Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Липиды в окаменевших фекалиях подтвердили заселение Америки людьми до Кловис Липиды в окаменевших фекалиях подтвердили заселение Америки людьми до Кловис

Кто из Homo sapiens первым достиг Северной Америки?

N+1
Петербургские «Кресты» Петербургские «Кресты»

Имена арестантов «Крестов» вошли в учебники, само здание — памятник архитектуры

Дилетант
Джонни Депп и Эмбер Херд судятся в Лондоне. В чем они обвиняют друг друга Джонни Депп и Эмбер Херд судятся в Лондоне. В чем они обвиняют друг друга

Почему от судебных слушаний Джонни Деппа и Эмбер Херд невозможно оторваться

РБК
Самые культурные дачные поселки Самые культурные дачные поселки

Какой была дачная жизнь подмосковных поселков?

Культура.РФ
5 скрытых видов манипуляции, которыми пользуются нарциссы 5 скрытых видов манипуляции, которыми пользуются нарциссы

5 коварных и скрытных видов манипуляции, которые часто применяют нарциссы

Psychologies
Кр-р-расота! Пять базовых правил съемки фотографий для меню Кр-р-расота! Пять базовых правил съемки фотографий для меню

Пять базовых правил создания правильного меню

Bones
Как ездить без штрафов: все об антирадарах, детекторах и приложениях Как ездить без штрафов: все об антирадарах, детекторах и приложениях

Можно ли обмануть радар и как оперативно узнавать о дорожных камерах?

РБК
«Язык и семиотика тела» «Язык и семиотика тела»

Отрывок из монографии о телесности «Язык и семиотика тела»

N+1
Через Африку на поезде Через Африку на поезде

Путешествие из ЮАР в Танзанию по маршруту Pride of Africa

GQ
Сверхчерные глубоководные рыбы уловили 99,96 процента падающего света Сверхчерные глубоководные рыбы уловили 99,96 процента падающего света

Чтобы оставаться невидимыми, некоторые рыбы стали сверхчерными

N+1
«Это провал тактики Кремля»: чего ждать после субботней акции протеста в Хабаровске «Это провал тактики Кремля»: чего ждать после субботней акции протеста в Хабаровске

Власти оказались в непростой, но не безвыходной ситуации

Forbes
Экология темного неба Экология темного неба

Мы рискуем вовсе забыть, как выглядит чистое ночное небо

Популярная механика
Безопасный фритюр Безопасный фритюр

Насколько страшен фритюр и откуда взялось предубеждение к блюдам во фритюре?

Bones
Суперъяхты из «старых калош»: лодки богатейших людей мира, переделанные из военных кораблей и гражданских судов Суперъяхты из «старых калош»: лодки богатейших людей мира, переделанные из военных кораблей и гражданских судов

Зачем миллиардеры тратят деньги на перестройку старых лодок

Forbes
Исследование: сидячая работа помогает сохранить мыслительные способности в старости Исследование: сидячая работа помогает сохранить мыслительные способности в старости

Люди, занятые умственным трудом, подвержены меньшему риску когнитивных нарушений

Inc.
Что такое эндорфины и как вырабатывать «гормоны счастья» Что такое эндорфины и как вырабатывать «гормоны счастья»

Как поднять уровень эндорфинов и чувствовать себя счастливым?

Cosmopolitan
Секс и наука: все главные факты об удовольствии Секс и наука: все главные факты об удовольствии

5 фактов о сексе, которые с научной точки зрения объясняют, почему он так хорош

Популярная механика
Суперземли породнили с субнептунами Суперземли породнили с субнептунами

Суперземли и субнептуны могут принадлежать к одному семейству планет

N+1
Редкие птицы Великобритании не захотели жить рядом с дорогами Редкие птицы Великобритании не захотели жить рядом с дорогами

Редкие, мелкие и мигрирующие виды предпочли избегать шумных трасс

N+1
Владимир Леви: «Нет ни одной рекомендации, которая кому-нибудь бы да не помогла» Владимир Леви: «Нет ни одной рекомендации, которая кому-нибудь бы да не помогла»

Книги, которые делают умных умнее

Эксперт
Моделирование указало на десятки активных вулканических структур на Венере Моделирование указало на десятки активных вулканических структур на Венере

На Венере все еще происходят внутренние геологические процессы

N+1
Метаанализ подтвердил связь количества самоубийств и лития в питьевой воде Метаанализ подтвердил связь количества самоубийств и лития в питьевой воде

Чем лития в воде меньше, тем реже в населенном пункте совершают суицид

N+1
Ворочают миллионами: сколько зарабатывает десятка самых богатых русских звезд Ворочают миллионами: сколько зарабатывает десятка самых богатых русских звезд

Сколько зарабатывают и на что тратят деньги самые богатые русские звезды до 40?

Cosmopolitan
«Пытался сбросить меня с 14 этажа»: Юлия Паршута об ужасах жизни с насильником «Пытался сбросить меня с 14 этажа»: Юлия Паршута об ужасах жизни с насильником

Юлия Паршута прошла через отношения с абьюзером

Cosmopolitan
Путешествие-побег: можно ли уйти от боли Путешествие-побег: можно ли уйти от боли

Как пережить потерю

Psychologies
Ванны с морской солью: как правильно их «готовить» Ванны с морской солью: как правильно их «готовить»

Рассказываем, как устроить море в своей ванне

Psychologies
Нежелезный человек: какие продукты и хитрости помогут избежать анемии Нежелезный человек: какие продукты и хитрости помогут избежать анемии

Чем питаться и как готовить пищу, чтобы не допускать нехватки железа

Psychologies
Мне все равно, где писать Мне все равно, где писать

Интервью с писателем Борисом Акуниным

СНОБ
15 самых смешных фраз Дженнифер Лоуренс, ломающих стереотипы о красоте 15 самых смешных фраз Дженнифер Лоуренс, ломающих стереотипы о красоте

Дженнифер Лоуренс — полная противоположность типичным голливудским актрисам

Cosmopolitan
Открыть в приложении