Почему лекарства от спинальной мышечной атрофии такие дорогие?

N+1Hi-Tech

Укол ценой два миллиона: что происходит с лекарствами от спинальной мышечной атрофии

Полина Лосева

Wikimedia Commons contributors / CC BY-SA 4.0

В США одобрили к применению третий в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. На рынке ему предстоит конкурировать с самым дорогим лекарством в мире, доза которого стоит два миллиона долларов. Давайте разберемся, откуда берутся такие цены, что позволило сделать новый препарат дешевле и почему его появление — это, возможно, особенно хорошая новость для российских младенцев.

В начале августа 2020 года комиссия Минздрава одобрила включение лекарства от спинальной мышечной атрофии в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Семьи пациентов начали было праздновать победу — это означало бы, что цена на препарат упадет на четверть, а российские регионы получат дополнительный аргумент, чтобы выделить на него деньги. Однако Федеральная антимонопольная служба выступила против: по ее подсчетам, на всех денег не хватит. Биотехнологии вышли на новый уровень: современные препараты не могут позволить себе не только отдельные люди, но и целые государства. В чем здесь дело: в дорогостоящих технологиях или произволе фармацевтических компаний? И какую технологию придется придумать, чтобы этот рост цен остановить?

Дьявол в цифрах

Насколько дорогими вообще могут быть лекарства? Этот вопрос вновь стал актуален в мае 2019 года, когда компания «Новартис» (Novartis) объявила цену на свой новый генотерапевтический препарат от спинальной мышечной атрофии. Возможность снабдить нейроны пациента «здоровой» копией гена SMN1 и тем самым спасти эти клетки от гибели, а хозяина — от инвалидной коляски компания продает за 2,125 миллионов долларов. Столько за дозу лекарства еще никто никогда не просил.

Прежде пальма этого первенства принадлежала другому генотерапевтическому препарату, «Глибера», который помогал людям с недостаточностью липопротеинлипазы, проще говоря — учил клетки их сосудов и мышц захватывать липиды из кровотока. Он стоил около миллиона долларов и продержался на рынке с 2012 по 2017 год. Для многих пациентов эта сумма оказалась неподъемной, и за все время существования лекарства его получили лишь три десятка пациентов, из них большинство — бесплатно, в рамках клинических испытаний. В 2017 году компания-производитель сняла это лекарство с производства — проект так и не окупился.

Тем не менее, двумя годами позже «Новартис» не побоялась запросить за свой препарат «Золгенсма» в два раза больше. И теперь в списке дорогостоящих лекарств тот лидирует с отрывом в несколько раз. Строго говоря, сложно даже подсчитать, кто должен быть в этом рейтинге дальше — прочие лекарства могут претендовать на второе место, только если сложить стоимость всех доз, которые пациенту необходимы в течение года. Но и при таком подсчете стоимость самых дорогих лекарств оказывается не больше миллиона долларов в год. Что заставляет «Новартис» задирать планку еще выше? И почему компания рассчитывает, что ее рекордсмен окупится?

Адвокат дьявола

Здесь в дело вступает жестокий стратегический расчет. Деньги, которые пациент и его семья отдают за лекарство, должны покрыть не только себестоимость производства десятка миллилитров целебной жидкости и работу медсестры, которая ставит укол. Они должны отбить стоимость разработки этой жидкости — а компания-разработчик, которую позже купила «Новартис», еще в 2017 году декларировала расходы в 360 миллионов долларов. Чтобы «отбить» только их, фармкомпании нужно продать 180 инъекций.

Кроме того, эти деньги должны возместить свои расходы на разработку всех прочих лекарств от той же самой болезни, которые не сумели преодолеть порог клинических испытаний и выйти на рынок. А подобных провальных проектов у компаний обычно немало — в сумме они составляют не меньше 80 процентов среди всех, кто вступает в гонку за одобрение.

Наконец, должно остаться что-то и на будущее: кроме спинальной мышечной атрофии, в мире немало генетических болезней, и логично ожидать, что компания, успешно справившись с одной из них, будет применять свои наработки и для лечения других. А среди них, как всегда, четыре из пяти сорвутся на полпути, не дойдя до финиша.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Думай как миллионер Думай как миллионер

17 уроков состоятельности для тех, кто готов разбогатеть

kiozk originals
«Моя работа – ждать и быть всегда рядом» «Моя работа – ждать и быть всегда рядом»

Учительница биологии решила сменить профессию и помогать женщинам в родах

Psychologies
Теория невероятности: как выиграть автомобиль Теория невероятности: как выиграть автомобиль

Теория вероятностей работает безотказно. И вот почему

Популярная механика
9 бесполезных привычек, из-за которых мы тратим время впустую 9 бесполезных привычек, из-за которых мы тратим время впустую

Почему мы вечно спешим, но все равно нам не хватает времени?

Psychologies
Вертолет, Ferrari и подъемный кран: самые необычные транспортные средства чиновников и депутатов Вертолет, Ferrari и подъемный кран: самые необычные транспортные средства чиновников и депутатов

В декларациях богатейших чиновников и депутатов есть даже подъемный кран

Forbes
Любовь по контракту: звезды, влюбившиеся в помощников – Спирс, Клум и другие Любовь по контракту: звезды, влюбившиеся в помощников – Спирс, Клум и другие

Истории знаменитостей, которые влюбились в своих личных помощников

Cosmopolitan
На что зомби могли бы заменить человеческие мозги в своём рационе: отвечают учёные На что зомби могли бы заменить человеческие мозги в своём рационе: отвечают учёные

Сравни со своим завтраком и задумайся: «А не зомби ли я?»

Maxim
Надежда Ангарская: «Я против бодипозитива, который оправдывает лень и безответственность» Надежда Ангарская: «Я против бодипозитива, который оправдывает лень и безответственность»

Обычно героини этой рубрики рассказывают о том, что похудели, чтобы быть в форме

Худеем правильно
Растущие около пня Растущие около пня

Знакомые всем опята — это целая группа видов грибов

Наука и жизнь
«Радиевые девушки»: светящиеся часы, радиация и смерть «Радиевые девушки»: светящиеся часы, радиация и смерть

Трагическая история, изменившая трудовое законодательство США.

Maxim
Почему «Писсуар» Дюшана — это «Джоконда» Леонардо да Винчи нашего времени Почему «Писсуар» Дюшана — это «Джоконда» Леонардо да Винчи нашего времени

Фрагмент книги арт-критика Витторио Згарби «Леонардо. Гений несовершенства»

Forbes
Сроки и маршруты миграции рыжих колибри оказались связаны с полом и возрастом Сроки и маршруты миграции рыжих колибри оказались связаны с полом и возрастом

Ученые выяснили, что самцы и самки рыжих колибри летят на юг разными маршрутами

N+1
Простота, голод, монастырь. Как шли к духовному просветлению Цукерберг, Джобс и другие миллиардеры Простота, голод, монастырь. Как шли к духовному просветлению Цукерберг, Джобс и другие миллиардеры

Чьим советам доверяют Марк Цукерберг, Герман Греф и другие сильные мира?

Forbes
Укус осы: первая помощь, чего ждать, что делать в случае аллергии Укус осы: первая помощь, чего ждать, что делать в случае аллергии

Как избежать укусов ос, а также что делать, если вас все же ужалили

VOICE
Разрывы в ДНК спровоцировали перепрограммирование клеток мха в стволовые Разрывы в ДНК спровоцировали перепрограммирование клеток мха в стволовые

Клетки мха превратились в стволовые после геномных повреждений

N+1
Как выглядят мумии изнутри: современные технологии Как выглядят мумии изнутри: современные технологии

Какие сложные процедуры мумификации практиковались тысячи лет назад

Популярная механика
Глицин заполимеризовался при сдвиговой нагрузке Глицин заполимеризовался при сдвиговой нагрузке

Процессы, которые могли протекать в условиях зарождения жизни на Земле

N+1
Лесные девицы — черницы и голубицы Лесные девицы — черницы и голубицы

Чем так примечательны голубика и черника

Наука и жизнь
Вымирание шерстистых носорогов связали с резким потеплением климата Вымирание шерстистых носорогов связали с резким потеплением климата

Древних шерстистых носорогов погубили не люди, а климатические изменения

N+1
Дорожная карта Дорожная карта

Отличный способ сменить обстановку, отдохнуть и набраться сил

Лиза
Что такое сторителлинг и как большие киностудии манипулируют нашим сознанием: фрагмент книги Уилла Сторра «Внутренний рассказчик» Что такое сторителлинг и как большие киностудии манипулируют нашим сознанием: фрагмент книги Уилла Сторра «Внутренний рассказчик»

Отрывок из книги «Внутренний рассказчик», где автор рассуждает о картинах Pixar

Esquire
Бактериальный вагиноз связали с микробиомом полового члена партнера Бактериальный вагиноз связали с микробиомом полового члена партнера

Он с высокой точностью предсказывал развитие вагиноза

N+1

Глава нового романа Виктора Пелевина под названием Desology

Esquire
Вокруг света с Алексеем Камерзановым. Габон Вокруг света с Алексеем Камерзановым. Габон

Это Габон, месье!

4x4 Club
Рассказы и романы Рэя Брэдбери — в порядке возрастания восторга: рейтинг Esquire Рассказы и романы Рэя Брэдбери — в порядке возрастания восторга: рейтинг Esquire

Девять книг Рэя Брэдбери, которые открывают разные грани таланта писателя

Esquire
Суперген сделал белошейных зонотрихий агрессивнее Суперген сделал белошейных зонотрихий агрессивнее

Как две морфы белошейных зонотрихий могут отличаться по уровню агрессии

N+1
5 модных трендов, которые родились в СССР и разошлись по миру 5 модных трендов, которые родились в СССР и разошлись по миру

Трудно назвать законодателем мод страну, где нейлоновые чулки были дефицитом

Maxim
«Слабоумие и отвага». Как построить совместный бизнес с подругой и пережить пандемию «Слабоумие и отвага». Как построить совместный бизнес с подругой и пережить пандемию

Как энергия партнерства спасает в кризис

Forbes
Мат: посмотрим в корень Мат: посмотрим в корень

Доктор филологических наук Максим Кронгауз рассуждает о судьбе русского мата

Наука и жизнь
Глава Роскультцентра Марина Абрамова об экономике будущего и о том, как привить ее в России Глава Роскультцентра Марина Абрамова об экономике будущего и о том, как привить ее в России

Как в стране вышек и труб привить любовь к экономике будущего?

СНОБ
Открыть в приложении