Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Богатую микофлору носа связали с повышенным риском астмы и аллергического ринита Богатую микофлору носа связали с повышенным риском астмы и аллергического ринита

Богатая микофлора носа повышает вероятность развития аллергии и  астмы

N+1
«Картинки в голове: И другие рассказы о моей жизни с аутизмом» «Картинки в голове: И другие рассказы о моей жизни с аутизмом»

Как лекарства облегчают жизнь людям с РАС

N+1
ESA опубликовало 3 лучших изображения Меркурия, полученных спутником BepiColombo ESA опубликовало 3 лучших изображения Меркурия, полученных спутником BepiColombo

ESA/JAXA BepiColombo в шестой раз пролетел мимо Меркурия

ТехИнсайдер
Странствие по странностям Странствие по странностям

Все ли со мной в порядке? Почему мои близкие так странно себя ведут?

Psychologies
Как уговорить близкого с зависимостью обратиться за помощью: 6 верных шагов Как уговорить близкого с зависимостью обратиться за помощью: 6 верных шагов

Пошаговый план действий для родственников человека с зависимостью

Psychologies
Пацаны и чушпаны: как сериал «Слово пацана» исследует подростковую преступность 80-х Пацаны и чушпаны: как сериал «Слово пацана» исследует подростковую преступность 80-х

«Слово пацана»: очевидные недостатки и неочевидные достоинства сериала

Forbes
Ольга Погодина: «У меня нет проблем с Вселенной, мы с ней давно договорились» Ольга Погодина: «У меня нет проблем с Вселенной, мы с ней давно договорились»

Несмотря на смутные времена, когда все плохо, все равно нельзя останавливаться

Караван историй
Остаться с носом. Как выбрать капли в нос: инструкция от ЛОРа Остаться с носом. Как выбрать капли в нос: инструкция от ЛОРа

Когда нос заложен и нарушено дыхание, это влияет на качество жизнинос

Лиза
У этого животного совсем нет извилин. Но оно скорее умрет не от глупости, а от венерического заболевания У этого животного совсем нет извилин. Но оно скорее умрет не от глупости, а от венерического заболевания

Эти животные слишком ленивы, чтобы умереть

ТехИнсайдер
Африканские пингвины отличают друг друга по черным точкам на белой груди Африканские пингвины отличают друг друга по черным точкам на белой груди

Уникальный набор черных точек на тельце помогает пингвинам различать друг друга

ТехИнсайдер
Каждый пятый житель России имеет опыт бездомности Каждый пятый житель России имеет опыт бездомности

20% россиян имеют опыт бездомности: они жили вне дома, у друзей или в хостелах

Forbes
Сила в неправде: как и зачем нас дезинформируют Сила в неправде: как и зачем нас дезинформируют

Глава из книги «Новое Просвещение и борьба за свободу знания» Питера Кауфмана

Inc.
Майонез Майонез

Откуда взялся майонез?

Знание – сила
Уют-компания Уют-компания

Превращаем холодное «место жительства» в настоящее место силы

VOICE
Скорая эмоциональная помощь: 3 совета, как правильно поддерживать мужчин и женщин Скорая эмоциональная помощь: 3 совета, как правильно поддерживать мужчин и женщин

Большинство людей, пытаясь поддержать близких, допускают серьезные ошибки

Psychologies
Дело хозяйское Дело хозяйское

Как вести домашнее хозяйство без стресса?

VOICE
5 сигналов, что вы газлайтите самого себя 5 сигналов, что вы газлайтите самого себя

Как выглядит газлайтинг самого себя?

Psychologies
Театр поражения Театр поражения

С чего началась первая общеевропейская война и кто в ней победил

Weekend
Королеву — под нож Королеву — под нож

Какой была жизнь и смерть Марии-Антуанетты

Дилетант
ИИ научился предсказывать появление гигантских волн-убийц в океане ИИ научился предсказывать появление гигантских волн-убийц в океане

Ученые нашли формулу, позволяющую предсказать появление гигантских волн-убийц

ТехИнсайдер
Мы выяснили, что такое — «Москвич 6». Это точно «китаец»? Мы выяснили, что такое — «Москвич 6». Это точно «китаец»?

Может ли «Москвич 6» в чем-то обставить своих земляков или это еще один китаец

РБК
Плохая компания Плохая компания

Что делать, если у ребенка появились сомнительные друзья

Лиза
Метод Айви Ли: как в пару шагов достичь максимальной продуктивности Метод Айви Ли: как в пару шагов достичь максимальной продуктивности

Порой для максимальной продуктивности достаточно одного нелинованного листа

ТехИнсайдер
Бескорыстно преданный: как миллионер и меценат Савва Морозов создал МХТ Бескорыстно преданный: как миллионер и меценат Савва Морозов создал МХТ

Как создавался и менялся МХТ

Forbes
Zooуборка Zooуборка

Полезные советы для четвероногих чистюль и их хозяев

Лиза
Искусство оживлять: эволюция палеоарта. Часть 1 Искусство оживлять: эволюция палеоарта. Часть 1

Что такое палеоарт, молодой жанр на стыке науки и искусства?

Наука и техника
Дымит разлом Дымит разлом

Как устроена физика Quantum Break

N+1
Робот в аренду: как можно упростить автоматизацию бизнес-процессов Робот в аренду: как можно упростить автоматизацию бизнес-процессов

Что такое RPA-технологии и как их используют в бизнесе?

Forbes
Колумбия будет стерилизовать «кокаиновых» бегемотов Колумбия будет стерилизовать «кокаиновых» бегемотов

Когда Пабло Эскобар завел бегемотов, он не ожидал, что им понравится Колумбия

ТехИнсайдер
Девки не сидели в теремах: какой была интимная жизнь на Руси Девки не сидели в теремах: какой была интимная жизнь на Руси

Как на самом деле жили женщины в допетровскую эпоху?

Forbes
Открыть в приложении