Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака

В перспективе генная терапия способна избавить людей от многих болезней. На практике сделан первый важный шаг: впервые этот метод одобрен для лечения онкологии

Forbes

Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака

Рынок генной терапии имеет все шансы стать самым быстрорастущим рынком в мире в ближайшие 10 лет. Перспективы, которые открывают генетические манипуляции мотивируют представителей Большой Фармы не только вести собственные исследования, но и активно скупать наиболее многообещающие компании.

Фармгигант Novartis, судя по всему,  может положить начало широкому внедрению генной терапии в мировую клиническую практику: управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило использование генной терапии для пациентов в возрасте от 3 до 25 лет, страдающих острым лимфобластным лейкозом.

Лечение помогает достигнуть ремиссии, а в некоторых случаях даже победить заболевание. СМИ уже справедливо окрестили это событие «новой эрой медицины» — человечество при помощи генетических манипуляций постепенно справляется с неизлечимыми ранее заболеваниями.

Вспомним, что привело к началу «новой эры» и посмотрим, куда движется один из самых многообещающих рынков.  

С чего всё начиналось

Примерно 15 лет назад учёным удалось «прочитать» геном и наконец-то получить доступ к «исходному коду» человеческого организма, который хранит в себе все необходимые данные о нём, а главное — контролирует его жизнь и смерть. Ещё несколько лет потребовалось на то, чтобы осмыслить полученные знания и постепенно начать транслировать их в область практического применения: сначала в диагностическую, а затем и в клиническую практику.

За последние 100 лет справляться с возбудителями различных заболеваний, вроде вирусов и бактерий, наука научилась довольно хорошо — спасибо вакцинам и антибиотикам, — но недуги, вызванные мутациями в генах, долгое время считались неизлечимыми. Поэтому расшифровка более 3 млрд пар нуклеотидов открыла поистине неограниченные перспективы для развития «медицины будущего» — в первую очередь превентивной генетической терапии, а, в идеале, медицины полностью персонализированной.

Рыночные эксперты предрекают этим областям бурный рост: рынок генной терапии рака прогнозируется в $4 млрд к 2024 году, рынок генной терапии в целом — в $11 млрд к 2025, а прогнозы для всей персонализированной медицины ещё более оптимистичны: от $149 млрд в 2020 году до $2,5 трлн к 2022.

  • От фитнес-трекера до сердечного клапана: какие медицинские стартапы выбирают инвесторы

Первыми плодами расшифровки человеческого генома стало усовершенствование диагностики врожденных заболеваний или предрасположенности к ним (многие вспомнят случай с геном BRCA1 и Анджелиной Джоли). На этом фоне начал стремительно развиваться рынок так называемой «потребительской генетики» — ожидается, что к 2020 году он вырастет до $12 млрд.

Генетические тесты дают пациенту возможность провести анализ и найти «плохие гены» в своём организме или, наоборот, возрадоваться их отсутствию. Изначально довольно дорогое удовольствие ($999–2500) становилось всё более доступным по мере уменьшения стоимости секвенирования. Например, цена комплексного исследования, которое предлагает сегодня один из лидеров мирового рынка, компания 23andMe, составляет $199. В России цены несколько выше: от 20 000 до 30 000 рублей.

Помимо этого, реальностью становится таргетная терапия, которая особенно важна не только для наследственных заболеваний, но и для сердечно-сосудистых и инфекционных болезней, а также онкологии — ведущих причин смерти по всему миру. Генетические манипуляции позволяют ввести пациенту «хорошие» гены, чтобы компенсировать проблемы, вызванные халтурной работой генов «плохих» — например, как в случае с гемофилией, а в будущем позволят и «ремонтировать» или полностью удалять вредоносные гены — например, те, что вызывают нейродегенеративную болезнь Гентингтона. Пока генная терапия занимает на фармацевтическом рынке весьма скромное место, но её доля обязательно будет неуклонно расти.

Конечно, остаётся множество проблем, которые требуют решения: это и высокий риск иммунных реакций, высокая стоимость терапии и, быть может, даже этические вопросы, связанные с внесением изменений в человеческий организм на генетическом уровне. Однако подобные манипуляции — шанс для пациентов, болезни которых либо признаны неизлечимыми, либо не поддаются эффективной терапии при помощи существующих лекарств, а также новое оружие в борьбе против старения, дающее человечеству надежду на здоровое долголетие на совершенно ином уровне, а рынку — новые, куда более многообещающие пути для развития.

Первые победы

Упомянутая в самом начале разработка специалистов Novartis — настоящий прорыв последнего времени. Компания первой на рынке продемонстрировала действенную терапию одной из разновидностей острого лимфобластного лейкоза — В-клеточного типа, который является самой распространённой формой рака, развивающейся в детском и юношеском возрасте.

В основе созданной терапии — технология химерных антигенных рецепторов CAR-T (chimeric antigen receptor, CAR).  Трансгенные Т-лимофциты, «оснащённые» этими рецепторами, способны распознавать злокачественные клетки, а затем и уничтожать — в этом им помогает сконструированный особым образом рецептор, «натасканный» на раковые клетки пациента. Именно он приводит Т-лимофицит в действие при контакте с нужной клеткой. Таким образом CAR-T терапия позволяет использовать уже имеющийся у всех нас эффективный антираковый механизм — иммунную систему — для борьбы с онкологическими процессами.

Клинические испытания показали впечатляющие результаты: 83% пациентов, которым не помогла химиотерапия, смогли достичь частичной или полной ремиссии спустя три месяца после начала лечения CAR-T терапией. Спустя год 79% пациентов были живы. Ранее только от 16% до 30% больных этой формой рака имели шанс на спасение.

Стоимость первой в США генной терапии составляет почти $475 000. Одобрение FDA имеет огромное значение не только для Novartis, но и для других компаний, работающих в той же области, например, Kite Pharma Inc, Juno Therapeutics Inc и Bluebird Bio Inc, которые разрабатывают препараты с похожим принципом действия. Эксперты отмечают, что одобрение FDA почти всегда означает приток инвестиций: это закономерно повлечет за собой совершенствование методов лечения и снижение их стоимости, что делает победу над раком всё более и более реальной.

Авторизуйтесь и читайте статьи из популярных журналов

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Чемпион из Калифорнии: как сеть Erewhon научилась работать вчетверо эффективнее всей розницы США Чемпион из Калифорнии: как сеть Erewhon научилась работать вчетверо эффективнее всей розницы США

Что помогло Erewhon в десять раз нарастить выручку с 2011 года?

Forbes, октябрь'19
На высоких «каблуках». Тест-драйв Renault Dokker Stepway На высоких «каблуках». Тест-драйв Renault Dokker Stepway

Грузопассажирский фургончик повышенной проходимости — формат редкий

РБК, октябрь'19
#инструктаж: как побороть стресс и тревогу этой осенью #инструктаж: как побороть стресс и тревогу этой осенью

Шесть простых практик, которые помогут отвлечься от тревожных мыслей

РБК, октябрь'19
13 богатейших американцев до 40 лет. Как они стали миллиардерами? 13 богатейших американцев до 40 лет. Как они стали миллиардерами?

Новый рейтинг богатейших людей Америки по версии Forbes

Forbes, октябрь'19
Гиперинфляционное обложение Гиперинфляционное обложение

Минэкономразвития предложило в 2020 году увеличить налоги на малый бизнес

РБК, октябрь'19
Экскурсии по трущобам Экскурсии по трущобам

Небанальный метод знакомства с городами

National Geographic, октябрь'19
Общий вид на Вселенную: за что дали Нобелевскую премию по физике Общий вид на Вселенную: за что дали Нобелевскую премию по физике

Кто получил Нобелевскую премию по физике 2019 года

Forbes, октябрь'19
Транспортный Boeing C-17 пролетает между небоскребами: 360-видео Транспортный Boeing C-17 пролетает между небоскребами: 360-видео

Американский стратегический военно-транспортный самолет летит над Брисбеном

National Geographic, октябрь'19
Индус, родившийся в XIX веке, может побить рекорд долгожительства Индус, родившийся в XIX веке, может побить рекорд долгожительства

Теперь он претендует на место в Книге рекордов Гиннеса

National Geographic, октябрь'19
Непризнанный мир Непризнанный мир

Почему планета покрывается незаживающими ранами

Русский репортер, октябрь'19
Налоговая предупредила водителей. Что изменилось в уплате годовых пошлин Налоговая предупредила водителей. Что изменилось в уплате годовых пошлин

Как изменились правила исчисления налога на автомобили

РБК, октябрь'19
Русский муж Бардо, Денев и Фонды: судьба Роже Вадима, режиссёра и ловеласа Русский муж Бардо, Денев и Фонды: судьба Роже Вадима, режиссёра и ловеласа

Если бы ты встретила его на улице, то вряд ли обратила бы внимание

Cosmopolitan, октябрь'19
Феномен «пьяного слона»: как многодетная мать с нуля создала косметический бренд стоимостью $845 млн Феномен «пьяного слона»: как многодетная мать с нуля создала косметический бренд стоимостью $845 млн

Тиффани Мастерсон создала экобренд средств для ухода за кожей Drunk Elephant

Forbes, октябрь'19
Зачем мы ходим и не ходим на митинги? Зачем мы ходим и не ходим на митинги?

Почему одни из нас участвуют в митингах и пикетах, а другие далеки от политики?

Psychologies, октябрь'19
Что говорят звезды, которые решились на домашние роды? Что говорят звезды, которые решились на домашние роды?

Звездные мамочки, у каждой из которых несколько детей, решились на домашние роды

Cosmopolitan, октябрь'19
Борьба с «врагами народа» Борьба с «врагами народа»

От древнеримских проскрипций до наших дней

Наука и жизнь, октябрь'19
Милые бранятся... Милые бранятся...

Участники «Дома‑2. Спаси свою любовь» признались, как изменились ради отношений

StarHit, октябрь'19
Приз за тело: как устроены фитнес-марафоны и почему они подходят не всем Приз за тело: как устроены фитнес-марафоны и почему они подходят не всем

Можно ли доверять инстаграм-аккаунтам фитнес-марафонов?

РБК, октябрь'19
Как восстановить вкладки в браузере Как восстановить вкладки в браузере

В наши дни редко у кого в браузере открыта всего одна страница

Популярная механика, октябрь'19
Платная регистрация на рейсы «Победы» отменена Платная регистрация на рейсы «Победы» отменена

Прокуратура добилась отмены этой практики в зарубежных аэропортах

National Geographic, октябрь'19
Регулировщик на орбите: как стартап из Калифорнии предотвращает космические ДТП Регулировщик на орбите: как стартап из Калифорнии предотвращает космические ДТП

Компания LeoLabs монетизирует разработки стэнфордских ученых

Forbes, октябрь'19
Как создать комфортный офис для людей разного психологического склада Как создать комфортный офис для людей разного психологического склада

То, как организовано рабочее пространство, сказывается на здоровье сотрудников

Psychologies, октябрь'19
«Мои неудачные инвестиции были связаны с переоценкой людей». Правила потребления главы OneTwoTrip Михаила Соколова «Мои неудачные инвестиции были связаны с переоценкой людей». Правила потребления главы OneTwoTrip Михаила Соколова

Михаил Соколов рассказал о влиянии брендов на наше восприятие

Forbes, октябрь'19
Миллиардер с Гималаев, повелитель Fortnite и три вдовы: кто впервые попал в рейтинг Forbes 400 Миллиардер с Гималаев, повелитель Fortnite и три вдовы: кто впервые попал в рейтинг Forbes 400

19 новичков рейтинга 400 богатейших американцев по версии Forbes

Forbes, октябрь'19
Что творится внутри одного из самых закрытых и известных клубов мира Berghain Что творится внутри одного из самых закрытых и известных клубов мира Berghain

Самый жесткий в мире фейсконтроль, все в черном и адская духота

Playboy, октябрь'19
Андромеда в прошлом поглотила не менее двух галактик. Млечный путь на очереди Андромеда в прошлом поглотила не менее двух галактик. Млечный путь на очереди

Обнаружены множественные галактические столкновения в далеком прошлом Андромеды

National Geographic, октябрь'19
5 фильмов, которые нужно смотреть в октябре 5 фильмов, которые нужно смотреть в октябре

Лучшие фильмы октября

Esquire, октябрь'19
Санкционный альянс Санкционный альянс

Минфин предложил охватить подпавших под санкции особым правовым режимом

РБК, октябрь'19
Российские ученые создали биосенсор с рекордной чувствительностью Российские ученые создали биосенсор с рекордной чувствительностью

Направление наноплазмоники активно развивается последние 15-20 лет

Популярная механика, октябрь'19
На Урале нашли кладбище пещерных медведей На Урале нашли кладбище пещерных медведей

Палеонтологи впервые за 60 лет обнаружили кладбище пещерных медведей на Урале

National Geographic, октябрь'19