Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Ненужные навыки. Как гаджеты в детских садах помогут вырастить более здоровое поколение Ненужные навыки. Как гаджеты в детских садах помогут вырастить более здоровое поколение

Почему раннее развитие в его привычном понимании может навредить ребенку?

Forbes
Арсений Тарковский Арсений Тарковский

Поэт Арсений Тарковский глазами Дмитрия Быкова

Дилетант
Игнорируйте «нет», приспосабливайтесь к рынку и не бойтесь саморазрушения: уроки Джеффа Безоса во время создания Kindle Игнорируйте «нет», приспосабливайтесь к рынку и не бойтесь саморазрушения: уроки Джеффа Безоса во время создания Kindle

Дэн Роуз о том, чему научился во время работы с основателем Amazon

VC.RU
Глава 1: Москва Глава 1: Москва

Ты говорил, город – сила. А здесь слабые все

Esquire
Расстаться мирно: 20 лайфхаков для тех, кто разводится Расстаться мирно: 20 лайфхаков для тех, кто разводится

Расставание — нелегкое испытание для обоих супругов, особенно если есть дети

Psychologies
Ветер в голове Ветер в голове

Какие проблемы волос возникают летом и как их решать

Лиза
Два маркиза Два маркиза

Медальон с портретами офицера и его брата в весьма фривольном виде

Дилетант
Побои, измены и страшная месть: всё о скандальном разводе Деппа и Херд Побои, измены и страшная месть: всё о скандальном разводе Деппа и Херд

Джонни Депп и Эмбер Херд продолжают выяснять отношения в суде

Cosmopolitan
Муки выбора: антисоветы Муки выбора: антисоветы

Иногда трудно сказать, что сложнее — наличие выбора или его отсутствие

Psychologies
Современное прочтение: 9 экранизаций Современное прочтение: 9 экранизаций

Все 9 экранизаций «Джейн Эйр», книги, ставшей культовой, и их главных героинь

Cosmopolitan
Как простой парень из Сибири Рахим Абрамов заработал миллионы в тиктоке и стал музыкантом Как простой парень из Сибири Рахим Абрамов заработал миллионы в тиктоке и стал музыкантом

Интервью с блогером Рахимом Абрамовым

GQ
Как раскрутиться в TikTok: пошаговая инструкция от продюсера самых популярных русскоязычных блогеров Как раскрутиться в TikTok: пошаговая инструкция от продюсера самых популярных русскоязычных блогеров

Почему TikTok нужно завести прямо сейчас и как сделать контент вирусным

Forbes
Животные оказались действительно способны предсказывать землетрясения Животные оказались действительно способны предсказывать землетрясения

Ученые смогли доказать наличие у животных «шестого чувства» на землетрясения

Популярная механика
Жить одним мгновением. Как одна неудачная операция открыла ученым механизмы нашей памяти Жить одним мгновением. Как одна неудачная операция открыла ученым механизмы нашей памяти

Отрывок из книги «Это мой конёк»

Forbes
«Реальным пацанам» 10 лет! Как изменились главные герои — тогда и сейчас «Реальным пацанам» 10 лет! Как изменились главные герои — тогда и сейчас

Сериал «Реальные пацаны» отмечает свое десятилетие

Cosmopolitan
Сладко-соленое: как и почему мы различаем вкусы Сладко-соленое: как и почему мы различаем вкусы

Как устроен механизм распознавания вкусов и можно ли его обмануть?

Популярная механика
Родителей не выбирают: звезды, выросшие в семьях преступников, – жуткие истории Родителей не выбирают: звезды, выросшие в семьях преступников, – жуткие истории

Звезды, чьи родители когда-то ступили не на ту дорожку

Cosmopolitan
Зачем мы спорим? Зачем мы спорим?

Бывают люди, которых хлебом не корми — дай поспорить

Psychologies
«Я была вице-президентом, но на переговорах меня принимали за секретаря». Основательницы IT-стартапов — о том, как избежать дискриминации «Я была вице-президентом, но на переговорах меня принимали за секретаря». Основательницы IT-стартапов — о том, как избежать дискриминации

Существует ли гендерная дискриминация в IT-отрасли

Forbes
Звездная война: как космос становится новой ареной для противостояния России и США Звездная война: как космос становится новой ареной для противостояния России и США

США в четверг обвинили Россию в проведении испытаний противоспутникового оружия

Forbes
FOGO: почему карантин закончился, а страх выходить из дома остался FOGO: почему карантин закончился, а страх выходить из дома остался

Почему новая фобия горожан называется FOGO?

РБК
Борьба с депрессией: духовные практики Борьба с депрессией: духовные практики

В Дао духовное развитие связано со здоровьем тела и эмоциональным фоном

Psychologies
Миллиардер Марк Кьюбан дал 4 совета, как эффективно управлять деньгами Миллиардер Марк Кьюбан дал 4 совета, как эффективно управлять деньгами

4 лучших совета Марка Кьюбана о том, как эффективно управлять личными финансами

Inc.
Виктор Цой. 1984 – 1988 Виктор Цой. 1984 – 1988

«Кино» требует развития, и Цой собирает электрический квартет

Esquire
Глава «Апологии протеста» Алексей Глухов о жалобах россиян в ЕСПЧ Глава «Апологии протеста» Алексей Глухов о жалобах россиян в ЕСПЧ

Как ЕСПЧ поступает с однотипными исками россиян?

СНОБ
DJ Грув: вот он какой! DJ Грув: вот он какой!

В чем DJ Грув не похож на остальных

Playboy
«Я поднимаюсь со дна»: Агата Муцениеце о жизни после развода с Павлом Прилучным «Я поднимаюсь со дна»: Агата Муцениеце о жизни после развода с Павлом Прилучным

Агата Муцениеце рассказала, как изменилась после расставания с Павлом Прилучным

Cosmopolitan
Искусственный интеллект не заменит врачей. Но сделает их работу эффективнее Искусственный интеллект не заменит врачей. Но сделает их работу эффективнее

Машины научились определять заболевания кожи

GQ
Речь о краденом молоке Речь о краденом молоке

Василий Степанов о «Первой корове» Келли Рейхардт

Weekend
Открыть в приложении