Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

В бедре древнего японца нашли шип хвостокола В бедре древнего японца нашли шип хвостокола

В бедро мужчине, жившему около 429–827 г. н. э., был воткнут шип хвостокола

N+1
Перманентный макияж бровей: как его делают и сколько он будет держаться? Перманентный макияж бровей: как его делают и сколько он будет держаться?

Если природа не наделила вас густыми бровями — есть решение

The Voicemag
Чилийские игнимбриты объяснили поведение супервулканов перед извержениями Чилийские игнимбриты объяснили поведение супервулканов перед извержениями

Магматические очаги будущих суперизвержений росли всего пару тысяч лет

N+1
Роман Хилари Мантел «Сердце бури» о Французской революции Роман Хилари Мантел «Сердце бури» о Французской революции

«Сердце бури» — это масштабный эпос об истории Великой французской революции

СНОБ
В космосе найдена В космосе найдена

Одна из самых «экстремальных» звезд Млечного Пути оказалась намного более жуткой

TechInsider
Патологический «пофигизм» и минимум потребностей: психолог назвала 6 признаков деградации личности Патологический «пофигизм» и минимум потребностей: психолог назвала 6 признаков деградации личности

Главный симптом деградации личности — вы безразличны сами себе

Psychologies
Физики намагнитили гелиевый газ с помощью света Физики намагнитили гелиевый газ с помощью света

Физики навели наносекундную намагниченность на газ атомов гелия с помощью света

N+1
История одной вещи: авоська, которая всюду сопровождала советского гражданина История одной вещи: авоська, которая всюду сопровождала советского гражданина

Как сумка-сетка появилась в СССР и откуда взялось само слово «авоська»

Правила жизни
Цветок дьявола: как живет король богомолов Цветок дьявола: как живет король богомолов

Удивительное насекомое, которое притворяется растением, чтобы поймать добычу

Вокруг света
Престижная школа Престижная школа

Как сервис Educate Online зарабатывает на желании учить детей за границей

Forbes
Квантовое туннелирование вызвало мутации в ДНК благодаря взаимодействию с окружением Квантовое туннелирование вызвало мутации в ДНК благодаря взаимодействию с окружением

Аутомеризация пары нуклеотидов должна встречаться на четыре порядка чаще

N+1
7 популярных проблем со здоровьем маленьких собак 7 популярных проблем со здоровьем маленьких собак

Нюансы здоровья маленьких собак, о которых точно стоит знать

TechInsider
Сергей Соловьев: как начать смотреть его фильмы Сергей Соловьев: как начать смотреть его фильмы

Как подступиться к фильмам Сергея Соловьева, если вы их еще не видели

Arzamas
«Нет друзей, нет смысла, жизнь однообразна» «Нет друзей, нет смысла, жизнь однообразна»

Как начать принимать то, что у нас есть уже сейчас?

Psychologies
Блеск и нищета «Москвичей»: что хорошего и плохого было в популярном автомобиле СССР Блеск и нищета «Москвичей»: что хорошего и плохого было в популярном автомобиле СССР

Что хорошего и плохого было в «Москвиче-2141» и «Москвиче-412»

Maxim
Как выбрать недорогой спальный мешок Как выбрать недорогой спальный мешок

При покупке спальника нужно применять инженерный подход

Maxim
Какие витамины и продукты полезны для сердца и как их принимать Какие витамины и продукты полезны для сердца и как их принимать

Какие витамины и продукты подойдут для поддержания сердечно-сосудистой системы

РБК
«Дочь приняла решение о разводе на эмоциях — как ее отговорить?» «Дочь приняла решение о разводе на эмоциях — как ее отговорить?»

Как вести себя, если ваша дочь вдруг решилась на развод?

Psychologies
Ешь, пока горячее Ешь, пока горячее

Некоторые продукты после подогрева лишаются большей части полезных веществ

Лиза
Как чистить наушники от серы, если они тихо играют: практическое руководство Как чистить наушники от серы, если они тихо играют: практическое руководство

Если ваша гарнитура стала работать тихо, ей можно вернуть нормальную громкость

CHIP
Последняя сигарета: как бросить курить и изменить жизнь Последняя сигарета: как бросить курить и изменить жизнь

Как помочь себе справиться с пагубной привычкой и бросить курить?

Psychologies
Токсичность Илона Маска, атака сверчков и визиты спецслужб: как создавался SpaceX Токсичность Илона Маска, атака сверчков и визиты спецслужб: как создавался SpaceX

Отрывок из книги «Старт: история успеха SpaceX. Илон Маск и команда»

Forbes
Философия безмятежности: как эпикурейцы учат относиться к страданиям и наслаждениям Философия безмятежности: как эпикурейцы учат относиться к страданиям и наслаждениям

Книга английского философа Джона Селларса «Философия безмятежности»

Forbes
Подножный корм: как найти воду и пропитание в походе Подножный корм: как найти воду и пропитание в походе

Что делать, если вы потеряли в походе свой рюкзак с припасами?

Вокруг света
Почему мышцы слабеют с возрастом и можно ли этого избежать Почему мышцы слабеют с возрастом и можно ли этого избежать

После 30 лет мышечные клетки человека могут утратить способность делиться

TechInsider
Гормоны и не только: 9 вещей, которые необходимо знать о менструальном цикле Гормоны и не только: 9 вещей, которые необходимо знать о менструальном цикле

Главные вопросы о менструальном цикле

Psychologies
Зачем собаки метят деревья и как они чувствуют ваш страх: 10 вопросов «с хвостиком» Зачем собаки метят деревья и как они чувствуют ваш страх: 10 вопросов «с хвостиком»

10 вопросов, на которые владельцы псов часто не знают ответов

Вокруг света
В главной роли: как найти истинного себя? В главной роли: как найти истинного себя?

Как найти и не потерять собственное «Я» среди своих целей и обязанностей?

Psychologies
Почему леса в Сибири и Калифорнии горят каждый год и будут продолжать гореть Почему леса в Сибири и Калифорнии горят каждый год и будут продолжать гореть

Почему лесные пожары происходят с печальной регулярностью?

Forbes
Лучшие настолки: самые интересные настольные игры для маленькой и большой компании Лучшие настолки: самые интересные настольные игры для маленькой и большой компании

Как не утонуть среди ярких коробок и выбрать самую лучшую и увлекательную игру?

TechInsider
Открыть в приложении