Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Миниатюрный орнитоптер стал одноногим прыгуном Миниатюрный орнитоптер стал одноногим прыгуном

Как инженеры создали робота-прыгуна массой меньше грамма

N+1
«Обойдетесь без свободной жизни»: почему мужчины хотят запретить аборты «Обойдетесь без свободной жизни»: почему мужчины хотят запретить аборты

Почему мужчины хотят принимать решение о материнстве вместо женщин

VOICE
Астрономы отыскали кандидата в очень далекую карликовую планету на крайне широкой орбите Астрономы отыскали кандидата в очень далекую карликовую планету на крайне широкой орбите

Как обнаружили кандидата в экзотичный по свойствам транснептуновый объект

N+1
Тревожные звоночки: ученые научились проверять риск попадания в ДТП во время сна Тревожные звоночки: ученые научились проверять риск попадания в ДТП во время сна

Потенциально аварийные ситуации сопоставили с показателями здоровья

Вокруг света
В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу

В просторах Вселенной разворачиваются драмы поистине космического масштаба

Inc.
Как однокурсник Марка Цукерберга строит глобальную фабрику стартапов Как однокурсник Марка Цукерберга строит глобальную фабрику стартапов

Antler — стартап-студия, инкубатор, акселератора и венчурной фирма

Forbes
Открываем сезон: 10 съедобных грибов и как их отличить от ложных Открываем сезон: 10 съедобных грибов и как их отличить от ложных

На что обратить внимание в сезон «тихой охоты»?

ТехИнсайдер
7 знаковых лекарств, поднявших медицину на новый уровень 7 знаковых лекарств, поднявших медицину на новый уровень

Как неожиданные и странные открытия век за веком двигали прогресс вперед

ТехИнсайдер
Самые сексуальные звездные братья: выбирай, кто из них успешнее и горячее Самые сексуальные звездные братья: выбирай, кто из них успешнее и горячее

"Дайте два" - это про наших парней

VOICE
Какие инфекции передаются людям от животных и почему их так сложно победить? Какие инфекции передаются людям от животных и почему их так сложно победить?

Зооноз — слово будущего, которое будет часто звучать в XXI веке

Вокруг света
Ткани со сверхвозможностями: материалы настоящего и будущего Ткани со сверхвозможностями: материалы настоящего и будущего

Культ тканей из природных волокон сменился восторгом от синтетических тканей

Популярная механика
10 лучших российских средств ПВО: сложные зенитно-ракетные системы и комплексы в действии 10 лучших российских средств ПВО: сложные зенитно-ракетные системы и комплексы в действии

Зенитно-ракетные системы и комплексы — самые сложные военные машины

ТехИнсайдер
Краткая история виниловых проигрывателей в СССР Краткая история виниловых проигрывателей в СССР

Виниловых проигрыватели в СССР: иногда инженеры создавали нечто любопытное

Maxim
12 золотых правил роскошной женщины — их должна знать каждая! 12 золотых правил роскошной женщины — их должна знать каждая!

Как всегда оставаться ухоженной и привлекательной?

VOICE
Голод и ожирение: две стороны одной трагедии XXI века Голод и ожирение: две стороны одной трагедии XXI века

В чем же состоит современная проблема питания?

ТехИнсайдер
Всегда ли надо мыть посуду? 6 случаев, когда загрязнения приводили к научным открытиям Всегда ли надо мыть посуду? 6 случаев, когда загрязнения приводили к научным открытиям

Существуют примеры, когда именно загрязнения приводили к открытиям

Вокруг света
Как сэкономить на бензине и заправляться реже: простые, но неочевидные хитрости Как сэкономить на бензине и заправляться реже: простые, но неочевидные хитрости

Простые и проверенные способы, которые помогут "растянуть" бак бензина

VOICE
За бортом современности: 10 поселений-призраков России За бортом современности: 10 поселений-призраков России

Заброшенные поселения для любителей индустриального туризма

Вокруг света
Как повысить свой шанс забеременеть Как повысить свой шанс забеременеть

Главное в планировании беременности – вовремя заметить и решить проблему

Лиза
Кабаре: трещина на фасаде. О новом спектакле в Театре Наций Кабаре: трещина на фасаде. О новом спектакле в Театре Наций

Олег Табаков говорил ему: «Ставь комедии, потому что другие так не смогут»

СНОБ
Почему все так любят Блейк Лайвли и Райана Рейнольдса: психотерапевт описывает эту пару Почему все так любят Блейк Лайвли и Райана Рейнольдса: психотерапевт описывает эту пару

Для многих эта пара — эталон счастливого брака. В чем их секрет?

Psychologies
Химики превратили аммиак в аминокислоты Химики превратили аммиак в аминокислоты

Аминокислоты из диазосоединений получились с высокими выходами

N+1
«Разочарованы в отношениях? Не спешите винить партнера»: мнение мужчин «Разочарованы в отношениях? Не спешите винить партнера»: мнение мужчин

Наши герои, прошедшие через опыт расставания, делятся своими размышлениями

Psychologies
Келин освобожденная: как казахские женщины борются с дискриминирующими обычаями Келин освобожденная: как казахские женщины борются с дискриминирующими обычаями

Что происходит со статусом невестки – келин – в Казахстане

Forbes
Стройный и злой: как быстро сжечь лишний жир, не навредив себе Стройный и злой: как быстро сжечь лишний жир, не навредив себе

Что влияет на потерю жира и как достичь топовой физической формы

ТехИнсайдер
Найдена очень странная звезда с рекордным количеством химических элементов в составе Найдена очень странная звезда с рекордным количеством химических элементов в составе

Ученые провели анализ тусклой звезды HD 222925 и выделили 65 отдельных элементов

ТехИнсайдер
Изменщики! Все скандалы, связанные с неверностью членов королевской семьи Изменщики! Все скандалы, связанные с неверностью членов королевской семьи

И члены королевской семьи изменяют

VOICE
Чем полезен шалфей и как добавить его в рацион Чем полезен шалфей и как добавить его в рацион

Нужно ли вам купить шалфей прямо сейчас?

РБК
Ирина Шейк 25 лет спустя: как выглядит мама русской модели, покорившей мир Ирина Шейк 25 лет спустя: как выглядит мама русской модели, покорившей мир

Ольга Шайхлисламова со знаменитой дочерью Ириной Шейк невероятно похожи

VOICE
Гонконг, Казахстан или Грузия: куда лучше перевозить IT-компанию из России Гонконг, Казахстан или Грузия: куда лучше перевозить IT-компанию из России

Преимущества и недостатки оформления бизнеса в Армении, Грузии, Узбекистане

Forbes
Открыть в приложении