Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Переплавка Луны омолодила ее на пару сотен миллионов лет Переплавка Луны омолодила ее на пару сотен миллионов лет

Планетологи заново оценили возраст Луны, теперь он составляет 4,43–4,53 млрд лет

N+1
Джордан, Болт и Бобров: атлеты, проявившие себя в разных видах спорта Джордан, Болт и Бобров: атлеты, проявившие себя в разных видах спорта

Атлеты, которые проявляли себя в двух разных видах спорта одновременно

Forbes
Спонтанные мысли людей делятся на четыре основных типа Спонтанные мысли людей делятся на четыре основных типа

Чем спонтанные мысли людей отличаются друг от друга?

ТехИнсайдер
4 гормональных типа любви: кто вы — строитель или переговорщик? 4 гормональных типа любви: кто вы — строитель или переговорщик?

Как гормоны влияют на то, каких партнеров мы выбираем?

Psychologies
«Мамонты следующие»: Colossal Biosciences вернула к жизни вымерших 10 тысяч лет назад лютоволков «Мамонты следующие»: Colossal Biosciences вернула к жизни вымерших 10 тысяч лет назад лютоволков

Как ученым Colossal Biosciences удалось произвести на свет щенков лютоволка

VC.RU
В контакте с собой В контакте с собой

Как добиться гармонии чувств, разума и тела

Новый очаг
«Неоконченная симфония Дарвина: Как культура формировала человеческий разум» «Неоконченная симфония Дарвина: Как культура формировала человеческий разум»

Почему для нас важно подражать другим

N+1
Происхождение совершенства Происхождение совершенства

Когда и почему растения свернулись в идеальную спираль

N+1
Какую цену вы платите, работая на токсичного босса: 4 серьезных последствия Какую цену вы платите, работая на токсичного босса: 4 серьезных последствия

Как токсичные начальники вредят отдельным сотрудникам и компаниям в целом

Psychologies
Александр Аузан: В России «две страны в одной» Александр Аузан: В России «две страны в одной»

Что «зашито» в культурном коде россиян

СНОБ
Его проблемы Его проблемы

Как быть, если у твоего мужчины депрессия?

VOICE
Что такое «День жестянщика», когда он наступит и как к нему подготовиться Что такое «День жестянщика», когда он наступит и как к нему подготовиться

«День жестянщика»: что это за день и что нужно делать?

РБК
Как преодолеть тактильный голод: 4 рекомендации от психолога Как преодолеть тактильный голод: 4 рекомендации от психолога

Что делать, если один жаждет объятий, а второй холоден и отстранен?

Psychologies
Вопрос, волнующий всех нас каждый Новый год: почему новогодние гирлянды постоянно путаются? Вопрос, волнующий всех нас каждый Новый год: почему новогодние гирлянды постоянно путаются?

Как сделать так, чтобы гирлянды никогда больше не путались?

ТехИнсайдер
Тайная жизнь академизма Тайная жизнь академизма

Леонид Цхэ: рисование как перформанс

Weekend
Я люблю людей. О спектакле «Мизантроп и я» на сцене РАМТа Я люблю людей. О спектакле «Мизантроп и я» на сцене РАМТа

В РАМТе состоялась премьера спектакля «Мизантроп и я»

СНОБ
Крылышки и бяк-бяк-бяк Крылышки и бяк-бяк-бяк

«Ниша»: руины советского мифа как актуальный предмет исследования

Weekend
«Вырабатывайте привычку регулярно откладывать деньги» «Вырабатывайте привычку регулярно откладывать деньги»

Как научиться грамотно тратить и копить?

Деньги
Алина Кохно Алина Кохно

Об опасности дефицита железа из первых уст

Здоровье
Всего две точки над «е»: приключения одной буквы Всего две точки над «е»: приключения одной буквы

Как и откуда взялась буква Ё?

Знание – сила
«Зеркало души»: этот психологический тест раскроет вашу истинную личность. В какое зеркало вы бы посмотрелись? «Зеркало души»: этот психологический тест раскроет вашу истинную личность. В какое зеркало вы бы посмотрелись?

Узнайте о себе кое-что интересное, чего вы точно еще не слышали

ТехИнсайдер
Как убрать женские усики: 5 самых популярных способов — их плюсы и минусы Как убрать женские усики: 5 самых популярных способов — их плюсы и минусы

Гайд по существующим техникам удаления женских усиков

VOICE
Почему мужчина быстро кончает: причины и способы этого избежать Почему мужчина быстро кончает: причины и способы этого избежать

Что является причиной «быстрого финиша» у мужчин?

Psychologies
Фильм «Хоккейные папы»: выиграть турнир, чтобы спасти ледовый дворец Фильм «Хоккейные папы»: выиграть турнир, чтобы спасти ледовый дворец

Фильм «Хоккейные папы»: как отцы юных хоккеистов спасают ледовый дворец

Forbes
Сожгите это немедленно Сожгите это немедленно

15 интересных способов сжечь калории без спорта и диет

Лиза
Чем полезен чай каркаде: 3 свойства Чем полезен чай каркаде: 3 свойства

Что такое чай каркаде и чем он полезен?

РБК
Правила игры: как и зачем внедрять геймификацию в работу сотрудников Правила игры: как и зачем внедрять геймификацию в работу сотрудников

Как грамотно встроить элементы геймификации в систему мотивации персонала

Forbes
Константин Станиславский: Правда и мифы Константин Станиславский: Правда и мифы

Что в биографии Константина Станиславского правда, а что — устоявшийся вымысел?

Караван историй
Дом среди сосен Дом среди сосен

Архитектор Елена Андреева и ее партнеры с нуля построили загородный дом мечты

SALON-Interior
Выйти из тени Выйти из тени

В некоторых местах планеты бороться с нехваткой света приходится уже сейчас

Вокруг света
Открыть в приложении