Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов

Макаки в ботаническом саду Фушань ловят и едят пчел-листорезов

N+1
«Это гуманистическая замена террора» «Это гуманистическая замена террора»

Как советская власть использовала высылку интеллектуалов из страны

Weekend
Доказано: физическая активность на свежем воздухе полезнее, чем в помещении Доказано: физическая активность на свежем воздухе полезнее, чем в помещении

Как свежий воздух усиливает эффект от физической активности

ТехИнсайдер
На надувной лодке через Атлантику На надувной лодке через Атлантику

Кругосветное плавание безопасной работой не было никогда

Вокруг света
Недобрососедские отношения: как зумеры обесценили мечту миллениалов и что из этого получилось Недобрососедские отношения: как зумеры обесценили мечту миллениалов и что из этого получилось

Почему зумерам и миллениалами так сложно взаимодействовать друг с другом?

Правила жизни
Слабость, нулевой аппетит, ноющий бок: 7 симптомов невидимого рака Слабость, нулевой аппетит, ноющий бок: 7 симптомов невидимого рака

Важные моменты, которые помогут не пропустить рак

Psychologies
Как сохранить свои сбережения: учимся инвестировать в недвижимость Как сохранить свои сбережения: учимся инвестировать в недвижимость

Как сохранить и приумножить свои капиталы, покупая квартиры

Maxim
Кинотерапия для снятия тревожности: инструкция психолога Кинотерапия для снятия тревожности: инструкция психолога

Кино лечит?

Psychologies
Изменщики! Все скандалы, связанные с неверностью членов королевской семьи Изменщики! Все скандалы, связанные с неверностью членов королевской семьи

И члены королевской семьи изменяют

VOICE
Простой способ начисто отмыть бытовую технику, чтобы плита и холодильник сияли как новые Простой способ начисто отмыть бытовую технику, чтобы плита и холодильник сияли как новые

Как можно избежать утомительного отдраивания старых засохших пятен

ТехИнсайдер
Мамины песни не слушает: как сложилась жизнь единственного сына Анны Герман Мамины песни не слушает: как сложилась жизнь единственного сына Анны Герман

Рассказываем о судьбе единственного сына певицы Анны Герман

VOICE
«Победа, сынок! Война кончилась»: воспоминания детей войны «Победа, сынок! Война кончилась»: воспоминания детей войны

О Дне Победы — три монолога из сборника «Детство 45–53. А завтра будет счастье»

Psychologies
12 ключей к благополучию 12 ключей к благополучию

Благополучие складывается день за днем из мелких, но важных деталей

Psychologies
Проверено временем и народом! Легкие способы убрать второй подбородок Проверено временем и народом! Легкие способы убрать второй подбородок

Советы, которые помогут обрести острый овал лица без второго подбородка

VOICE
Почему искусственный интеллект обыгрывает всех в Dota, но пока не выживет в реальном мире Почему искусственный интеллект обыгрывает всех в Dota, но пока не выживет в реальном мире

Почему машины быстро эволюционируют в виртуальном, а не в реальном мире?

ТехИнсайдер
Если воспоминания приносят боль: как пережить потерю близкого Если воспоминания приносят боль: как пережить потерю близкого

Как справиться с чудовищной болью от утраты?

Psychologies
Тихая убийца отношений: 2 способа победить рутину Тихая убийца отношений: 2 способа победить рутину

Рутина — «тихая убийца отношений», которую мы замечаем слишком поздно

Psychologies
Артур Гэнсон и его удивительные машины: Леонардо XX века Артур Гэнсон и его удивительные машины: Леонардо XX века

С великим Леонардо да Винчи Артура Гэнсона сравнивают с завидной регулярностью

Популярная механика
Как правильно мыть голову: инструкция и советы экспертов Как правильно мыть голову: инструкция и советы экспертов

Обязательно ли мыть голову или можно сбрызнуть ее сухим шампунем?

РБК
Пациент с пересаженным ГМ-сердцем свиньи умер из-за свиного цитомегаловируса Пациент с пересаженным ГМ-сердцем свиньи умер из-за свиного цитомегаловируса

Причина смерти первого в мире человека, которому пересадили свиное сердце

N+1
Археологи нашли в Саккаре 250 саркофагов с мумиями и тайник с бронзовыми статуями Археологи нашли в Саккаре 250 саркофагов с мумиями и тайник с бронзовыми статуями

Археологи представили результаты раскопок в Саккарском некрополе

N+1
Палеоантропологи впервые обнаружили останки денисовца вне Алтая и Тибета Палеоантропологи впервые обнаружили останки денисовца вне Алтая и Тибета

Зуб небольшой девочки, жившей 164–131 тысячу лет назад, был найден в Лаосе

N+1
«Мама хотела умереть дома, а я отвез ее в больницу. Не могу себя простить» «Мама хотела умереть дома, а я отвез ее в больницу. Не могу себя простить»

Как помочь себе справиться с горем от потери близкого?

Psychologies
Как выбрать материнскую плату для домашнего, офисного, игрового компьютера? Как выбрать материнскую плату для домашнего, офисного, игрового компьютера?

Материнская плата: размер, сокет и чипсет — как выбрать?

CHIP
Как убрать щеки: 7 способов и советы экспертов Как убрать щеки: 7 способов и советы экспертов

Скорректировать пухлые щеки можно самостоятельно либо с помощью специалистов

РБК
Управлять можно каждым: как правильно манипулировать знаками зодиака Управлять можно каждым: как правильно манипулировать знаками зодиака

Наш Магический шар решил раскрыть самый главный секрет каждого знака зодиака

VOICE
Черная оспа: как Москва чуть не вымерла из-за ковра, купленного художником Черная оспа: как Москва чуть не вымерла из-за ковра, купленного художником

Московская эпидемия черной оспы в 1959–1960 гг.

VOICE
Правила жизни Рами Малека Правила жизни Рами Малека

Как жил и живет актер Рами Малек

Правила жизни
Цена паранджи: как дискриминация женщин повлияет на экономику Афганистана Цена паранджи: как дискриминация женщин повлияет на экономику Афганистана

Невидимые женщины Афганистана: как дискриминация губит экономику страны

Forbes
Пикантный, острый, пряный… Пикантный, острый, пряный…

Может ли соус к мясу быть одновременно и вкусным, и полезным?

Здоровье
Открыть в приложении