Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Удачное преображение: как изменился Александр Ревва после пластики Удачное преображение: как изменился Александр Ревва после пластики

Александр Ревва смог превратиться из комика в брутального мужчину

Cosmopolitan
Первый Берлинский кризис Первый Берлинский кризис

Берлинский кризис стал первым крупным испытанием на прочность послевоенного мира

Дилетант
Как $10 млрд от Баффета помогут энергетикам из США получать миллионы кубометров газа из навоза Как $10 млрд от Баффета помогут энергетикам из США получать миллионы кубометров газа из навоза

Dominion Energy превращается в гиганта возобновляемой энергетики

Forbes
FOGO: почему карантин закончился, а страх выходить из дома остался FOGO: почему карантин закончился, а страх выходить из дома остался

Почему новая фобия горожан называется FOGO?

РБК
Кровавая госпожа: изощренные пытки помещицы Салтычихи Кровавая госпожа: изощренные пытки помещицы Салтычихи

Неужели эта хрупкая барышня в прямом смысле слова пролила реки крови?

Cosmopolitan
Какая модель круче: Stan Smith или Superstar Какая модель круче: Stan Smith или Superstar

Устраиваем битву кроссовок – и начинаем с вечной классики adidas

GQ
13 странных вещей, которые любят женщины 13 странных вещей, которые любят женщины

Этот материал поможет тебе немного лучше понять женщин

Maxim
Что нужно знать об экземе: откуда берется, как проявляется и как лечить Что нужно знать об экземе: откуда берется, как проявляется и как лечить

Разбираемся, какие симптомы экземы опасны и как их лечить

РБК
Неупорядоченный нанослой обеспечил сплаву со сверхрешеточной структурой ковкость и термостойкость Неупорядоченный нанослой обеспечил сплаву со сверхрешеточной структурой ковкость и термостойкость

Китайские ученые создали сплав со сверхрешеточной структурой

N+1
Что за ракурс? Звездные пары, где девушка выше парня, но скрывает это Что за ракурс? Звездные пары, где девушка выше парня, но скрывает это

Звезды, которые выбирают особые ракурсы для фотографий из-за своего роста

Cosmopolitan
Я подбираю котов и нахожу им дом Я подбираю котов и нахожу им дом

«Вот уже лет восемь я подбираю на улице котов и нахожу им дом»

Домашний Очаг
Сколько тебе нужно белка, чтобы нарастить мышечную массу? Ответы на главные вопросы о протеине Сколько тебе нужно белка, чтобы нарастить мышечную массу? Ответы на главные вопросы о протеине

Сколько именно протеина стоит съедать для заветного результата?

Playboy
Знакомьтесь, Botter – бренд с карибскими корнями, рожденный в Европе Знакомьтесь, Botter – бренд с карибскими корнями, рожденный в Европе

Чем примечательны работы дизайнеров Рашми Боттер и Лизи Херренберг

GQ
«Пусть хоть голыми работают в два ночи». Почему мы потеряли веру в магию почасового трудоголизма «Пусть хоть голыми работают в два ночи». Почему мы потеряли веру в магию почасового трудоголизма

Как нужно повышать эффективность работы команды в 2020-м

Forbes
Как кошки осваивают профессии: почтальон, астронавт, библиотекарь Как кошки осваивают профессии: почтальон, астронавт, библиотекарь

Какие занятия в разные времена осваивали кошки

Популярная механика
Тайны советской разведки: микроточки с информацией Тайны советской разведки: микроточки с информацией

Микроточка: бесцветные письма и как их можно было прочитать

Популярная механика
Девушка дня: вокалистка Blondie Дебби Харри Девушка дня: вокалистка Blondie Дебби Харри

Вокалистка Blondie, знойный женский символ 70-х, модель и немножечко актриса

Maxim
Алмазные решения для квантовых задач Алмазные решения для квантовых задач

За синтетическими алмазами будущее!

Наука и жизнь
Наши финансы в кризис: возможные стратегии Наши финансы в кризис: возможные стратегии

Кризис можно использовать как возможность «разобраться» с деньгами

Psychologies
Кинотеатр «Художественный»: от Николая II до Владимира Путина Кинотеатр «Художественный»: от Николая II до Владимира Путина

Кинотеатр «Художественный» — спасибо, что живой.

GQ
Миротворец-империалист Миротворец-империалист

Весь период правления Никита Сергеевич отчаянно боролся за мир

Дилетант
Когда в город войдут танки: история инженерной мысли Когда в город войдут танки: история инженерной мысли

Каким образом учитывать возможность ведения боя в городе для танка?

Популярная механика
Как Трамп заработал миллионы долларов на своей предвыборной кампании Как Трамп заработал миллионы долларов на своей предвыборной кампании

Дональд Трамп не потратил на свой предвыборный штаб ни цента

Forbes
Как фермер из Владимирской области стал одним из крупнейших поставщиков Lay’s и зарабатывает на картошке больше 400 млн рублей в год Как фермер из Владимирской области стал одним из крупнейших поставщиков Lay’s и зарабатывает на картошке больше 400 млн рублей в год

Андрей Синицын начал картофельный бизнес еще в 90-х

Forbes
Кровавый путь самурая: обзор на игру Ghost of Tsushima — увлекательную, но слегка запоздавшую Кровавый путь самурая: обзор на игру Ghost of Tsushima — увлекательную, но слегка запоздавшую

Ghost of Tsushima — игра о самурае, освобождающем японские острова от орды

Esquire
Вред от сокращения площади австралийских морских лугов приравняли к выбросам пяти миллионов автомобилей Вред от сокращения площади австралийских морских лугов приравняли к выбросам пяти миллионов автомобилей

Исчезновение морских лугов в Австралии привело к выбросам углекислого газа

N+1
«Для него компания — дело всей жизни»: как бывший сенатор воюет с миллиардерами из списка Forbes за свой бизнес «Для него компания — дело всей жизни»: как бывший сенатор воюет с миллиардерами из списка Forbes за свой бизнес

Компания Petropavlovsk переживает третий с 2017 года корпоративный конфликт

Forbes
«Молодых игроков нужно бросать в огонь»: президент КХЛ Алексей Морозов — о спорте после пандемии «Молодых игроков нужно бросать в огонь»: президент КХЛ Алексей Морозов — о спорте после пандемии

Президент КХЛ о начале нового сезона и будущем большого хоккея

Forbes
«Говорят, я копирую Стива Джобса во всём»: история создателя китайских смартфонов Smartisan Ло Юнхао «Говорят, я копирую Стива Джобса во всём»: история создателя китайских смартфонов Smartisan Ло Юнхао

Ло Юнхао не раз сравнивал свою компанию с Apple

VC.RU
Открыть в приложении