Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«История гаданий и предсказаний. От ворожей и подблюдных песен до астрологии и карт Таро» «История гаданий и предсказаний. От ворожей и подблюдных песен до астрологии и карт Таро»

О магии, которая должна была изменить судьбу человека, — ворожбе

N+1
5 вопросов о сердце и стрессе 5 вопросов о сердце и стрессе

Можно ли предотвратить влияние стресса на организм? Отвечает эксперт

Здоровье
Тысячи сомиков-шмелей вскарабкались по водопадам Тысячи сомиков-шмелей вскарабкались по водопадам

Почему южноамериканские сомики-шмели необычно ведут себя у водопадов

N+1
Спал на голом матрасе и мог не делать уроки: каким было детство Илона Маска Спал на голом матрасе и мог не делать уроки: каким было детство Илона Маска

Как Мэй Маск воспитывала своих детей?

VOICE
Что такое «сухой запой» и что не так с решением жить в трезвости Что такое «сухой запой» и что не так с решением жить в трезвости

Что такое «сухой запой», почему так происходит и как спастись

Maxim
Большое видится на расстоянии: 5 открытий, сделанных на Земле при помощи спутников Большое видится на расстоянии: 5 открытий, сделанных на Земле при помощи спутников

Запущенные на орбиту аппараты помогают находить неизвестные горы и города

Вокруг света
Как попросить о прибавке на фоне растущей инфляции Как попросить о прибавке на фоне растущей инфляции

Как добиться повышения зарплаты и что делать, если вам отказали?

Forbes
Португальский «Шиндлер»: история дипломата, который ценой карьеры спас тысячи человек от нацистов Португальский «Шиндлер»: история дипломата, который ценой карьеры спас тысячи человек от нацистов

Португальский консул Аристидеш де Соуза Мендеш оказался перед непростым выбором

Вокруг света
Хозяева древних морей Хозяева древних морей

Кем были самые опасные морские хищники прошлого?

Вокруг света
Полная гармония Полная гармония

Знать гормональный профиль так же важно, как и следить за весом и давлением

Лиза
Брачная окраска завезенных на Гавайи хамелеонов стала ярче в отсутствие хищников Брачная окраска завезенных на Гавайи хамелеонов стала ярче в отсутствие хищников

Самцы хамелеонов Джексона окрашиваются в более яркие цвета, чем их сородичи

N+1
6 советов предпринимателей самим себе 6 советов предпринимателей самим себе

Какой совет предприниматели дали бы самим себе в начале своего пути

Inc.
Как поддержать тяжело заболевшего человека Как поддержать тяжело заболевшего человека

Как подобрать правильные слова для тяжело болеющего человека?

Psychologies
Как продлить жизнь покрышкам: 5 простых советов, которые реально работают Как продлить жизнь покрышкам: 5 простых советов, которые реально работают

Как действовать, чтобы покрышки прослужили дольше

Вокруг света
Модный приговор: к чему может привести резкая смена образа? Модный приговор: к чему может привести резкая смена образа?

В чем опасность несоответствия имиджа и самого человека?

Psychologies
Валерия Чекалина: «Потребности в еще большем количестве денег у меня нет» Валерия Чекалина: «Потребности в еще большем количестве денег у меня нет»

Почему все летят рожать за границу и как жить в условиях блокировок

ЖАРА Magazine
Не ной Не ной

Почему российские тренеры до сих пор работают по советской модели?

Forbes Life
Что делать с ненавистью украинских родственников и близких друзей? Что делать с ненавистью украинских родственников и близких друзей?

Многие в России столкнулись с ненавистью родственников и друзей

Psychologies
«Мне жалко его, очень жалко» «Мне жалко его, очень жалко»

Сергей Бодров-старший о своем сыне и своем новом фильме «Дышите свободно»

Weekend
«Нелегал»: фильм о хождении по мукам мигранта в современной России «Нелегал»: фильм о хождении по мукам мигранта в современной России

В прокат выходит «Нелегал», фильм о путешествии мигранта из Бишкека в Якутию

Forbes
Правила цифровых отношений: как общаться, чтобы вас понимали правильно Правила цифровых отношений: как общаться, чтобы вас понимали правильно

Цифровой этикет — одна из важнейших частей коммуникации в современном мире

ТехИнсайдер
Мышам продлили жизнь с помощью назальной генной терапии Мышам продлили жизнь с помощью назальной генной терапии

Жизнь мыши можно увеличить на треть или даже больше

N+1
Дельфины узнали знакомых по вкусу мочи Дельфины узнали знакомых по вкусу мочи

Зоологи узнали, что афалины способны различать знакомых особей по вкусу их мочи

N+1
Лунный грунт плохо подошел для выращивания резуховидок Лунный грунт плохо подошел для выращивания резуховидок

Растения в лунном грунте испытывали сильный стресс и медленно развивались

N+1
С двух на четыре. Самые крутые машины с моторами от мотоциклов С двух на четыре. Самые крутые машины с моторами от мотоциклов

Какие автомобили оснащались двигателями от мотоциклов и что из этого получалось

РБК
Чуть-чуть не хватило до 10 кг: 5 самых тяжелых новорожденных в мире. Фото Чуть-чуть не хватило до 10 кг: 5 самых тяжелых новорожденных в мире. Фото

Представляем подборку самых внушительных младенцев в истории

VOICE
История стандарта 90-60-90: почему те, кто его придумал, не любили женщин История стандарта 90-60-90: почему те, кто его придумал, не любили женщин

Почему 90-60-90 считается «золотым» стандартом женской красоты

VOICE
Как купить подержанный смартфон — отвечают эксперты Как купить подержанный смартфон — отвечают эксперты

На что нужно обратить внимание в первую очередь, если приобретаешь телефон с рук

Maxim
6 способов стать счастливее вместе 6 способов стать счастливее вместе

Разбудить дремлющие чувства или создать прочную основу для радостной жизни?

Psychologies
Назиха аль-Дулайми: история первой женщины-министра в арабском мире Назиха аль-Дулайми: история первой женщины-министра в арабском мире

Иракская феминистка Назиха аль-Дулайми опередила свое время

Forbes
Открыть в приложении