Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Гуннов вновь назвали носителями енисейских языков Гуннов вновь назвали носителями енисейских языков

Хунну и гунны, возможно, говорили на одном из енисейских языков

N+1
Конкурс страшных рассказов: «Квартирная магия», Анастасия Безган Конкурс страшных рассказов: «Квартирная магия», Анастасия Безган

Пощекочите себе нервы и прочитайте страшный рассказ на ночь

VOICE
Неандертальцы сделали ретушеры из костей пещерного льва Неандертальцы сделали ретушеры из костей пещерного льва

Неандертальцы изготавливали предметы из костей пещерных львов

N+1
Отношения с нарциссами: 11 правил поведения Отношения с нарциссами: 11 правил поведения

Простые советы, которые помогут снизить вред от общения с токсичной личностью

Psychologies
«Поел морковки и пожелтел»: какие витамины нам не нужны «Поел морковки и пожелтел»: какие витамины нам не нужны

Какими рисками чревато расхожее «попей витаминчиков», откуда взялась эта мода?

РБК
Бум пара! Бум пара!

Татьяна Буланова и Алексей Жидковский отправились в лютый рестохопинг

Собака.ru
Экстремисты моральной революции Экстремисты моральной революции

Любая революция, за какие бы свободы она не боролась, заканчивается террором

Дилетант
Зима близко Зима близко

Чем раньше мы готовимся к горнолыжному сезону, тем лучше он пройдет!

Лиза
6 вопросов, чтобы решиться на разрыв отношений с родственником 6 вопросов, чтобы решиться на разрыв отношений с родственником

Несколько подсказок тем, кто хочет прекратить отношения с близким

Psychologies
«Как заниматься сексом»: фильм о том, почему первый опыт часто оказывается травмой «Как заниматься сексом»: фильм о том, почему первый опыт часто оказывается травмой

«Как заниматься сексом»: фильм о подростках, исследующих свою сексуальность

Forbes
Домик на крыше Домик на крыше

Сколько стоит пентхаус

Деньги
Какой срок службы у грязевых шин? Какой срок службы у грязевых шин?

Срок службы у грязевых шин зависит от региона эксплуатации и климата

4x4 Club
Астрономы наблюдают за «Тасманским дьяволом» — таинственной периодической вспышкой Астрономы наблюдают за «Тасманским дьяволом» — таинственной периодической вспышкой

Астрономы под руководством Университета Корнелла наблюдают мощный взрыв

ТехИнсайдер
Как важно быть практичным Как важно быть практичным

Альберто Перроне — об относительно новом явлении на рынке частных яхт

Y Magazine
Фильм «Хоккейные папы»: выиграть турнир, чтобы спасти ледовый дворец Фильм «Хоккейные папы»: выиграть турнир, чтобы спасти ледовый дворец

Фильм «Хоккейные папы»: как отцы юных хоккеистов спасают ледовый дворец

Forbes
Призрак изобилия Призрак изобилия

Как на ВДНХ вернулся пафос

Weekend
«Сделаю каре после расставания»: о чем может рассказать прическа «Сделаю каре после расставания»: о чем может рассказать прическа

То, как часто человек меняет прическу и цвет волос, способно сказать о многом

Psychologies
У американки с двумя матками выявили беременность в обеих У американки с двумя матками выявили беременность в обеих

32-летняя жительница Алабамы с двумя матками вынашивает ребенка в каждой из них

N+1
Передача семьи Романовых Уралсовету Передача семьи Романовых Уралсовету

Картина Владимира Пчёлина, изображающая передачу Николая II Уралсовету

Дилетант
«Было или не было?»: почему мы скучаем по времени, в котором никогда не жили «Было или не было?»: почему мы скучаем по времени, в котором никогда не жили

Фильмы, фотографии и книги могут вызывать у вас чувство ностальгии

ТехИнсайдер
Забыть нельзя вспомнить Забыть нельзя вспомнить

Почему нам трудно сосредоточиться или освоить функции в новом смартфоне?

Psychologies
«Мифы северных народов России. От творца Нума и ворона Кутха до демонов кулей и злых духов кана» «Мифы северных народов России. От творца Нума и ворона Кутха до демонов кулей и злых духов кана»

Какие божества и духи оберегают природу и покровительствуют людям

N+1
«Мой финансовый директор — мама»: как Алина Загитова стала бизнесвумен «Мой финансовый директор — мама»: как Алина Загитова стала бизнесвумен

Кто распоряжается финансами Алины Загитовой?

Forbes
Абьюз партнера, бедность и страхи: почему на самом деле женщины делают аборты Абьюз партнера, бедность и страхи: почему на самом деле женщины делают аборты

Почему женщины решаются прервать беременность, как это решение влияет на них?

Forbes
Как снова найти себя после абьюзивных отношений: 7 шагов Как снова найти себя после абьюзивных отношений: 7 шагов

Как восстановиться, выбравшись из абьюзивных отношений?

Psychologies
10 самых ярких Ferrari, о которых стыдно не знать мужчине 10 самых ярких Ferrari, о которых стыдно не знать мужчине

Изучаем культовую и самую дорогую продукцию Ferrari

Maxim
Хичкок на кухне Хичкок на кухне

«Точка кипения»: спин-офф кулинарного триллера

Weekend
На полярном круге На полярном круге

Вы будете очарованы белоснежной зимой и северным сиянием Салехарда

Отдых в России
Вау-эффект Вау-эффект

Джеймс Стюарт о пользе восторга, который мы испытываем, странствуя по миру

Robb Report
Как зимой выглядеть «дорого», не потратив много денег: 5 советов Как зимой выглядеть «дорого», не потратив много денег: 5 советов

Идеальные зимние наряды, которые будут смотреться дорого при небольших затратах

VOICE
Открыть в приложении