Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Тропические болота нивелировали успехи арктических в поглощении углерода Тропические болота нивелировали успехи арктических в поглощении углерода

Почему снижается продуктивность болот, поглощающих углерод

N+1
«О дружбе. Эволюция, биология и суперсила главных в жизни связей»: Как устроена дружба и почему она необходима всем нам «О дружбе. Эволюция, биология и суперсила главных в жизни связей»: Как устроена дружба и почему она необходима всем нам

Как устроена дружба, чем она отличается от семейных отношений и любви

N+1
Новое исследование развеивает мифы о холестерине в яйцах Новое исследование развеивает мифы о холестерине в яйцах

Как пищевой холестерин и насыщенные жиры влияют на уровень «плохого» холестерина

ТехИнсайдер
10 любимых фраз пассивного человека 10 любимых фраз пассивного человека

Фразы, которые может произнести только пассивный человек

Psychologies
«Дикое» государство: 7 фактов о жизни на Аляске «Дикое» государство: 7 фактов о жизни на Аляске

Вечная мерзлота, действующие вулканы, множество диких животных — все это Аляска

ТехИнсайдер
Не стресс и не старение: врач-трихолог рассказал, почему седеют волосы Не стресс и не старение: врач-трихолог рассказал, почему седеют волосы

Почему волосы седеют в раннем возрасте и какие основные мифы есть на этот счет

VOICE
Исследовательница жирафов: как Энн Иннис Дагг боролась за право быть зоологом Исследовательница жирафов: как Энн Иннис Дагг боролась за право быть зоологом

Энн Иннис Дагг пришлось столкнуться с дискриминацией, сексизмом и непониманием

Forbes
Португальский «Шиндлер»: история дипломата, который ценой карьеры спас тысячи человек от нацистов Португальский «Шиндлер»: история дипломата, который ценой карьеры спас тысячи человек от нацистов

Португальский консул Аристидеш де Соуза Мендеш оказался перед непростым выбором

Вокруг света
Орел и менора: почему россияне выбирают Израиль для второго гражданства Орел и менора: почему россияне выбирают Израиль для второго гражданства

Почему соотечественников тянет в Израиль и как получить второе гражданство?

Forbes
Верхом на реакторе: как в СССР разрабатывали секретный атомный самолет Верхом на реакторе: как в СССР разрабатывали секретный атомный самолет

Атомные самолеты были хороши всем, кроме гигантской радиации

ТехИнсайдер
Подвески из Оленеостровского могильника изготовили из человеческих костей Подвески из Оленеостровского могильника изготовили из человеческих костей

Палеозоологи исследовали артефакты из Карелии возрастом около 8000 лет

N+1
«Победа, сынок! Война кончилась»: воспоминания детей войны «Победа, сынок! Война кончилась»: воспоминания детей войны

О Дне Победы — три монолога из сборника «Детство 45–53. А завтра будет счастье»

Psychologies
Стирка прокладок и еще 5 привычек из СССР, которые снова в моде (и это бесит!) Стирка прокладок и еще 5 привычек из СССР, которые снова в моде (и это бесит!)

Не успели оглянуться, а рожденные в конце девяностых начали задавать тренды

VOICE
Брачная окраска завезенных на Гавайи хамелеонов стала ярче в отсутствие хищников Брачная окраска завезенных на Гавайи хамелеонов стала ярче в отсутствие хищников

Самцы хамелеонов Джексона окрашиваются в более яркие цвета, чем их сородичи

N+1
Как обустроить маленькую квартиру: ремонт своими руками «по уму» Как обустроить маленькую квартиру: ремонт своими руками «по уму»

Как использовать каждый метр маленькой квартиры эффективно

ТехИнсайдер
Лунная ванна: магический СПА-ритуал для каждого знака зодиака Лунная ванна: магический СПА-ритуал для каждого знака зодиака

Тебе не хватает энергии, или ты слишком раздражена? Прими лунную ванну!

VOICE
Как попросить о прибавке на фоне растущей инфляции Как попросить о прибавке на фоне растущей инфляции

Как добиться повышения зарплаты и что делать, если вам отказали?

Forbes
Этот год в истории: что происходило в России и в мире в 1994 году? Этот год в истории: что происходило в России и в мире в 1994 году?

Что происходило в 1994 году и каким был мир за пределами студии «Час пик»?

Правила жизни
Лидары помогли обнаружить в Амазонии сеть древних поселений и остатки крупных пирамид Лидары помогли обнаружить в Амазонии сеть древних поселений и остатки крупных пирамид

Археологи исследовали памятники культуры Касарабе 500–1400 годов

N+1
Герои блокады, наступления и «штабные»: автомобили, которые помогли приблизить Победу Герои блокады, наступления и «штабные»: автомобили, которые помогли приблизить Победу

У каждого участника Великой Отечественной было свое орудие

Вокруг света
Михаил Бондаренко: «Гораций». Отрывок из новой биографии древнеримского поэта Михаил Бондаренко: «Гораций». Отрывок из новой биографии древнеримского поэта

Отрывок из начала биографии Горация, посвященный образованию поэта

СНОБ
Потерять, чтобы найти Потерять, чтобы найти

Как заполнить возникшую пустоту и разглядеть за ней новые возможности?

Psychologies
Завтрак на балконе Завтрак на балконе

Волнующая история любви Александра Бенуа и Анны Кинд

Караван историй
Альтернативное сознание: интересные факты о галлюциногенах Альтернативное сознание: интересные факты о галлюциногенах

Примечательные химических соединениях, которые воздействуют на мозг

ТехИнсайдер
Мезозойские птицы лонгиптеригиды оказались любителями насекомых Мезозойские птицы лонгиптеригиды оказались любителями насекомых

Мезозойские птицы лонгиптеригиды могли быть всеядными

N+1
Бедный Рюрик… Бедный Рюрик…

Кто такой Рюрик?

Дилетант
Выхода нет? Эта 17-летняя девушка решила уйти из жизни с помощью эвтаназии Выхода нет? Эта 17-летняя девушка решила уйти из жизни с помощью эвтаназии

Ноа Потховен пережила изнасилование, но вернуться к нормальной жизни не смогла

VOICE
12 золотых правил роскошной женщины — их должна знать каждая! 12 золотых правил роскошной женщины — их должна знать каждая!

Как всегда оставаться ухоженной и привлекательной?

VOICE
Как живет «просто Мария» — любимица граждан пост-СССР актриса Виктория Руффо Как живет «просто Мария» — любимица граждан пост-СССР актриса Виктория Руффо

Как живет и выглядит теперь актриса Виктория Руффо

Maxim
Кто помог маме неизлечимо больного ребенка отстоять интересы сына и человеческое достоинство Кто помог маме неизлечимо больного ребенка отстоять интересы сына и человеческое достоинство

Как живут дети с миодистрофией Дюшенна

СНОБ
Открыть в приложении