Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
«Если памятники убрать, возникнет ощущение, что мы падаем» «Если памятники убрать, возникнет ощущение, что мы падаем»

Ербосын Мельдибеков о проекте «Трансформер» и превращении реальности в эпос

Weekend
Гитлер. Поход во власть Гитлер. Поход во власть

Человек, создавший Третий рейх, был, несомненно, злым гением

Дилетант
Александр Молочников: «Я ужасно хаотичный человек» Александр Молочников: «Я ужасно хаотичный человек»

Александр Молочников – о съемках на карантине и бегстве в Аризону от депрессии

Cosmopolitan
Особенные: 10 необычных аномалий человеческого тела Особенные: 10 необычных аномалий человеческого тела

Генетика — штука строгая, но иногда позволяет себе расслабиться

Популярная механика
«Мрут как мухи»: история антисептиков, спасших миллионы людей «Мрут как мухи»: история антисептиков, спасших миллионы людей

Как развивалась антисептика

Популярная механика
Правила жизни Джима Моррисона Правила жизни Джима Моррисона

Музыкант, умер в 1971 году в возрасте 27 лет

Esquire
Глобальное потепление перевесило глобальное охлаждение Глобальное потепление перевесило глобальное охлаждение

За последние десятилетия температура Земли выросла на один градус Цельсия

N+1
Ничего лишнего, все нужное: 5 простых правил осознанного шопинга Ничего лишнего, все нужное: 5 простых правил осознанного шопинга

Как привести свой гардероб к балансу и отправиться на шопинг с пользой

Esquire
Как продлить жизнь любимым вещам: 26 простых лайфхаков Как продлить жизнь любимым вещам: 26 простых лайфхаков

Учимся бережнее относиться к вещам

Cosmopolitan
Как быстро заснуть и не чувствовать себя разбито на следующий день: 9 верных советов Как быстро заснуть и не чувствовать себя разбито на следующий день: 9 верных советов

Наверняка тебе знакомо это состояние двухчасового рассматривания потолка

Playboy
Мяукающие монахини и еще 5 случаев массовой истерии Мяукающие монахини и еще 5 случаев массовой истерии

Если сходить с ума, то сообща!

Maxim
Наши финансы в кризис: возможные стратегии Наши финансы в кризис: возможные стратегии

Кризис можно использовать как возможность «разобраться» с деньгами

Psychologies
Биосфера-2: двухлетний эксперимент по выживанию в замкнутой среде, который провалился Биосфера-2: двухлетний эксперимент по выживанию в замкнутой среде, который провалился

В фильме «Марсианин» нам такого не обещали!

Maxim
От крабов до папоротника: что есть и как проводить время на Сахалине От крабов до папоротника: что есть и как проводить время на Сахалине

Сахалин – одно из любопытнейших мест нашей родины

GQ
Международные венчурные фонды вложили $4,5 млн в созданный в России технологичный ДМС Международные венчурные фонды вложили $4,5 млн в созданный в России технологичный ДМС

В этот проект вложились венчурные фонды AddVenture, Target Global и LVL1

Forbes
Расстаться мирно: 20 лайфхаков для тех, кто разводится Расстаться мирно: 20 лайфхаков для тех, кто разводится

Расставание — нелегкое испытание для обоих супругов, особенно если есть дети

Psychologies
«Наша цель  — раздеть Лукашенко»: уехавший в Россию соперник белорусского президента о бегстве и стратегии оппозиции «Наша цель  — раздеть Лукашенко»: уехавший в Россию соперник белорусского президента о бегстве и стратегии оппозиции

Почему Валерий Цепкало не верит в честную победу Александра Лукашенко

Forbes
Land Rover Defender и Audi E-tron Land Rover Defender и Audi E-tron

Автомобильные новинки с Алексеем Харнасом

Weekend
Не совершай их больше! 7 самых распространенных ошибок в уходе за волосами Не совершай их больше! 7 самых распространенных ошибок в уходе за волосами

Каждый день мы, того не зная, совершаем массу ошибок и портим наши локоны

Cosmopolitan
Это шутка? Настой базилика и другие «странные» советы звезд по уходу за волосами Это шутка? Настой базилика и другие «странные» советы звезд по уходу за волосами

Самые странные советы селебрити об уходе за волосами

Cosmopolitan
Президент нового типа: как изменился государственный строй в Российской Федерации Президент нового типа: как изменился государственный строй в Российской Федерации

Платой за перемены может оказаться раскол основания политической системы России

Forbes
Сериал «Тьма»: самый мрачный и запутанный проект Netflix завершился, и вы обязаны его посмотреть Сериал «Тьма»: самый мрачный и запутанный проект Netflix завершился, и вы обязаны его посмотреть

Финал сериала «Тьма» стоит всех мук просмотра

GQ
Повреждение гиппокампа не нарушило когнитивные функции макак-резусов Повреждение гиппокампа не нарушило когнитивные функции макак-резусов

Возможно, необходимо пересмотреть роль гиппокампа и других структур мозга

N+1
Наше время Наше время

Актриса Марина Александрова: о своих близких и зачем дома вигвам

Домашний Очаг
Летописец из спагетти-вестернов: что оставил после себя Эннио Морриконе Летописец из спагетти-вестернов: что оставил после себя Эннио Морриконе

Вспоминаем жизнь и карьеру великого композитора Эннио Морриконе

РБК
Посадить по науке: как, зачем и почему возбуждают дела о государственной измене Посадить по науке: как, зачем и почему возбуждают дела о государственной измене

Исследуем поток шпионских дел

Esquire
Дарья Шпаликова. Завещание Дарья Шпаликова. Завещание

Дарья Шпаликова рассказывает о своей жизни, родителях и карьере

Караван историй
DJ Грув: вот он какой! DJ Грув: вот он какой!

В чем DJ Грув не похож на остальных

Playboy
Очки в твою пользу Очки в твою пользу

Учимся правильно подбирать очки

Лиза
Открыть в приложении