Генная терапия на поток: уже второй препарат от рака одобрен в США
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило использование нового препарата генной терапии для лечения лимфомы. Об этом сообщает агентство Reuters.
Разработкой нового препарата Yescarta занималась корпорация Gilead Science. При этом лекарство для полного курса лечения стоит $350 000, что дешевле средства Kymriah компании Novartis, который пациентам обойдется в $475 000. Препарат предназначен для лечения B-клеточной лимфомы, которая тяжело поддается другим видам терапии. Лечение, как указывают производители, позволит «перепрограммировать» иммунные клетки человека так, чтобы они распознавали и боролись со злокачественными клетками.
Первый препарат генной терапии, Kymriah компании Novartis, борющийся с онкологическими заболеваниями, был одобрен FDA в августе 2017 года. Он был разработан для лечения острого лимфобластного лейкоза. При этом создатели Kymriah обещают взять деньги только с тех пациентов, которые достигнут прогресса в лечении в первый месяц. В Gilead Science подобных обещаний не дают. Как Kymriah, так и Yescarta пациентам потребуется ввести один раз.
Первый препарат и следующая революция
Юрий Дейгин, вице-президент Фонда «Наука за продление жизни», ранее объяснял Forbes, что рынок генной терапии имеет все шансы стать самым быстрорастущим рынком в мире в ближайшие 10 лет. Перспективы, которые человеку открывают генетические манипуляции, мотивируют компании «Большой Фармы» не только проводить собственные исследования, но и активно скупать наиболее многообещающие компании.
Novartis, как отмечал Дейгин, может положить начало широкому внедрению генной терапии в мировую клиническую практику. В случае с этой компанией американское ведомство одобрило терапию генномодифицированными лимфоцитами (CAR-T) для лечения пациентов в возрасте от 3 до 25 лет. Лечение помогает достигнуть ремиссии, а в некоторых случаях даже победить заболевание. СМИ назвали это событие «новой эрой медицины» — человечество при помощи генетических манипуляций постепенно справляется с неизлечимыми ранее заболеваниями. Кроме того, этот случай стал первым, когда такой препарат вышел на рынок США.
Технология CAR-T, которую используют обе терапии, заключается в «настройке» иммунитета пациента против опухолевых клеток, несущих на поверхности определенные маркеры. У больного берут T-лимфоциты, а затем при помощи безвредного вирусного вектора включают в геном этих клеток кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR) против белков на поверхности злокачественных клеток. После этого клетки вводят обратно в кровь пациента, где они работают «по-новому».
«Следующая революция в регуляторном отношении FDA к генной терапии ожидается уже скоро: внутренние эксперты единогласно рекомендовали FDA одобрить уже «настоящую» (то есть введение пациенту носителя с геном) генную терапию против врожденного заболевания», — прогнозирует вице-президент фонда «Наука за продление жизни». Комментируя ценообразование на подобные препараты, Дейгин поясняет, что цена такой терапии обусловлена стоимостью производства препарата в гораздо меньшей мере, чем необходимостью окупить сотни миллионов долларов, потраченные на разработку. В то же время, по его мнению, со временем стоимость лекарств будет снижаться, «особенно после истечения срока патентов».