Forbes

Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака

Рынок генной терапии имеет все шансы стать самым быстрорастущим рынком в мире в ближайшие 10 лет. Перспективы, которые открывают генетические манипуляции мотивируют представителей Большой Фармы не только вести собственные исследования, но и активно скупать наиболее многообещающие компании.

Фармгигант Novartis, судя по всему,  может положить начало широкому внедрению генной терапии в мировую клиническую практику: управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило использование генной терапии для пациентов в возрасте от 3 до 25 лет, страдающих острым лимфобластным лейкозом.

Лечение помогает достигнуть ремиссии, а в некоторых случаях даже победить заболевание. СМИ уже справедливо окрестили это событие «новой эрой медицины» — человечество при помощи генетических манипуляций постепенно справляется с неизлечимыми ранее заболеваниями.

Вспомним, что привело к началу «новой эры» и посмотрим, куда движется один из самых многообещающих рынков.  

С чего всё начиналось

Примерно 15 лет назад учёным удалось «прочитать» геном и наконец-то получить доступ к «исходному коду» человеческого организма, который хранит в себе все необходимые данные о нём, а главное — контролирует его жизнь и смерть. Ещё несколько лет потребовалось на то, чтобы осмыслить полученные знания и постепенно начать транслировать их в область практического применения: сначала в диагностическую, а затем и в клиническую практику.

За последние 100 лет справляться с возбудителями различных заболеваний, вроде вирусов и бактерий, наука научилась довольно хорошо — спасибо вакцинам и антибиотикам, — но недуги, вызванные мутациями в генах, долгое время считались неизлечимыми. Поэтому расшифровка более 3 млрд пар нуклеотидов открыла поистине неограниченные перспективы для развития «медицины будущего» — в первую очередь превентивной генетической терапии, а, в идеале, медицины полностью персонализированной.

Рыночные эксперты предрекают этим областям бурный рост: рынок генной терапии рака прогнозируется в $4 млрд к 2024 году, рынок генной терапии в целом — в $11 млрд к 2025, а прогнозы для всей персонализированной медицины ещё более оптимистичны: от $149 млрд в 2020 году до $2,5 трлн к 2022.

• От фитнес-трекера до сердечного клапана: какие медицинские стартапы выбирают инвесторы

Первыми плодами расшифровки человеческого генома стало усовершенствование диагностики врожденных заболеваний или предрасположенности к ним (многие вспомнят случай с геном BRCA1 и Анджелиной Джоли). На этом фоне начал стремительно развиваться рынок так называемой «потребительской генетики» — ожидается, что к 2020 году он вырастет до $12 млрд.

Генетические тесты дают пациенту возможность провести анализ и найти «плохие гены» в своём организме или, наоборот, возрадоваться их отсутствию. Изначально довольно дорогое удовольствие ($999–2500) становилось всё более доступным по мере уменьшения стоимости секвенирования. Например, цена комплексного исследования, которое предлагает сегодня один из лидеров мирового рынка, компания 23andMe, составляет $199. В России цены несколько выше: от 20 000 до 30 000 рублей.

Помимо этого, реальностью становится таргетная терапия, которая особенно важна не только для наследственных заболеваний, но и для сердечно-сосудистых и инфекционных болезней, а также онкологии — ведущих причин смерти по всему миру. Генетические манипуляции позволяют ввести пациенту «хорошие» гены, чтобы компенсировать проблемы, вызванные халтурной работой генов «плохих» — например, как в случае с гемофилией, а в будущем позволят и «ремонтировать» или полностью удалять вредоносные гены — например, те, что вызывают нейродегенеративную болезнь Гентингтона. Пока генная терапия занимает на фармацевтическом рынке весьма скромное место, но её доля обязательно будет неуклонно расти.

Конечно, остаётся множество проблем, которые требуют решения: это и высокий риск иммунных реакций, высокая стоимость терапии и, быть может, даже этические вопросы, связанные с внесением изменений в человеческий организм на генетическом уровне. Однако подобные манипуляции — шанс для пациентов, болезни которых либо признаны неизлечимыми, либо не поддаются эффективной терапии при помощи существующих лекарств, а также новое оружие в борьбе против старения, дающее человечеству надежду на здоровое долголетие на совершенно ином уровне, а рынку — новые, куда более многообещающие пути для развития.

Первые победы

Упомянутая в самом начале разработка специалистов Novartis — настоящий прорыв последнего времени. Компания первой на рынке продемонстрировала действенную терапию одной из разновидностей острого лимфобластного лейкоза — В-клеточного типа, который является самой распространённой формой рака, развивающейся в детском и юношеском возрасте.

В основе созданной терапии — технология химерных антигенных рецепторов CAR-T (chimeric antigen receptor, CAR).  Трансгенные Т-лимофциты, «оснащённые» этими рецепторами, способны распознавать злокачественные клетки, а затем и уничтожать — в этом им помогает сконструированный особым образом рецептор, «натасканный» на раковые клетки пациента. Именно он приводит Т-лимофицит в действие при контакте с нужной клеткой. Таким образом CAR-T терапия позволяет использовать уже имеющийся у всех нас эффективный антираковый механизм — иммунную систему — для борьбы с онкологическими процессами.

Клинические испытания показали впечатляющие результаты: 83% пациентов, которым не помогла химиотерапия, смогли достичь частичной или полной ремиссии спустя три месяца после начала лечения CAR-T терапией. Спустя год 79% пациентов были живы. Ранее только от 16% до 30% больных этой формой рака имели шанс на спасение.

Стоимость первой в США генной терапии составляет почти $475 000. Одобрение FDA имеет огромное значение не только для Novartis, но и для других компаний, работающих в той же области, например, Kite Pharma Inc, Juno Therapeutics Inc и Bluebird Bio Inc, которые разрабатывают препараты с похожим принципом действия. Эксперты отмечают, что одобрение FDA почти всегда означает приток инвестиций: это закономерно повлечет за собой совершенствование методов лечения и снижение их стоимости, что делает победу над раком всё более и более реальной.