Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Гипотеза белых дыр» «Гипотеза белых дыр»

Почему снаружи белая дыра не отличается от черной

N+1
Черное дело Черное дело

Традиционное – не значит устаревшее, считают Елена и Олег Малышевы

Вокруг света
На египетской картине нашли библейский синий На египетской картине нашли библейский синий

Из чего древние египтяне делали редкую краску — библейский синий

N+1
Спокойной ночи. Как улучшить качество сна Спокойной ночи. Как улучшить качество сна

Как повысить качество сна и в итоге начать чувствовать себя лучше

СНОБ
Астероидные кольца, сила гравитации и сжатие звездного облака: откуда взялась Луна Астероидные кольца, сила гравитации и сжатие звездного облака: откуда взялась Луна

Почему ни одна из гипотез не может объяснить, как на самом деле «родилась» Луна

Maxim
Действующий персонаж: как зарабатывать на героях метавселенной Действующий персонаж: как зарабатывать на героях метавселенной

Основатель Superplastic Пол Будниц создает персонажей в метавселенной

Forbes
«Никак не могу решиться на изменения в жизни. Как стать более смелой?» «Никак не могу решиться на изменения в жизни. Как стать более смелой?»

Как научиться быть готовой к любым изменениям?

Psychologies
Убить невинного Убить невинного

Тексты Франца Кафки как игровая вселенная катастроф

Weekend
Зачем собаки метят деревья и как они чувствуют ваш страх: 10 вопросов «с хвостиком» Зачем собаки метят деревья и как они чувствуют ваш страх: 10 вопросов «с хвостиком»

10 вопросов, на которые владельцы псов часто не знают ответов

Вокруг света
Комендант земного ада Комендант земного ада

История коменданта Андерсонвилля, капитана армии Конфедерации Генри Вирца

Дилетант
Лягушки получили змеиную ДНК благодаря паразитам Лягушки получили змеиную ДНК благодаря паразитам

Горизонтальный перенос ДНК произошел между змеями и лягушками не менее 54

N+1
Почему пилотам истребителя V поколения становится плохо? Почему пилотам истребителя V поколения становится плохо?

F-35 — многострадальный истребитель, вокруг которого одни скандалы

ТехИнсайдер
10 красивых имен со всего света, которые приносят счастье 10 красивых имен со всего света, которые приносят счастье

Подборка редких имен с историей

Вокруг света
Как работает закон подлости с точки зрения математики: о коварстве географически карт Как работает закон подлости с точки зрения математики: о коварстве географически карт

Почему именно то место, куда вы направляетесь, часто оказывается на сгибе карты?

Вокруг света
«Обойдетесь без свободной жизни»: почему мужчины хотят запретить аборты «Обойдетесь без свободной жизни»: почему мужчины хотят запретить аборты

Почему мужчины хотят принимать решение о материнстве вместо женщин

VOICE
Гигантский птерозавр кетцалькоатль оказался плохим летуном Гигантский птерозавр кетцалькоатль оказался плохим летуном

Огромный птерозавр кетцалькоатль мог подняться в воздух только в крайнем случае

N+1
Отрывок из нового романа Алексея Сальникова «Оккульттрегер» Отрывок из нового романа Алексея Сальникова «Оккульттрегер»

Роман не теряет трезвый взгляд на российскую действительность

СНОБ
Друг империи и враг декабристов: главный жандарм России Александр Бенкендорф Друг империи и враг декабристов: главный жандарм России Александр Бенкендорф

Граф Бенкендорф широко известен как «гонитель и душитель».

Вокруг света
В балансе с природой В балансе с природой

Переосмысление традиций стародачной архитектуры

SALON-Interior
Песня победы Песня победы

История о неперспективных детях, человеческих ценностях и музыке

СНОБ
Биоархеологи разобрались в рационе первых греческих земледельцев Биоархеологи разобрались в рационе первых греческих земледельцев

Биоархеологи повторно исследовали палеодиету людей Греции

N+1
Архитектура неспешного отдыха Архитектура неспешного отдыха

Пространство гостевого дома стало продолжением концепта архитектурного решения

SALON-Interior
Почему в СССР тапочки прижились только после смерти Сталина Почему в СССР тапочки прижились только после смерти Сталина

Почему тапки прижились в СССР лишь в 60-х годах

Cosmopolitan
Безрукая красота Безрукая красота

Что могла держать в руках Венера Милосская?

Дилетант
Крионика: есть ли жизнь после заморозки? Крионика: есть ли жизнь после заморозки?

Крионика – это игра с малыми шансами, но с колоссальным джекпотом

Популярная механика
Перевёртыши Перевёртыши

Среди научных терминов можно найти те, которые созданы путём перестановки букв

Наука и жизнь
Полстакана черники в день снизило риск когнитивного снижения у людей среднего возраста Полстакана черники в день снизило риск когнитивного снижения у людей среднего возраста

Черника улучшает память, контроль и речь у людей людей в возрасте 50-65 лет

N+1
Платежи в России: от расчетов по почте до моментальной оплаты на сайте. Как развивалась финансовая система Платежи в России: от расчетов по почте до моментальной оплаты на сайте. Как развивалась финансовая система

Свое начало современная российская платежная система берет в 80-х годах

ТехИнсайдер
Ценность вместо цены: какие новые стратегии нужны модному бизнесу в России Ценность вместо цены: какие новые стратегии нужны модному бизнесу в России

Зачем брендам одежды рисковать в текущей экономической ситуации

Forbes
Как сделать скриншот на телефоне: руководство для разных моделей Как сделать скриншот на телефоне: руководство для разных моделей

Как сделать скриншот на смартфоне сочетанием клавиш

CHIP
Открыть в приложении