Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Астероиды: рожденные пламенем» «Астероиды: рожденные пламенем»

Как ученые научились анализировать состав астероидов

N+1
Симулятор воришки и уничтожение человечества: лучшие бесплатные мобильные игры Симулятор воришки и уничтожение человечества: лучшие бесплатные мобильные игры

Чем можно развлечь себя в переполненном вагоне метро за 0 рублей

Maxim
Прежде, чем выйти из Африки, люди научились выживать в самых разных условиях Прежде, чем выйти из Африки, люди научились выживать в самых разных условиях

Какие факторы способствовали успешной миграции человека из Африки?

ТехИнсайдер
Лечат ли нас кошки: зоопсихолог объясняет поведение питомцев Лечат ли нас кошки: зоопсихолог объясняет поведение питомцев

Как кошки показывают нам свою привязанность?

Psychologies
Почему в жару отекают ноги и как снять отек Почему в жару отекают ноги и как снять отек

В чем причины отеков лодыжек и стоп в жару

РБК
Начнём с того, что нельзя доверить другим секс и еду: как перестать брать задачи на себя и начать делегировать Начнём с того, что нельзя доверить другим секс и еду: как перестать брать задачи на себя и начать делегировать

Нельзя доверить другим секс и еду: как научиться делегировать обязанности?

VC.RU
Орел и менора: почему россияне выбирают Израиль для второго гражданства Орел и менора: почему россияне выбирают Израиль для второго гражданства

Почему соотечественников тянет в Израиль и как получить второе гражданство?

Forbes
Теоретики уточнили частоты переходов в пионном гелии Теоретики уточнили частоты переходов в пионном гелии

Детальное вычисление энергий и ширин нескольких уровней пионного гелия

N+1
Подозрительно выгодное предложение: как не ошибиться с выбором подрядчика в кризис Подозрительно выгодное предложение: как не ошибиться с выбором подрядчика в кризис

На что обратить внимание при выборе нового партнера

Forbes
Новые имена в медицине Петербурга 2022 Новые имена в медицине Петербурга 2022

К этим петербургским врачам приезжают из разных городов и стран мира

Собака.ru
Искусство проливать кровь Искусство проливать кровь

Памяти Германа Нитча

Weekend
6 советов предпринимателей самим себе 6 советов предпринимателей самим себе

Какой совет предприниматели дали бы самим себе в начале своего пути

Inc.
Химики превратили аммиак в аминокислоты Химики превратили аммиак в аминокислоты

Аминокислоты из диазосоединений получились с высокими выходами

N+1
Отрывок из романа Янне Теллер «Ничто» Отрывок из романа Янне Теллер «Ничто»

Отрывок из книги «Ничто» датской писательницы Янне Теллер

СНОБ
Почему про детей говорят Почему про детей говорят

Раскрываем тайну капустных дел

ТехИнсайдер
Жуткие фото, сделанные при еще более жутких обстоятельствах Жуткие фото, сделанные при еще более жутких обстоятельствах

Не всегда понятно, чего же страшного в этих снимках, но они реально пугают

Maxim
«Я изображаю веселую оптимистку, а внутри чувствую себя неполноценной» «Я изображаю веселую оптимистку, а внутри чувствую себя неполноценной»

Почему мы можем чувствовать неуверенность, находясь рядом с другими людьми?

Psychologies
Твоя мать! 5 ужасных поступков Иоланды Хадид, в которые сложно поверить Твоя мать! 5 ужасных поступков Иоланды Хадид, в которые сложно поверить

Почему Иоланда Хадид — настоящий антигерой?

VOICE
Будь как дома Будь как дома

Комфортные и безмятежные трёхуровневые апартаменты в Барвихе

SALON-Interior
Траурный культ: как и почему в викторианской Англии возникла мода на скорбь Траурный культ: как и почему в викторианской Англии возникла мода на скорбь

Как появилась мода на скорбь и почему женщины не имели права от нее отказаться

VOICE
Вращая «колесо смерти»: секрет нашего самого грозного врага среди болезней Вращая «колесо смерти»: секрет нашего самого грозного врага среди болезней

«Колесо смерти», собрание из десяти определяющих характеристик болезни

Вокруг света
Настоящая жесть: история консервной банки Настоящая жесть: история консервной банки

Консервная банка стала одним из изобретений, изменивших мир

Вокруг света
Ещё теплее Ещё теплее

Этот особняк находится в городе Санта–Фе. Интерьер получился под стать!

SALON-Interior
Военный Hummer: подборка интересных фактов о знаменитом армейском джипе Военный Hummer: подборка интересных фактов о знаменитом армейском джипе

В прошлом Hummer удалось положить на лопатки Lamborghini

ТехИнсайдер
15 признаков коренного ленинградца 15 признаков коренного ленинградца

Своеобразные повадки коренных петербуржцев

Maxim
«Не люблю принимать гостей. Как с этим бороться?» «Не люблю принимать гостей. Как с этим бороться?»

Что делать, если вы не любите принимать гостей?

Psychologies
«Обвинительное клеймо»: почему не нужно осуждать себя и других за лень «Обвинительное клеймо»: почему не нужно осуждать себя и других за лень

Навязанное обществом чувство вины не просто деструктивно, но и безосновательно

Psychologies
Блокчейн-обменник Блокчейн-обменник

Как основатели Via Protocol запустили платежную систему для криптовалюты

Forbes
8 отличных сериалов, которые вы наверняка пропустили 8 отличных сериалов, которые вы наверняка пропустили

Сериалы: от комедии про неловких пиратов до некомфортно реалистической драмы

Esquire
Икра хариуса, галаган и конина: какие локальные продукты станут новыми деликатесами Икра хариуса, галаган и конина: какие локальные продукты станут новыми деликатесами

Какие локальные продукты заслужат звание новых российских деликатесов

Forbes
Открыть в приложении