Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Окислительное присоединение на палладии прошло по радикальному механизму Окислительное присоединение на палладии прошло по радикальному механизму

Представление о реакции окислительного присоединения на палладии было неполным

N+1
Улицы волшебных фонарей Улицы волшебных фонарей

«Волшебный участок»: милицейская сказка

Weekend
Как мозг формирует привычки и почему от них сложно избавиться Как мозг формирует привычки и почему от них сложно избавиться

Мозг и привычки: причем тут дофамин и ошибки в предсказаниях?

ТехИнсайдер
Пережить шторм: 12 вопросов, чтобы понять, можно ли спасти отношения Пережить шторм: 12 вопросов, чтобы понять, можно ли спасти отношения

Как узнать, утонет ли любовь в море спокойствия?

Psychologies
Вся правда о холестерине Вся правда о холестерине

Что на самом деле вызывает заболевания сердца и сосудов

kiozk originals
Как рассказать ребенку о его биологическом отце: 4 рекомендации психолога Как рассказать ребенку о его биологическом отце: 4 рекомендации психолога

Стоит ли ребенку рассказывать о биологическом отце? Если да, то как это сделать?

Psychologies
Big Data под угрозой: почему бизнес больше не стремится узнать все о своих клиентах Big Data под угрозой: почему бизнес больше не стремится узнать все о своих клиентах

Почему гонка за клиентскими данными у крупного бизнеса замедлилась

Forbes
Массажист рассказал, какие зоны массировать опасно для здоровья Массажист рассказал, какие зоны массировать опасно для здоровья

Почему самомассаж больше вреден, чем полезен

Maxim
Секреты профессии. Мастер перманентного макияжа Секреты профессии. Мастер перманентного макияжа

Кому подойдет профессия мастера перманентного макияжа, как в ней добиться успеха

Лиза
Лунный путь Китая: большая гонка-2 Лунный путь Китая: большая гонка-2

Американцы получили неукротимого и финансово мощного научного противника

Наука
«Опыт в торговле помогает найти язык с любым родителем»: как я стала воспитателем в детском саду «Опыт в торговле помогает найти язык с любым родителем»: как я стала воспитателем в детском саду

Наша героиня поняла, что лучшая профессия для нее — воспитатель в детском саду

VOICE
«Вырабатывайте привычку регулярно откладывать деньги» «Вырабатывайте привычку регулярно откладывать деньги»

Как научиться грамотно тратить и копить?

Деньги
«Неоконченная симфония Дарвина: Как культура формировала человеческий разум» «Неоконченная симфония Дарвина: Как культура формировала человеческий разум»

Почему для нас важно подражать другим

N+1
«Я сделала все, что могла»: как найти силу в своем бессилии «Я сделала все, что могла»: как найти силу в своем бессилии

Глава из книги «Ты можешь: Книга о том, как найти контакт с собой и реальностью»

Psychologies
У этого животного совсем нет извилин. Но оно скорее умрет не от глупости, а от венерического заболевания У этого животного совсем нет извилин. Но оно скорее умрет не от глупости, а от венерического заболевания

Эти животные слишком ленивы, чтобы умереть

ТехИнсайдер
Болен по собственному желанию Болен по собственному желанию

Как работает психосоматика простуды

Лиза
Домик на крыше Домик на крыше

Сколько стоит пентхаус

Деньги
Почему после ядерного взрыва в Хиросиме и Нагасаки уже живут люди, а Чернобыль до сих пор считается зоной отчуждения? Почему после ядерного взрыва в Хиросиме и Нагасаки уже живут люди, а Чернобыль до сих пор считается зоной отчуждения?

Почему в Хиросиме и Нагасаки уже проживают люди, а в Чернобыле еще нет?

ТехИнсайдер
Римма Маркова. «Она уехала, но Антонио не мог ее забыть. Прилетел в Москву и сделал предложение» Римма Маркова. «Она уехала, но Антонио не мог ее забыть. Прилетел в Москву и сделал предложение»

О Римме Марковой рассказывают ее дочь Татьяна Никитина и друг — Сергей Касьянов

Караван историй
Как приготовить идеальный стейк: научный советы Как приготовить идеальный стейк: научный советы

Как превратить простой кусок мяса в шедевр

ТехИнсайдер
Влюбленные в облаках и со стертой памятью: фильмы Мишеля Гондри от худшего к лучшему Влюбленные в облаках и со стертой памятью: фильмы Мишеля Гондри от худшего к лучшему

Все игровые фильмы одного из главных фантазеров современного кино Мишеля Гондри

Правила жизни
Не просто игра Не просто игра

Учёные доказали, что настольные игры помогают развить математические способности

Здоровье
Спорт без боли Спорт без боли

Почему болят мышцы после тренировки и как быстро с этим справиться

Лиза
Семь чудес Моники Беллуччи Семь чудес Моники Беллуччи

Секрет ее вечной молодости прост — она никогда не жила по правилам

Караван историй
Как правильно спать, чтобы все успевать, похудеть и чувствовать себя отдохнувшей Как правильно спать, чтобы все успевать, похудеть и чувствовать себя отдохнувшей

Простые правила здорового сна

VOICE
Не устал, но ухожу Не устал, но ухожу

«Дворец»: Роман Полански встречает конец света и прощается

Weekend
Полина Лазарева: «Найду любой повод, чтобы пострадать» Полина Лазарева: «Найду любой повод, чтобы пострадать»

Я стою на ногах только благодаря тому, что у меня есть на кого опереться

Караван историй
В ловушке гениальности В ловушке гениальности

Были бы шедевры, если бы их творцы не отличались особенностями психики?

Psychologies
Новый папа Новый папа

Как наладить отношения между ребенком и твоим новым мужчиной

Лиза
Посмотрите, это же Nissan. Первый тест-драйв Oting Paladin Посмотрите, это же Nissan. Первый тест-драйв Oting Paladin

Эксперт сравнил Oting Paladin с Nissan Terra и назвал различия

РБК
Открыть в приложении