев спустя произошел рецидив. Тогда родители узнали о наборе пациентов в первое исследование новой экспериментальной терапии, только получившей разрешение на запуск в клинической программе. К сожалению, в ситуации с Эмили врачи посчитали хоспис, с его поддерживающей терапией, неминуемо ведущей к смерти, предпочтительной альтернативой. Участие в клиническом исследовании новой генной терапии, дающее надежду на спасение ребенка, не рассматривалось. Но родители не смирились с неизбежностью, и Эмили стала первым ребенком, который получил терапию новым методом —трансплантацией генно-модифицированных Т-клеток иммунной системы (CAR-T). В результате она не только выздоровела и отлично себя чувствует сейчас в свои 12 лет — ее исцеление позволило вновь привлечь внимание к возможностям генной терапии, которая была на периферии исследований в течение многих лет.

В конце августа этого года FDA одобрило первую генную терапию в США, разработанную компанией Novartis — продукт Kymriah. Пока показание к применению очень ограниченное, но полученные результаты впечатляют: 52 из 63 детей, которые получили терапию во второй фазе клинических исследований, показали полное исчезновение злокачественных клеток лимфомы через три месяца после процедуры. При этом, все пациенты, участвовавшие в исследовании, уже исчерпали традиционные методы лечения. Об этой процедуре и ее рисках мы рассказывали подробнее в Forbes, год назад когда судьба этого нового метода терапии еще не определилась.

История появления CAR-T наглядно иллюстрирует, как проходит научный прогресс и какие личные факторы им движут. CAR-T терапия обязана своим появлением многим сотням ученым, которые работали на протяжении многих десятилетий.

Идея использования иммунной системы в борьбе против рака появилась еще в XIX веке, когда в 1891 году американский хирург Вильям Коли ввел нескольким пациентам с неоперабельными опухолями специально выведенные культуры бактерий, что привело к иммунному ответу и уменьшению размера опухолей. Работы Коли были проигнорированы, а сам он провозглашен шарлатаном. Потребовалось 102 года, чтобы в 1993 году в Израиле была создана первая линия генно-модифицированных Т-клеток. В США возможностями модификации Т-клеток занимался ученый Карл Джун исключительно в рамках фундаментальных исследований. Но в 1996 году у его 41-летней супруги был обнаружен рак яичников. Карл попытался разработать лекарство для супруги, но не успел. Жена Карла Джуна скончалась в 2001 году. В те годы было крайне сложно привлечь финансирование на подобные проекты — в 1999 году произошел печально известный случай смерти относительно здорового 18-летнего пациента-добровольца в результате полученной генной терапии. После процедуры у него одновременно отказали почки, легкие и мозг.

В течение десятилетия Карл Джун вел разработки внутри исследовательского института и, по его словам, не раз был готов сдаться. Кульминацией стало спасение первой пациентки Эмили Уайтхед в 2011 году. По мнению Джуна, если бы Эмили умерла, вместе с ней ушло бы в небытие все направление CAR-T. Эмили Уайтхед тоже испытала тяжелые побочные эффекты — многодневную лихорадку, так называемый «цитокиновый шторм». Примерно в течение недели пациенты могут находиться на грани жизни и смерти, но уже сейчас есть понимание, как это состояние можно контролировать. В клиническом исследовании, проведенном компанией Novartis с использованием технологии Карла Джуна, эту типичную реакцию на введение CAR-T клеток испытали порядка 78% пациентов, но, благодаря разработанному комплексу лечебных методов противодействия, препарат Kymriah получил единогласное одобрение экспертов FDA и был допущен в клиническую практику.

Становится очевидным, что направление займет достойное место в линейке существующих методов воздействия на раковые процессы: гормонотерапии, химиотерапии таргетной и иммунотерапии.

Терапия CAR-T: цена исцеления

После одобрения первой генной терапии на основе технологии CAR-T главной темой обсуждения стала цена. Старая модель фармбизнеса в области онкологии предполагала длительные курсы препаратов для широкого круга пациентов в течение многих лет или пожизненно. Генные же методы терапии, как правило, направлены на очень узкие группы пациентов и применяются единоразово. Поэтому фармкомпаниям становится сложно вернуть свои инвестиции. Очевидно, что в связи со сменой парадигмы лечения требуется новая модель ценообразования и оптимизация технологий производства и логистики.

Недавно компания Novartis объявила цену — $475 000 за одну процедуру. Цена оказалась существенно ниже ожиданий (в Европе первая одобренная генная терапия стоит свыше $1 млн на одного пациента), но, разумеется, не могла избежать критики. По словам представителя, Novartis, подходы к ценообразованию, основанные на клинической ценности, подтверждают, что цена в $600 000-750 000 является рентабельной для государства, поскольку альтернативные методы терапии у детей — трансплантация костного мозга или стволовых клеток крови — совокупно приводит к расходам, достигающим $800 000 в первый год лечения.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«А ты нормальный парень»: как завоевать авторитет на новой работе с помощью нетворкинга и пирожных «А ты нормальный парень»: как завоевать авторитет на новой работе с помощью нетворкинга и пирожных

Почему идти через голову непосредственного начальства — плохая идея

Forbes, февраль'20
Малобюджетное исполнение Малобюджетное исполнение

Непотраченные расходы федерального бюджета в 2019 году превысили 1,1 трлн руб

РБК, февраль'20
8 красивых и странных подземных городов 8 красивых и странных подземных городов

Подземные города мира, открытые для посещения

Maxim, январь'20
Ежик в космосе: как испытывали ядерный лазер Рейгана Ежик в космосе: как испытывали ядерный лазер Рейгана

Можно ли создать направленный ядерный заряд?

Популярная механика, февраль'20
Магический круг Магический круг

Как гармонично соединить в одном интерьере геометричные формы и сложные принты

AD, февраль'20
Останемся френдами Останемся френдами

Как работают сервисы онлайн-знакомств и работают ли они вообще

Вокруг света, февраль'20
Retour aux Sources. Возвращение к истокам Retour aux Sources. Возвращение к истокам

Создательница марки Caudalie устроила частную экскурсию по винодельне родителей

Elle, февраль'20
Цена карантина. Какие соревнования, ярмарки и выставки отменены из-за коронавируса — и сколько это стоит Цена карантина. Какие соревнования, ярмарки и выставки отменены из-за коронавируса — и сколько это стоит

Карта спортивных и культурных потерь: куда вы не сможете отправиться весной

Forbes, февраль'20
Как быть сильным, оставаясь веганом Как быть сильным, оставаясь веганом

Чтобы нарастить мышечную массу, не нужно идти на жертвы

GQ, февраль'20
Шестое ключевое чувство Шестое ключевое чувство

ЦБ на первом в 2020 году заседании в шестой раз подряд снизил ключевую ставку

РБК, февраль'20
Лучшие фильмы о любви с разницей в возрасте: 16 незабываемых картин Лучшие фильмы о любви с разницей в возрасте: 16 незабываемых картин

Говорят, возраст — это всего лишь число

Playboy, февраль'20
Как научиться быстро печатать на клавиатуре: правильная методика и эффективные тренажеры Как научиться быстро печатать на клавиатуре: правильная методика и эффективные тренажеры

Быстрая печать - необходимый навык в современном мире

CHIP, февраль'20
В поисках утраченной промоакции В поисках утраченной промоакции

Мы накопали в прошлом несколько хорошо забытых способов чему-нибудь научиться

Maxim, февраль'20
Что вам нужно знать о Евгении Хитькове – совладельце баров «На вина!» в Москве Что вам нужно знать о Евгении Хитькове – совладельце баров «На вина!» в Москве

«ОПГ Добрых Дел» Евгения Хитькова

GQ, февраль'20
Водителей испугали репрессией: что на самом деле будет со штрафами Водителей испугали репрессией: что на самом деле будет со штрафами

Новые штрафы для автомобилистов в Госдуме назвали коммерческими

РБК, февраль'20
Михаил Мишустин и его семья заработали около $36 миллионов в инвесткомпании UFG. Премьер работал там в 2008-2010 годах Михаил Мишустин и его семья заработали около $36 миллионов в инвесткомпании UFG. Премьер работал там в 2008-2010 годах

Мишустин перешел в бизнес с госслужбы и стал владельцем 25% в фондах UFG

Esquire, февраль'20
Как правильно дышать во время физических упражнений, чтобы сжечь больше калорий Как правильно дышать во время физических упражнений, чтобы сжечь больше калорий

Как правильно дышать во время физических упражнений для максимального результата

Cosmopolitan, февраль'20
Папу любят больше, но знают меньше Папу любят больше, но знают меньше

Президенты России и США сохранили статус самых известных мировых лидеров

РБК, февраль'20
От деления к синтезу: как устроена нейтронная бомба От деления к синтезу: как устроена нейтронная бомба

В этой статье мы расскажем о еще более мощных боеприпасах синтеза

Популярная механика, февраль'20
Река Енисей, Россия Река Енисей, Россия

6300 км на восток от Барселоны, чтобы попасть в ошеломительный ледовый край

Maxim, февраль'20
Чтобы попасть на лейбл к Ивану Дорну, нужно петь, как Фредди Меркьюри, слушать Николая Носкова и заниматься грабежом Чтобы попасть на лейбл к Ивану Дорну, нужно петь, как Фредди Меркьюри, слушать Николая Носкова и заниматься грабежом

Так получилось у петербургской группы Super Collection Orchestra

GQ, февраль'20
Можно ли красить волосы при беременности — мнение врачей Можно ли красить волосы при беременности — мнение врачей

Существует негласное правило: делать окрашивание во время беременности нельзя

Cosmopolitan, февраль'20
Как научиться петь: упражнения и хитрости для любого голоса Как научиться петь: упражнения и хитрости для любого голоса

Как научиться петь и не потерять при этом голос?

Maxim, февраль'20
7 неприятностей во время занятий любовью, которые нельзя игнорировать 7 неприятностей во время занятий любовью, которые нельзя игнорировать

Пожалуйста, не отмахивайтесь от этих проблем в сексе

Playboy, февраль'20
Диетические хлебцы для похудения: польза и вред Диетические хлебцы для похудения: польза и вред

Хлеб и диета — несовместимые понятия?

Cosmopolitan, февраль'20
Охотники и собиратели Охотники и собиратели

Если духи покупают за миллион долларов, значит, это кому-нибудь нужно?

Glamour, февраль'20
Кристофер Бакли: Охотник за судьями Кристофер Бакли: Охотник за судьями

«Сноб» публикует первую главу романа

СНОБ, февраль'20
Как 22-летний белорус ростом 136 см зарабатывает миллионы на видео в TikTok Как 22-летний белорус ростом 136 см зарабатывает миллионы на видео в TikTok

Как Алексею Савко удалось превратил свою особенность в преимущество

Forbes, февраль'20
Как помыть СВЧ-печь быстро и легко Как помыть СВЧ-печь быстро и легко

Несколько советов о том, как помыть микроволновку подручными средствами

Популярная механика, февраль'20
Через «не хочу» к звездам! 10 новых легенд о созвездиях Через «не хочу» к звездам! 10 новых легенд о созвездиях

Международный астрономический союз принял новую карту звездного неба

Maxim, февраль'20