Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Аномальный эффект Холла обнаружили в трехслойном скрученном графене Аномальный эффект Холла обнаружили в трехслойном скрученном графене

Ученые обнаружили спонтанное возникновение эффекта Холла в в образце графена

N+1
Вирджиния Вульф, Мэри Шелли, Джейн Остин: 10 лучших фильмов о писательницах Вирджиния Вульф, Мэри Шелли, Джейн Остин: 10 лучших фильмов о писательницах

Подборка фильмов о знаменитых писательницах

Forbes
Динамически меняющая внешность маска поможет обмануть систему распознавания лиц Динамически меняющая внешность маска поможет обмануть систему распознавания лиц

Инженеры создали маску, способную изменять форму лица и цвет кожи

N+1
Государева дорога Государева дорога

«Государева дорога» — маршрут, связанный с историей царской России

Отдых в России
Как набрать мышечную массу согласно науке: секреты рельефного тела Как набрать мышечную массу согласно науке: секреты рельефного тела

Набор мышечной массы – это не просто про штангу и куриную грудку

ТехИнсайдер
Как собирать березовый сок, чем он полезен и что из него готовить Как собирать березовый сок, чем он полезен и что из него готовить

Гайд по одному из главных российских специалитетов — березовому соку

Maxim
Заповедник войны: путешествие на остров Тютерс Заповедник войны: путешествие на остров Тютерс

Экспедиция на Большой Тютерс — это путешествие во времени

Вокруг света
Борьба с глобальным потеплением при помощи диеты: что такое редукторианство и с чем его едят Борьба с глобальным потеплением при помощи диеты: что такое редукторианство и с чем его едят

Ученые ищут все новые способы борьбы с изменениями климата

Вокруг света
Залысины и оспины: как красотка Марго Робби дала изуродовать себя для роли Залысины и оспины: как красотка Марго Робби дала изуродовать себя для роли

Ты видела отчаянно уродливую Марго Робби?

VOICE
В чем сила? В чем сила?

Куда отправиться прямо сейчас, чтобы вернуться домой по-настоящему отдохнувшими?

Psychologies
«Операция «Мясной фарш»: военная драма про гениальный обман «Операция «Мясной фарш»: военная драма про гениальный обман

«Операция «Мясной фарш» — о чем на самом деле это кино

Forbes
Худрук театра Моссовета Евгений Марчелли: Худрук театра Моссовета Евгений Марчелли:

Худрук театра Моссовета Евгений Марчелли не сторонник радикальных перемен

Караван историй
Сифилис оказался в Китае задолго до экспедиций Васко да Гамы Сифилис оказался в Китае задолго до экспедиций Васко да Гамы

Палеопатологи диагностировали сифилис у людей, умерших около 656–1174 годов

N+1
Украшение номер один: как парики спасли египтян, обогатили русских и погубили королеву Франции Украшение номер один: как парики спасли египтян, обогатили русских и погубили королеву Франции

Парики веками были неотъемлемой деталью туалета и оставили след в истории

Вокруг света
Правда ли, что у обезьян есть Правда ли, что у обезьян есть

Половое поведение самцов павианов и гамадрилов определяют всего три гена

ТехИнсайдер
10 вещей, которые сильнее всего бесят в современных компьютерных играх 10 вещей, которые сильнее всего бесят в современных компьютерных играх

Чем больше игр, тем больше в них неприятного. Что бесит больше всего?

Maxim
7 сомнительных продуктов: не берите их даже по акциям и скидкам 7 сомнительных продуктов: не берите их даже по акциям и скидкам

Эти продукты вводят нас в заблуждение

ТехИнсайдер
Не ной Не ной

Почему российские тренеры до сих пор работают по советской модели?

Forbes Life
Отрывок из нового романа Алексея Сальникова «Оккульттрегер» Отрывок из нового романа Алексея Сальникова «Оккульттрегер»

Роман не теряет трезвый взгляд на российскую действительность

СНОБ
5 продуктов, которые улучшают циркуляцию крови: спасение для сердца и сосудов 5 продуктов, которые улучшают циркуляцию крови: спасение для сердца и сосудов

Что купить в магазине, чтобы улучшить циркуляцию крови?

ТехИнсайдер
Как отделение от Запада изменило советскую культуру, науку и картину мира Как отделение от Запада изменило советскую культуру, науку и картину мира

Культура, наука, история СССР после отделения от Запада

Weekend
Управлять можно каждым: как правильно манипулировать знаками зодиака Управлять можно каждым: как правильно манипулировать знаками зодиака

Наш Магический шар решил раскрыть самый главный секрет каждого знака зодиака

VOICE
«Москвич» для москвичей: стоит ли возрождать советские бренды «Москвич» для москвичей: стоит ли возрождать советские бренды

Если применять мифологему СССР, то только чтобы создавать что-то новое

Forbes
Веселый град Веселый град

О бурной, веселой и криминальной жизни Праги до Тридцатилетней войны

Вокруг света
Разбор экономики STEPN и пять вариантов будущего Разбор экономики STEPN и пять вариантов будущего

Кто контролирует цену токенов, как её меняют и что может пойти не так

VC.RU
«Тайная жизнь пчел»: роман о взрослении в Америке 1960-х «Тайная жизнь пчел»: роман о взрослении в Америке 1960-х

Каково быть подростком-сиротой на американском юге в 1964 году? Отрывок из книги

Forbes
Какие эксперименты Зигмунд Фрейд ставил над своей младшей дочерью Какие эксперименты Зигмунд Фрейд ставил над своей младшей дочерью

Были ли счастливы дети основателя психоанализа Зигмунда Фрейда?

VOICE
Невероятные стеклянные скульптуры Джека Стормса: неземная красота Невероятные стеклянные скульптуры Джека Стормса: неземная красота

Скульптуры Джека Стормса похожи на застывшие в стекле фейерверки

ТехИнсайдер
Сохатый хозяин леса: что мы знаем о лосях Сохатый хозяин леса: что мы знаем о лосях

Этот могучий зверь стал героем многих легенд

Вокруг света
Просто королева! Просто королева!

Чем опасна чрезмерная уверенность в себе

Лиза
Открыть в приложении