Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Динамически меняющая внешность маска поможет обмануть систему распознавания лиц Динамически меняющая внешность маска поможет обмануть систему распознавания лиц

Инженеры создали маску, способную изменять форму лица и цвет кожи

N+1
«Мама хотела умереть дома, а я отвез ее в больницу. Не могу себя простить» «Мама хотела умереть дома, а я отвез ее в больницу. Не могу себя простить»

Как помочь себе справиться с горем от потери близкого?

Psychologies
Ученые обнаружили настоящие пляжи на Марсе Ученые обнаружили настоящие пляжи на Марсе

Наблюдения показали на Красной планете подземные образования, напоминающие пляжи

Inc.
Лицо и фронт русского прорыва Лицо и фронт русского прорыва

Нашим дизайнерам и конструкторам есть что предложить миру

Эксперт
Кружок, два глаза и улыбка: кто и когда придумал первый смайлик Кружок, два глаза и улыбка: кто и когда придумал первый смайлик

Как родилась идея смайлика, которая впоследствии изменила мир

ТехИнсайдер
10 любимых фраз пассивного человека 10 любимых фраз пассивного человека

Фразы, которые может произнести только пассивный человек

Psychologies
Два по цене одного: как халява заставляет человека совершать неразумные поступки и драться за товары Два по цене одного: как халява заставляет человека совершать неразумные поступки и драться за товары

Почему мы так бурно реагируем на бесплатные товары и услуги?

VC.RU
7 cекретов стиля Шайи Лабафа 7 cекретов стиля Шайи Лабафа

Учимся у голливудского бунтаря крутизне и самоиронии

Правила жизни
«Я помогу ему написать одну книгу»: как жена писателя пожертвовала своей карьерой «Я помогу ему написать одну книгу»: как жена писателя пожертвовала своей карьерой

Что делать, если всю жизнь тебя воспринимают как тень твоего гениального мужа?

Forbes
6 случаев, когда силиконовая грудь спасала жизнь 6 случаев, когда силиконовая грудь спасала жизнь

Шах и мат, поборники всего натурального!

Maxim
Малина круглый год Малина круглый год

«Юнионпарк» построил тепличный комплекс для выращивания ягоды за 400 млн руб.

Агроинвестор
Сила слова: как научиться писательскому мастерству Сила слова: как научиться писательскому мастерству

Книги, которые научат вас писать так, чтобы это хотелось читать

ТехИнсайдер
Безрукая красота Безрукая красота

Что могла держать в руках Венера Милосская?

Дилетант
Ткани со сверхвозможностями: материалы настоящего и будущего Ткани со сверхвозможностями: материалы настоящего и будущего

Культ тканей из природных волокон сменился восторгом от синтетических тканей

Популярная механика
«Пока вы презрительно морщитесь, другие на ТикТоке уже зарабатывают миллионы» «Пока вы презрительно морщитесь, другие на ТикТоке уже зарабатывают миллионы»

ТикТок становится самым масштабным каналом продвижения и продажи для бизнеса

Эксперт
Внутри египетской мумии ястреба оказались останки священного ибиса Внутри египетской мумии ястреба оказались останки священного ибиса

Исследователи изучили мумию птицы, которая считалась останками ястреба

N+1
На Земли лишь два вида птиц, умеющих делать орудия труда На Земли лишь два вида птиц, умеющих делать орудия труда

Вороны умеют изготовлять и использовать орудия труда для добычи пищи

Популярная механика
Ученые долго спорили, но все же пришли к выводу, что у человека должен быть еще один орган Ученые долго спорили, но все же пришли к выводу, что у человека должен быть еще один орган

Учебники анатомии придется переписывать из-за брыжейки

ТехИнсайдер
Странный брак: что на самом деле произошло между Чайковским и его женой Странный брак: что на самом деле произошло между Чайковским и его женой

Брак Чайковского продлился всего несколько недель и одновременно — всю жизнь

VOICE
Почему мы «забываем» о сексе и как вернуть его в свою жизнь Почему мы «забываем» о сексе и как вернуть его в свою жизнь

Иногда супруги и забывают, как это — быть вместе

Psychologies
Как тренируется и как питается новый Бэтмен: секреты физической формы Роберта Паттинсона Как тренируется и как питается новый Бэтмен: секреты физической формы Роберта Паттинсона

Обзаводимся такими же мускулами как у Бэтмена

Maxim
Что будет, если шесть месяцев есть один рис: результаты эксперимента 1975 года Что будет, если шесть месяцев есть один рис: результаты эксперимента 1975 года

Вернемся на 50 лет назад, чтобы узнать об этой самой невероятной диете

Cosmopolitan
От 12 дней до 22 месяцев: удивительные сроки беременности в мире животных От 12 дней до 22 месяцев: удивительные сроки беременности в мире животных

Кому из детенышей не терпится появиться на свет?

Вокруг света
За что любят Тимоти Шаламе: эволюция от соседского парня до иконы стиля За что любят Тимоти Шаламе: эволюция от соседского парня до иконы стиля

с чего начиналась головокружительная карьера Тимоти Шаламе

VOICE
Парфюм в бокале: зачем бары сотрудничают с косметическими брендами Парфюм в бокале: зачем бары сотрудничают с косметическими брендами

Синтез парфюмерии и косметики в напитках — тренд в барных столица мира

Forbes
Тихое насилие: как он унижает тебя, ни слова не говоря Тихое насилие: как он унижает тебя, ни слова не говоря

Что такое тихое насилие и как оно проявляется?

VOICE
Олег Рой: «Я все время в движении» Олег Рой: «Я все время в движении»

Олег Рой — о жизни, творчестве и об изменениях в обществе

Лиза
Какие средства по уходу за собой можно украсть у своей девушки? Какие средства по уходу за собой можно украсть у своей девушки?

Сколько якобы женских средств можно вполне использовать и мужчинам тоже

Maxim
Бедный Рюрик… Бедный Рюрик…

Кто такой Рюрик?

Дилетант
«Меня ненавидит мой брат, что делать?»: практические советы психолога «Меня ненавидит мой брат, что делать?»: практические советы психолога

Что может стать причиной разногласий сиблингов?

Psychologies
Открыть в приложении