Редактирование генов точно восстанавливает иммунные клетки
Некоторые наследственные генетические дефекты вызывают чрезмерный иммунный ответ, который может привести к летальному исходу. Используя инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9, такие дефекты можно исправить, тем самым нормализуя иммунный ответ, сообщают исследователи Центра Макса Дельбрюка.
Технология редактирования генов CRISPR-Cas9 еще несколько лет была невероятным прорывом, и вот она постепенно становится нормальным рабочим инструментом.
Семейный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (СГЛ) — редкое заболевание иммунной системы, которое обычно встречается у младенцев и маленьких детей в возрасте до 18 месяцев. Состояние тяжелое и имеет высокий уровень смертности. Это вызвано различными мутациями генов, которые препятствуют нормальному функционированию цитотоксических Т-клеток. Это группа иммунных клеток, которые убивают инфицированные вирусом или иным образом измененные клетки.
Если ребенок с СГЛ заражается вирусом, например вирусом Эпштейна-Барра (ВЭБ), или другими вирусами, цитотоксические Т-клетки не могут уничтожить инфицированные клетки. Вместо этого иммунный ответ выходит из-под контроля. Это приводит к цитокиновому шторму и чрезмерной воспалительной реакции, которая затрагивает весь организм.
«Врачи лечат СГЛ комбинацией химиотерапии, иммуносупрессии и трансплантации костного мозга, но многие дети все еще умирают от этой болезни», — говорит профессор Клаус Раевски, возглавляющий лабораторию иммунной регуляции и рака в Центре Макса Дельбрюка.