В перспективе генная терапия способна избавить людей от многих болезней. На практике сделан первый важный шаг: впервые этот метод одобрен для лечения онкологии

Forbes

Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака

Рынок генной терапии имеет все шансы стать самым быстрорастущим рынком в мире в ближайшие 10 лет. Перспективы, которые открывают генетические манипуляции мотивируют представителей Большой Фармы не только вести собственные исследования, но и активно скупать наиболее многообещающие компании.

Фармгигант Novartis, судя по всему,  может положить начало широкому внедрению генной терапии в мировую клиническую практику: управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило использование генной терапии для пациентов в возрасте от 3 до 25 лет, страдающих острым лимфобластным лейкозом.

Лечение помогает достигнуть ремиссии, а в некоторых случаях даже победить заболевание. СМИ уже справедливо окрестили это событие «новой эрой медицины» — человечество при помощи генетических манипуляций постепенно справляется с неизлечимыми ранее заболеваниями.

Вспомним, что привело к началу «новой эры» и посмотрим, куда движется один из самых многообещающих рынков.  

С чего всё начиналось

Примерно 15 лет назад учёным удалось «прочитать» геном и наконец-то получить доступ к «исходному коду» человеческого организма, который хранит в себе все необходимые данные о нём, а главное — контролирует его жизнь и смерть. Ещё несколько лет потребовалось на то, чтобы осмыслить полученные знания и постепенно начать транслировать их в область практического применения: сначала в диагностическую, а затем и в клиническую практику.

За последние 100 лет справляться с возбудителями различных заболеваний, вроде вирусов и бактерий, наука научилась довольно хорошо — спасибо вакцинам и антибиотикам, — но недуги, вызванные мутациями в генах, долгое время считались неизлечимыми. Поэтому расшифровка более 3 млрд пар нуклеотидов открыла поистине неограниченные перспективы для развития «медицины будущего» — в первую очередь превентивной генетической терапии, а, в идеале, медицины полностью персонализированной.

Рыночные эксперты предрекают этим областям бурный рост: рынок генной терапии рака прогнозируется в $4 млрд к 2024 году, рынок генной терапии в целом — в $11 млрд к 2025, а прогнозы для всей персонализированной медицины ещё более оптимистичны: от $149 млрд в 2020 году до $2,5 трлн к 2022.

  • От фитнес-трекера до сердечного клапана: какие медицинские стартапы выбирают инвесторы

Первыми плодами расшифровки человеческого генома стало усовершенствование диагностики врожденных заболеваний или предрасположенности к ним (многие вспомнят случай с геном BRCA1 и Анджелиной Джоли). На этом фоне начал стремительно развиваться рынок так называемой «потребительской генетики» — ожидается, что к 2020 году он вырастет до $12 млрд.

Генетические тесты дают пациенту возможность провести анализ и найти «плохие гены» в своём организме или, наоборот, возрадоваться их отсутствию. Изначально довольно дорогое удовольствие ($999–2500) становилось всё более доступным по мере уменьшения стоимости секвенирования. Например, цена комплексного исследования, которое предлагает сегодня один из лидеров мирового рынка, компания 23andMe, составляет $199. В России цены несколько выше: от 20 000 до 30 000 рублей.

Помимо этого, реальностью становится таргетная терапия, которая особенно важна не только для наследственных заболеваний, но и для сердечно-сосудистых и инфекционных болезней, а также онкологии — ведущих причин смерти по всему миру. Генетические манипуляции позволяют ввести пациенту «хорошие» гены, чтобы компенсировать проблемы, вызванные халтурной работой генов «плохих» — например, как в случае с гемофилией, а в будущем позволят и «ремонтировать» или полностью удалять вредоносные гены — например, те, что вызывают нейродегенеративную болезнь Гентингтона. Пока генная терапия занимает на фармацевтическом рынке весьма скромное место, но её доля обязательно будет неуклонно расти.

Конечно, остаётся множество проблем, которые требуют решения: это и высокий риск иммунных реакций, высокая стоимость терапии и, быть может, даже этические вопросы, связанные с внесением изменений в человеческий организм на генетическом уровне. Однако подобные манипуляции — шанс для пациентов, болезни которых либо признаны неизлечимыми, либо не поддаются эффективной терапии при помощи существующих лекарств, а также новое оружие в борьбе против старения, дающее человечеству надежду на здоровое долголетие на совершенно ином уровне, а рынку — новые, куда более многообещающие пути для развития.

Первые победы

Упомянутая в самом начале разработка специалистов Novartis — настоящий прорыв последнего времени. Компания первой на рынке продемонстрировала действенную терапию одной из разновидностей острого лимфобластного лейкоза — В-клеточного типа, который является самой распространённой формой рака, развивающейся в детском и юношеском возрасте.

В основе созданной терапии — технология химерных антигенных рецепторов CAR-T (chimeric antigen receptor, CAR).  Трансгенные Т-лимофциты, «оснащённые» этими рецепторами, способны распознавать злокачественные клетки, а затем и уничтожать — в этом им помогает сконструированный особым образом рецептор, «натасканный» на раковые клетки пациента. Именно он приводит Т-лимофицит в действие при контакте с нужной клеткой. Таким образом CAR-T терапия позволяет использовать уже имеющийся у всех нас эффективный антираковый механизм — иммунную систему — для борьбы с онкологическими процессами.

Клинические испытания показали впечатляющие результаты: 83% пациентов, которым не помогла химиотерапия, смогли достичь частичной или полной ремиссии спустя три месяца после начала лечения CAR-T терапией. Спустя год 79% пациентов были живы. Ранее только от 16% до 30% больных этой формой рака имели шанс на спасение.

Стоимость первой в США генной терапии составляет почти $475 000. Одобрение FDA имеет огромное значение не только для Novartis, но и для других компаний, работающих в той же области, например, Kite Pharma Inc, Juno Therapeutics Inc и Bluebird Bio Inc, которые разрабатывают препараты с похожим принципом действия. Эксперты отмечают, что одобрение FDA почти всегда означает приток инвестиций: это закономерно повлечет за собой совершенствование методов лечения и снижение их стоимости, что делает победу над раком всё более и более реальной.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Приготовиться к взлету: как можно стать частным пилотом в России Приготовиться к взлету: как можно стать частным пилотом в России

Что нужно, чтобы стать пилотом, и как научиться управлять самолетом

Forbes
Что приготовить из консервированного тунца, найденного в холодильнике: 8 крутых рецептов Что приготовить из консервированного тунца, найденного в холодильнике: 8 крутых рецептов

Что приготовить из тунца, консервированного в масле?

Playboy
Для карьеры и не только: как научиться красиво говорить Для карьеры и не только: как научиться красиво говорить

Как научиться говорить красиво и правильно

Cosmopolitan
«Мы должны сделать комфорт максимально изысканным» «Мы должны сделать комфорт максимально изысканным»

Дизайн-директор Brioni Норберт Штумпфль о законах бренда и новой коллекции

Weekend
Прерванная жизнь Прерванная жизнь

Первое интервью Вики Коротковой после ДТП со смертельным исходом

Tatler
История PortalPlayer — компании, которая разработала iPod для Apple и исчезла История PortalPlayer — компании, которая разработала iPod для Apple и исчезла

Ради Apple PortalPlayer отказалось от всех клиентов, но не удержалась на рынке

VC.RU
Смотрите под ноги Смотрите под ноги

Рассказываем, какими бывают деревянные полы и как за ними правильно ухаживать

AD
По кусочку По кусочку

Есть ли какое-то объяснение привычки кусочничества?

Худеем правильно
Шведский роман-катастрофа, оставляющий надежду: фрагмент новой книги Микаеля Ниеми «Дамба» Шведский роман-катастрофа, оставляющий надежду: фрагмент новой книги Микаеля Ниеми «Дамба»

Роман Микаеля Ниеми «Дамба» погружает в атмосферу шведской глубинки

Esquire
Ботокс: что нужно знать, прежде чем принимать решение Ботокс: что нужно знать, прежде чем принимать решение

Что лучше знать до инъекций ботокса и как он влияет на красоту и здоровье

РБК
В верном направлении В верном направлении

Путешествуем по России

Grazia
Синдром отличника Синдром отличника

Актер «Гоголь-центра» Михаил Тройник — о выборе, искусстве и точных науках

OK!
R.S.V.P. на шабаш R.S.V.P. на шабаш

Ведьмы — из приспешниц ада в поп-иконы феминистского движения

Elle
Свободные взгляды Свободные взгляды

Режиссеры фильма «Дом Кардена» приглашают в путешествие по вселенной дизайнера

Vogue
Бьюти-гаджеты Бьюти-гаджеты

Разбираемся в популярных девайсах для лица

Лиза
Александра Ребенок: «Профессия сделала меня сильной» Александра Ребенок: «Профессия сделала меня сильной»

Александра Ребенок — о сильном характере, умении совмещать материнство и карьеру

Здоровье
Персона Персона

О необычных запросах клиентов и репутации русских александритов

Robb Report
По дороге с облаками По дороге с облаками

Виа феррата – дорога приключений и острых ощущений, проложенная прямо по скалам

National Geographic Traveler
Первый рейтинг self-made женщин России возглавила основательница Wildberries Татьяна Бакальчук Первый рейтинг self-made женщин России возглавила основательница Wildberries Татьяна Бакальчук

Татьяна Бакальчук стала самой состоятельной self-made женщиной России

Forbes
Мария Аронова. Бабье счастье Мария Аронова. Бабье счастье

Актриса Мария Аронова о семье, слабостях и страхе одиночества

Караван историй
В 3500-летнем папирусе нашли древнейшее описание процесса мумификации В 3500-летнем папирусе нашли древнейшее описание процесса мумификации

Египтологи обнаружили старейшее из известных руководств по мумификации

N+1
Нелюбимые дети и плохие учителя: герои «Гарри Поттера» на приеме у психотерапевта Нелюбимые дети и плохие учителя: герои «Гарри Поттера» на приеме у психотерапевта

Терапевт и литературовед — о психологических травмах героев книг Роулинг

Reminder
Ретабло – древнейшее из искусств Ретабло – древнейшее из искусств

Ретабло – картины, которые жертвуют церквям в благодарность о помощи святых

Вокруг света
Конфетно-букетный период Конфетно-букетный период

Уместно ли поздравлять сильных и независимых женщин с 8 Марта?

GQ
Комик накануне обвинений Комик накануне обвинений

Несвоевременная биография Вуди Аллена

Эксперт
Подземная орхидея: исчезающая красота Подземная орхидея: исчезающая красота

В Западной Австралии цветет подземная орхидея

National Geographic
Я разрешаю себе уйти в отрыв! Я разрешаю себе уйти в отрыв!

Актриса Екатерина Гусева о танцах, откровенных сценах и принятии возраста

Добрые советы
Пирог с мясом и почками, черный пудинг и другие рецепты от Шерлока Холмса Пирог с мясом и почками, черный пудинг и другие рецепты от Шерлока Холмса

Рецепты, блюда по которым готовила миссис Хадсон для Шерлока Холмса

СНОБ
«Она во всём виновата!»: потрясающая история Йоко Оно, вдовы Джона Леннона «Она во всём виновата!»: потрясающая история Йоко Оно, вдовы Джона Леннона

Йоко Оно - одна из самых известных женщин в мире

Cosmopolitan
Новый альбом Земфиры «Бордерлайн»: что о нем думают психологи Новый альбом Земфиры «Бордерлайн»: что о нем думают психологи

Психологи — о том, как они воспринимают альбом Земфиры «Бордерлайн»

Psychologies
Открыть в приложении