Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
От пляжа в Торонто до кластера в Туле: как удачные архитектурные решения помогли поднять туризм От пляжа в Торонто до кластера в Туле: как удачные архитектурные решения помогли поднять туризм

Архитектурные решения, которые развили туристическую отрасль страны

Forbes
На ханский суд На ханский суд

Русские князья не так уж тяготились игом и умели извлекать из него пользу

Дилетант
«Защищая Джейкоба»: Капитан Америка против всех «Защищая Джейкоба»: Капитан Америка против всех

Каково это — подозревать своего ребенка в самом страшном

Psychologies
6 ключей, чтобы продлить любовь 6 ключей, чтобы продлить любовь

Шесть моделей поведения, которые делают любовные отношения счастливыми

Psychologies
Внутренний мир Внутренний мир

Закрытые границы — лучший повод сменить обстановку

Vogue
Ночная охота руконожки: жутковатое видео Ночная охота руконожки: жутковатое видео

Айе-айе – самый странный представитель лемуров

National Geographic
Оговорка по Фрейду: на что намекает твое бессознательное, когда ты путаешь слова Оговорка по Фрейду: на что намекает твое бессознательное, когда ты путаешь слова

Некоторые оговорки и описки совсем не случайны

Cosmopolitan
«Пламенеющий» урожай: почему 2019 год стал исключительным в истории виноделия «Пламенеющий» урожай: почему 2019 год стал исключительным в истории виноделия

Впервые за долгое время сбор урожая Бордо не был омрачен ни ливнем, ни градом

Forbes
Мыши без ума от сыра и еще 25 ошибок массового поражения Мыши без ума от сыра и еще 25 ошибок массового поражения

Благодаря нам ты разуверишься даже в самых незыблемых истинах!

Maxim
Стрижка каскад на длинных волосах: виды, формы, варианты Стрижка каскад на длинных волосах: виды, формы, варианты

Какие виды каскадных стрижек на длинные волосы существуют?

Cosmopolitan
20 вопросов к Дэнни Трехо 20 вопросов к Дэнни Трехо

Дэнни Трехо рассказал, чему он научился в тюрьме и когда в последний раз плакал

Playboy
Что делать, если попал в ДТП. Памятка Что делать, если попал в ДТП. Памятка

Что надо знать участникам автомобильной аварии?

РБК
Как простой парень из Сибири Рахим Абрамов заработал миллионы в тиктоке и стал музыкантом Как простой парень из Сибири Рахим Абрамов заработал миллионы в тиктоке и стал музыкантом

Интервью с блогером Рахимом Абрамовым

GQ
9 необычных способов использовать кофе 9 необычных способов использовать кофе

История взаимодействия человека и кофе полна взлетов и падений

Maxim
Как бурые медведи вернулись в Чернобыль: фото Как бурые медведи вернулись в Чернобыль: фото

Бурые медведи вернулись в Зону отчуждения Чернобыльской АЭС

National Geographic
Кейс «Поставщика счастья»: как айтишник построил империю на онлайн-рынке секс-игрушек благодаря дропшиппингу Кейс «Поставщика счастья»: как айтишник построил империю на онлайн-рынке секс-игрушек благодаря дропшиппингу

В чём подводные камни дропшиппинга и управления онлайн-секс-шопом?

Inc.
Как «Спартак» снова оказался на грани перестройки из-за увольнения генерального директора Как «Спартак» снова оказался на грани перестройки из-за увольнения генерального директора

Кто такой Томас Цорн и почему его увольнение серьезно повлияет на «красно-белых»

GQ
Что мешает вам быть здоровой и счастливой? Что мешает вам быть здоровой и счастливой?

Можно ли быть здоровой и счастливой в амбициях и скоростях мегаполисов

Домашний Очаг
Правила жизни Бенедикта Камбербэтча Правила жизни Бенедикта Камбербэтча

Актер, Лондон, 44 года

Esquire
История самого известного наряда Жаклин Кеннеди — розового костюма, в котором она была в день убийства мужа История самого известного наряда Жаклин Кеннеди — розового костюма, в котором она была в день убийства мужа

Аккуратный розовый костюм Жаклин Кеннеди, вошедший в историю

Esquire
Зомби на дне: что превращает обитателей океана в «живых мертвецов» Зомби на дне: что превращает обитателей океана в «живых мертвецов»

Среди морских звезд распространяется убийственная эпидемия

Популярная механика
«Цунами сложностей»: владельцы элитных британских ресторанов рассказали о проблемах после карантина «Цунами сложностей»: владельцы элитных британских ресторанов рассказали о проблемах после карантина

Лучшие лондонские рестораны радоваться не спешат

Forbes
Старые матери-коловратки дали жизнь слабым дочерям Старые матери-коловратки дали жизнь слабым дочерям

Возраст матери-коловратки отрицательно сказывается на потомстве

N+1
Не развод, а реалити-шоу: самые громкие и скандальные звездные расставания ever Не развод, а реалити-шоу: самые громкие и скандальные звездные расставания ever

Какие звездные пары решили устроить из своего расставания скандал?

Cosmopolitan
«Пугало, которое грозит наказанием за каждое напечатанное слово» «Пугало, которое грозит наказанием за каждое напечатанное слово»

Свидетельства и документы «мрачного семилетия»

Полка
Владимир Леви: «Нет ни одной рекомендации, которая кому-нибудь бы да не помогла» Владимир Леви: «Нет ни одной рекомендации, которая кому-нибудь бы да не помогла»

Книги, которые делают умных умнее

Эксперт
Оскандалились! Родственники королевских особ, которые опозорили монархов Оскандалились! Родственники королевских особ, которые опозорили монархов

Даже в королевских семьях встречаются «черные овцы»

Cosmopolitan
Во Фландрии нашли гигантский немецкий бункер времен Первой мировой войны Во Фландрии нашли гигантский немецкий бункер времен Первой мировой войны

Он был уничтожен английскими войсками

National Geographic
Правила жизни Вуди Харрельсона Правила жизни Вуди Харрельсона

Актер, Техас, США, 59 лет

Esquire
Открыть в приложении