Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

1647-летний можжевельник из Финляндии назвали старейшим древесным растением тундры и Европы 1647-летний можжевельник из Финляндии назвали старейшим древесным растением тундры и Европы

Старейший можжевельник из Финляндии рос с 260 по 1906 год

N+1
«Повезло этой беженке найти такой славный дом»: как жили спасенные от Холокоста дети «Повезло этой беженке найти такой славный дом»: как жили спасенные от Холокоста дети

Глава из книги Веры Гиссинг «Жемчужины детства»

Forbes
Капуцины острова Хикарон обзавелись традицией похищать и носить на себе детенышей ревунов Капуцины острова Хикарон обзавелись традицией похищать и носить на себе детенышей ревунов

У капуцинов появилась традиция похищать и носить детенышей ревунов

N+1
В России выходит автобиография Энцо Феррари «Мои ужасные радости». MAXIM публикует эксклюзивный отрывок В России выходит автобиография Энцо Феррари «Мои ужасные радости». MAXIM публикует эксклюзивный отрывок

Самая важная глава из книги великого конструктора и автогонщика.

Maxim
Месть и немного любви: пять лучших фильмов этой весны о женщинах Месть и немного любви: пять лучших фильмов этой весны о женщинах

Рассказываем о пяти фильмах про женщин, которые стоит посмотреть

Forbes
Изобретая заговоры, или История главного злодея XVII века Изобретая заговоры, или История главного злодея XVII века

Падение Титуса Оутса, выдумавшего католический заговор

Знание – сила
Русская красавица Русская красавица

Как выглядела и что носила стереотипная русская красавица

Дилетант
Вампиры среди нас: 6 признаков энергетического «Дракулы» Вампиры среди нас: 6 признаков энергетического «Дракулы»

Такие люди иногда сами не подозревают, что паразитируют на окружающих

Psychologies
Благородные, но такие разные Благородные, но такие разные

Почему цены на драгметаллы разнонаправлены

Деньги
Китайская робособака Unitree B2 удержала равновесие на лестнице и разогналась до шести метров в секунду Китайская робособака Unitree B2 удержала равновесие на лестнице и разогналась до шести метров в секунду

Робот выдерживает 120 килограмм и может ходить более пяти часов

N+1
Стресс в детстве «ломает» больше генов в мозге, чем удар по голове Стресс в детстве «ломает» больше генов в мозге, чем удар по голове

Как стресс в детстве влияет на мозг?

ТехИнсайдер
Все фильмы вселенной Гарри Поттера от худшего к лучшему Все фильмы вселенной Гарри Поттера от худшего к лучшему

А вам слабо пересмотреть «Гарри Поттеров» в порядке возрастания качества?

Maxim
Считавшегося вымершим златокрота переоткрыли спустя 80 лет Считавшегося вымершим златокрота переоткрыли спустя 80 лет

Зоологи переоткрыли златокрота Де Винтона — редкое млекопитающее

N+1
Массажист рассказал, какие зоны массировать опасно для здоровья Массажист рассказал, какие зоны массировать опасно для здоровья

Почему самомассаж больше вреден, чем полезен

Maxim
«Я занималась сексом с мужчинами у него на глазах»: бывшая возлюбленная P Diddy обвинила его в многолетнем насилии «Я занималась сексом с мужчинами у него на глазах»: бывшая возлюбленная P Diddy обвинила его в многолетнем насилии

Бывшая Пи Дидди заявила, что он 13 лет подвергал ее насилию и издевательствам

VOICE
Нестыдный рефлекс: 5 причин, почему сдерживать чихание вредно Нестыдный рефлекс: 5 причин, почему сдерживать чихание вредно

Почему позволять себе свободно чихать — это на здоровье

ТехИнсайдер
Излишняя скромность Излишняя скромность

7 неочевидных сигналов, которые выдают неуверенного человека

Лиза
Люди-триггеры: кто это и зачем они нужны в жизни каждого Люди-триггеры: кто это и зачем они нужны в жизни каждого

Как люди-триггеры влияют на нашу «темную сторону»

Psychologies
Jeep Grand Wagoneer. Cамый роскошный внедорожник бренда Jeep Grand Wagoneer. Cамый роскошный внедорожник бренда

Jeep Grand Wagoneer напоминает выскочивший из-под земли вагон метро

4x4 Club
Как и когда шимпанзе ловят термитов на удочку Как и когда шимпанзе ловят термитов на удочку

Есть ли связь между доступностью термитов и тем, когда шимпанзе их ловят?

ТехИнсайдер
Археолог изготовила минеральные краски палеолитическими методами Археолог изготовила минеральные краски палеолитическими методами

Археолог Ксения Степанова провела несколько полезных экспериментов

N+1
Джордан, Болт и Бобров: атлеты, проявившие себя в разных видах спорта Джордан, Болт и Бобров: атлеты, проявившие себя в разных видах спорта

Атлеты, которые проявляли себя в двух разных видах спорта одновременно

Forbes
«Возгонка эмоций приводит к тому, что приходится постоянно повышать дозу проклятий» «Возгонка эмоций приводит к тому, что приходится постоянно повышать дозу проклятий»

Об отторжении пафоса в русской культуре и о моментах, когда пафос уместен

Weekend
Работа в команде. 5 способов этому научиться Работа в команде. 5 способов этому научиться

Как стать человеком, который обладает навыками работы в команде?

Лиза
Вокруг света по «голубой воде» Вокруг света по «голубой воде»

Hallberg-Rassy — одна из лучших в мире верфей для парусных яхт открытого моря

Y Magazine
Когда возникает «наука», или История понятия «science» Когда возникает «наука», или История понятия «science»

Развитие научного знания в Англии в XVII веке

Знание – сила
Индийские афалины украли наживку из ловушек для крабов Индийские афалины украли наживку из ловушек для крабов

Зоологи запечатлели необычное поведение дельфинов на видео

N+1
Путеводитель по винному миру. Как правильно читать и понимать «географические указания» на этикетках вин Путеводитель по винному миру. Как правильно читать и понимать «географические указания» на этикетках вин

Что такое «географические указания» на этикетках вин

СНОБ
Бао Ифэн: За последние 10 лет в Китае сильно изменился круг коллекционеров — они становятся все моложе Бао Ифэн: За последние 10 лет в Китае сильно изменился круг коллекционеров — они становятся все моложе

Бао Ифэн — о коллекционировании китайского искусства и азиатском арт-рынке

СНОБ
Собаки из погребений эпохи викингов оказались похожи на борзых Собаки из погребений эпохи викингов оказались похожи на борзых

Палеозоолог изучил останки животных, найденные в Швеции

N+1
Открыть в приложении