Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Сверхмощная солнечная вспышка позволила датировать неолитическое поселение с высокой точностью Сверхмощная солнечная вспышка позволила датировать неолитическое поселение с высокой точностью

Избыточный радиоуглерод нашли в древесине из памятника VI тысячелетия до н.э.

N+1
Чисто английские детективы: 12 добротных сериалов для холодных вечеров Чисто английские детективы: 12 добротных сериалов для холодных вечеров

Их отличают безупречный стиль, ни с чем не сравнимая старомодная атмосфера

Psychologies
Развитие эмбриона человека зависит от вирусной инфекцией возрастом 500 миллионов лет Развитие эмбриона человека зависит от вирусной инфекцией возрастом 500 миллионов лет

Почему без вирусов человека и вовсе не было бы?

ТехИнсайдер
Дисней. Уолт Дисней Дисней. Уолт Дисней

Как появились мышонок, утенок, олененок и другие животные-миллиардеры

Наука
Почему родительская любовь связана с трудностями и как с ними справиться Почему родительская любовь связана с трудностями и как с ними справиться

Почему родительская любовь — одно из наиболее трудных и глубоких чувств в мире

РБК
Природное джакузи посреди снегов: термальные источники России Природное джакузи посреди снегов: термальные источники России

Курорты, где можно искупаться в теплой воде с лечебным минеральным составом

Караван историй
Уроки внедорожного мастерства. Крутые спуски и поперечные канавы Уроки внедорожного мастерства. Крутые спуски и поперечные канавы

Поговорим об очень крутых спусках, с которых на первый взгляд нельзя съехать

4x4 Club
Призрак изобилия Призрак изобилия

Как на ВДНХ вернулся пафос

Weekend
Викинг в мохнатых штанах Викинг в мохнатых штанах

Рагнар Лодброк — легендарный датский конунг

Дилетант
Очень деликатно Очень деликатно

Почему возникает цистит и как помочь себе при обострении

Лиза
Минус 100 кг и новая жизнь Минус 100 кг и новая жизнь

За полтора года блогер Алиса Дубровская похудела более чем на 100 кг

Новый очаг
Энергия вулкана Энергия вулкана

Obsidian — первая суперъяхта, которую Feadship передала заказчику в 2023 году

Y Magazine
Как распознать токсичные отношения: 8 явных признаков Как распознать токсичные отношения: 8 явных признаков

Признаки, которые выдают токсичного партнера

Psychologies
Исследование: 57% россиян лично сталкивались с хейтерами в соцсетях Исследование: 57% россиян лично сталкивались с хейтерами в соцсетях

Статистика: каждый второй россиянин сталкивался с агрессией в интернете

Inc.
Помните Макдоналдс? Вот как чизбургер и наггетсы связаны с вашей личностью! Помните Макдоналдс? Вот как чизбургер и наггетсы связаны с вашей личностью!

Заказ определенного блюда может многое рассказать о том, какой вы человек

ТехИнсайдер
Психологический тест: выберите место, где вы чувствуете себя в безопасности, и узнайте, что вы за человек на самом деле Психологический тест: выберите место, где вы чувствуете себя в безопасности, и узнайте, что вы за человек на самом деле

В каком месте вы будете чувствовать себя более безопасно?

ТехИнсайдер
Семь достоинств кофе Семь достоинств кофе

Научные исследования в корне меняют наши представления о кофе

Здоровье
Ветер в голове Ветер в голове

Что происходит у подростка в голове? Спойлер – это похоже на ядерный взрыв

Здоровье
Почему икра такая дорогая? Вас поразит простота ответа! Почему икра такая дорогая? Вас поразит простота ответа!

Цена икры зависит от вида и распространенности рыбы, сбора и производства

ТехИнсайдер
Как починить перегоревшую светодиодную лампу: простейший способ Как починить перегоревшую светодиодную лампу: простейший способ

Мини-инструкция для тех, кто хочет продлить жизнь осветительному прибору

CHIP
«Мой финансовый директор — мама»: как Алина Загитова стала бизнесвумен «Мой финансовый директор — мама»: как Алина Загитова стала бизнесвумен

Кто распоряжается финансами Алины Загитовой?

Forbes
Работа в команде. 5 способов этому научиться Работа в команде. 5 способов этому научиться

Как стать человеком, который обладает навыками работы в команде?

Лиза
Норма, я тебя знаю Норма, я тебя знаю

Михаил Лабковский о понятии «норма», гениальности, детских травмах и счастье

Psychologies
Отношения с нарциссами: 11 правил поведения Отношения с нарциссами: 11 правил поведения

Простые советы, которые помогут снизить вред от общения с токсичной личностью

Psychologies
Затерянная Берингия Затерянная Берингия

Добираться в национальный парк «Берингия» долго и дорого, но оно того стоит

Отдых в России
У биологов не получилась мышь с крысиным сердцем и сосудами У биологов не получилась мышь с крысиным сердцем и сосудами

Испанские исследователи отработали методику создания химерных мышей

N+1
Утопления в Нанте Утопления в Нанте

Мрачное полотно Жозефа Обера, запечатлевшее нантские утопления

Дилетант
Как отучить ребенка ныть: 5 простых шагов Как отучить ребенка ныть: 5 простых шагов

Как помочь ребенку научиться управлять своими эмоциями?

Psychologies
Почему до сих пор не удалось найти дно у Бездонного озера — главной загадки Подмосковья? Почему до сих пор не удалось найти дно у Бездонного озера — главной загадки Подмосковья?

Вот уже почти 200 лет русские исследователи пытаются отыскать в Бездонном... дно

ТехИнсайдер
Такое все зеленое Такое все зеленое

Зеленая диета + 14 лучших продуктов

Лиза
Открыть в приложении