Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Неустойчивость Рэлея — Плато заставила квантовую жидкость разделиться на капли Неустойчивость Рэлея — Плато заставила квантовую жидкость разделиться на капли

Физики увидели, как квантовая жидкость разделилась на несколько отдельных капель

N+1
«Лучше один раз увидеть, чем сто раз услышать»: 100 лучших пословиц и поговорок «Лучше один раз увидеть, чем сто раз услышать»: 100 лучших пословиц и поговорок

Пословицы и поговорки — не просто красивые фразы. В них отражен опыт народа

ТехИнсайдер
В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу

В просторах Вселенной разворачиваются драмы поистине космического масштаба

Inc.
Почему во время менопаузы стоит сделать перманентный макияж: 5 плюсов процедуры для женщин 50+ Почему во время менопаузы стоит сделать перманентный макияж: 5 плюсов процедуры для женщин 50+

Выраженный эффект от перманентного макияжа можно увидеть во время менопаузы

VOICE
6 признаков глупого человека 6 признаков глупого человека

Как понять, кого нужно избегать? Да и нужно ли на самом деле?

Psychologies
Какие здания нравятся россиянам: ученые выяснили, что предпочтения людей не соответствуют реальному виду новостроек Какие здания нравятся россиянам: ученые выяснили, что предпочтения людей не соответствуют реальному виду новостроек

Создается ли архитектура для удовлетворения эстетических потребностей?

ТехИнсайдер
Тайна острова Джекилл Тайна острова Джекилл

Кто и как создал Федеральную резервную систему США

Деньги
«Наши мастера не уступают мировым производителям»: Олег Клодт о рынке архитектуры «Наши мастера не уступают мировым производителям»: Олег Клодт о рынке архитектуры

Архитектор Олег Клодт — о том, чем отличается девелопмент в России и на Западе?

Forbes
Болен по собственному желанию Болен по собственному желанию

Как работает психосоматика простуды

Лиза
Как из соседей снова превратиться в супругов: 5 шагов к семейному счастью Как из соседей снова превратиться в супругов: 5 шагов к семейному счастью

Можно ли вернуть страсть и нежность в брак?

Psychologies
10 самых лучших и горячих азиатских порноактрис в 2023 году 10 самых лучших и горячих азиатских порноактрис в 2023 году

Самые зажигательные девушки Азии

Maxim
Оказалось, что «кошачий» паразит делает пожилых людей слабее Оказалось, что «кошачий» паразит делает пожилых людей слабее

Кошачьи могут представлять серьезную опасность для пожилых людей

ТехИнсайдер
«Я убью тебя, брат»: что такое сиблинговый комплекс «Я убью тебя, брат»: что такое сиблинговый комплекс

Почему сиблинги ненавидят друг друга?

Psychologies
«Валентина Толкунова — это вся моя жизнь», — рассказывает директор певицы Любовь Майорова «Валентина Толкунова — это вся моя жизнь», — рассказывает директор певицы Любовь Майорова

Любовь Майорова вспоминает о певице Валентине Толкуновой

Коллекция. Караван историй
Разморозить Голливуд: чем завершилась массовая забастовка актеров и сценаристов Разморозить Голливуд: чем завершилась массовая забастовка актеров и сценаристов

Чем завершилось противостояние студий и сенаристов в Голливуде

Forbes
Микрофинансисты нарастили долю одобрений займов клиентам «с улицы» Микрофинансисты нарастили долю одобрений займов клиентам «с улицы»

Микрофинансовые организации заметно нарастили долю займов клиентам «с улицы»

Forbes
Наталия Сирадзе о Савелии Крамарове Наталия Сирадзе о Савелии Крамарове

Вдова Савелия Крамарова Наталия Сирадзе вспоминает о его жизни и творчестве

Коллекция. Караван историй
5 видов психотерапии, которые помогут практически с любой проблемой 5 видов психотерапии, которые помогут практически с любой проблемой

Как сделать правильный выбор среди множества направлений психотерапии?

Psychologies
Почему юные галактики растут скачками и сверкают никелем Почему юные галактики растут скачками и сверкают никелем

Чем юные галактики похожи на юных людей?

ТехИнсайдер
Психологический тест: выберите место, где вы чувствуете себя в безопасности, и узнайте, что вы за человек на самом деле Психологический тест: выберите место, где вы чувствуете себя в безопасности, и узнайте, что вы за человек на самом деле

В каком месте вы будете чувствовать себя более безопасно?

ТехИнсайдер
Как зимой выглядеть «дорого», не потратив много денег: 5 советов Как зимой выглядеть «дорого», не потратив много денег: 5 советов

Идеальные зимние наряды, которые будут смотреться дорого при небольших затратах

VOICE
Какой кофе бывает и как его выбрать: советы экспертов Какой кофе бывает и как его выбрать: советы экспертов

Как выбрать кофе домой?

РБК
Зеленый свет: каким получился новый кроссовер Jaecoo J7 Зеленый свет: каким получился новый кроссовер Jaecoo J7

Jaecoo J7 — кроссовер, который оценят жители мегаполисов и небольших городов

Forbes
Исследование: 57% россиян лично сталкивались с хейтерами в соцсетях Исследование: 57% россиян лично сталкивались с хейтерами в соцсетях

Статистика: каждый второй россиянин сталкивался с агрессией в интернете

Inc.
Бежать бояться Бежать бояться

«Слово пацана. Кровь на асфальте»: наши «Банды Нью-Йорка»

Weekend
«Я занималась сексом с мужчинами у него на глазах»: бывшая возлюбленная P Diddy обвинила его в многолетнем насилии «Я занималась сексом с мужчинами у него на глазах»: бывшая возлюбленная P Diddy обвинила его в многолетнем насилии

Бывшая Пи Дидди заявила, что он 13 лет подвергал ее насилию и издевательствам

VOICE
Как снова найти себя после абьюзивных отношений: 7 шагов Как снова найти себя после абьюзивных отношений: 7 шагов

Как восстановиться, выбравшись из абьюзивных отношений?

Psychologies
Нина Дворжецкая: «На «Оттепели» меня назвали пионервожатой» Нина Дворжецкая: «На «Оттепели» меня назвали пионервожатой»

Нина Дворжецкая поделилась своими взглядами на профессию артиста

Коллекция. Караван историй
На коне и с мечом в каждой руке: семь фильмов про женщин-воинов На коне и с мечом в каждой руке: семь фильмов про женщин-воинов

Фильмы, посвященные женщинам-воинам, вписавшим свое имя в историю

Forbes
Высокое искусство прощания Высокое искусство прощания

Топ‑10 фильмов-завещаний

Weekend
Открыть в приложении