Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Елена Камбурова. Берегите нас, поэтов Елена Камбурова. Берегите нас, поэтов

«Вы хотите, чтобы и у нас случилась Пражская весна?!»

Караван историй
Когда уходят в детство Когда уходят в детство

Как понять, что у твоих дедушек и бабушек начались проблемы?

Maxim
Как правильно выпрыгнуть из машины, корабля и самолета Как правильно выпрыгнуть из машины, корабля и самолета

Иногда требуется срочно покинуть транспортное средство, когда оно еще движется

Maxim
6 ключей, чтобы продлить любовь 6 ключей, чтобы продлить любовь

Шесть моделей поведения, которые делают любовные отношения счастливыми

Psychologies
Что делать, если мой гардероб состоит только из черных вещей Что делать, если мой гардероб состоит только из черных вещей

На примере молодого Тима Бертона разбираемся, как добавить в образы больше цвета

GQ
Правила жизни Константина Богомолова Правила жизни Константина Богомолова

Театральный режиссер, Москва, 45 лет

Esquire
8 самых популярных заблуждений о мозге 8 самых популярных заблуждений о мозге

Эта инструкция должна прилагаться к каждому мозгу!

Maxim
Зачем они расстались? Красивые звездные парочки, по которым мы скучаем Зачем они расстались? Красивые звездные парочки, по которым мы скучаем

Парочки, о расставании которых многие до сих пор сожалеют

Cosmopolitan
MAXIM рецензирует «Хэппи-энд», российское кино с Таиландом в главной роли MAXIM рецензирует «Хэппи-энд», российское кино с Таиландом в главной роли

Лирическая комедия, которая убеждает нас, что амнезия — это еще не эвтаназия

Maxim
9 необычных способов использовать кофе 9 необычных способов использовать кофе

История взаимодействия человека и кофе полна взлетов и падений

Maxim
Как кошки осваивают профессии: почтальон, астронавт, библиотекарь Как кошки осваивают профессии: почтальон, астронавт, библиотекарь

Какие занятия в разные времена осваивали кошки

Популярная механика
MeToo по-русски: в твиттере начали делиться историями о домогательствах и насилии. Герои этих историй — работники российских медиа MeToo по-русски: в твиттере начали делиться историями о домогательствах и насилии. Герои этих историй — работники российских медиа

Пользовательницы российского твиттера начали делиться историями о насилии

Esquire
Зеркало души: как понять все о человеке, посмотрев ему в глаза Зеркало души: как понять все о человеке, посмотрев ему в глаза

Форма, разрез и цвет глаз служат четким отражением характера своего обладателя

Cosmopolitan
Подведены итоги печати живыми клетками в космосе Подведены итоги печати живыми клетками в космосе

Описаны результаты эксперимента по печати клеточных конструктов в космосе

Популярная механика
Вечно молодой. Тест-драйв Skoda Rapid Вечно молодой. Тест-драйв Skoda Rapid

Как и почему новый Skoda Rapid пытается угодить молодежи?

РБК
Почему витамин С в уходе за кожей — отличная идея Почему витамин С в уходе за кожей — отличная идея

Витамин С поможет придать коже упругость и свежий цвет

Psychologies
Рэпер, муж Ким, миллиардер: что мы знаем о Канье Уэсте и почему о нем говорят Рэпер, муж Ким, миллиардер: что мы знаем о Канье Уэсте и почему о нем говорят

Канье Уэст — неординарный человек, привыкший удивлять

Cosmopolitan
7 самых невероятных историй выживания человека 7 самых невероятных историй выживания человека

Эти люди не привыкли сдаваться ни при каких обстоятельствах

РБК
Что такое зависимость и как она нас подчиняет Что такое зависимость и как она нас подчиняет

Она может начаться с «маленькой радости» и привести к большой катастрофе

Psychologies
Давно не Роза и Джек: как сейчас выглядят и чем живут звезды фильма «Титаник» Давно не Роза и Джек: как сейчас выглядят и чем живут звезды фильма «Титаник»

Знаменитому фильму Джеймса Кэмерона в этом году исполняется 23 года

Cosmopolitan
Перовскиты помогут дешево и эффективно получить водород из воды Перовскиты помогут дешево и эффективно получить водород из воды

Ученые объединили фотоэлектрохимический и фотовольтаический преобразователи

N+1
Как кроссовки превратились в золотую жилу Как кроссовки превратились в золотую жилу

В какой именно момент спортивная обувь стала аналогом it-bags

GQ
Эль Фаннинг: горячие фото актрисы, сыгравшей Екатерину Великую Эль Фаннинг: горячие фото актрисы, сыгравшей Екатерину Великую

Эль Фаннинг: прекрасная и нежная, словно эльфийка

Playboy
Ростсельмаш выпустил беспилотный комбайн в поле Ростсельмаш выпустил беспилотный комбайн в поле

Беспилотный комбайн — разработка инновационного проекта «Умное земледелие»

Популярная механика
Театр кулинарных действий Театр кулинарных действий

Михаил Трофименков о «Грейхаунде»

Weekend
9 неумолимых фактов о фильме «Терминатор 2: Судный день» 9 неумолимых фактов о фильме «Терминатор 2: Судный день»

Знал ли ты, что в фильме играла близняшка Линды Хэмилтон

Maxim
Ученые обнаружили в космосе загадочный объект и странный свет Ученые обнаружили в космосе загадочный объект и странный свет

Явления, которые помогут разгадать некоторые фундаментальные загадки Вселенной

Популярная механика
Не родись красивым: знаменитые красотки и их самые обычные мужья Не родись красивым: знаменитые красотки и их самые обычные мужья

Эти звездные примеры уверяют нас в истине: противоположности притягиваются

Cosmopolitan
Лукоморье и еще 6 сказочных стран, которые существовали на самом деле Лукоморье и еще 6 сказочных стран, которые существовали на самом деле

Эти страны из сказок и летописей существовали в реальности

Maxim
Открыть в приложении