Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Женщина с иммуносупрессией заразилась кошачьей бактерией Женщина с иммуносупрессией заразилась кошачьей бактерией

Врачи сообщили о редком случае инфекции, вызванной бактерией Mycoplasma arginini

N+1
Почему взрослые дети не уважают зрелых родителей: мнение и советы психоаналитика Почему взрослые дети не уважают зрелых родителей: мнение и советы психоаналитика

Почему мы считаем родительские убеждения устаревшими и обесцениваем их опыт

Psychologies
Австралийские птицы отличились несоответствием между генетическим и фенотипическим полом Австралийские птицы отличились несоответствием между генетическим и фенотипическим полом

Реверсия пола наблюдалась почти у пяти процентов особей австралийских птиц

N+1
«Ночные кошмары: Нарушения сна и как мы с ними живем наяву» «Ночные кошмары: Нарушения сна и как мы с ними живем наяву»

Что науке известно о галлюцинациях, связанных со сном

N+1
Найден способ омолодить стареющие клетки мозга Найден способ омолодить стареющие клетки мозга

Обратить старость вспять реально, причем на это понадобится всего один день

ТехИнсайдер
Борьба со старением: новые подходы и тренды Борьба со старением: новые подходы и тренды

Что сегодня предлагает от старения превентивная медицина?

РБК
«Джеймс Уэбб» вновь нашел в атмосфере потенциального гикеана диметилсульфид «Джеймс Уэбб» вновь нашел в атмосфере потенциального гикеана диметилсульфид

«Джеймс Уэбб» вновь обнаружил признаки наличия диметилсульфида

N+1
Вино, недвижимость… Дальше ставки на спорт? Вино, недвижимость… Дальше ставки на спорт?

Как ЦФА пытаются оправдать свой статус нового слова в финансах

Монокль
«И жили они долго»: 5 наивных вопросов о долголетии «И жили они долго»: 5 наивных вопросов о долголетии

Продлевают ли жизнь брокколи? Счастливые люди живут дольше?

РБК
«Мамонты следующие»: Colossal Biosciences вернула к жизни вымерших 10 тысяч лет назад лютоволков «Мамонты следующие»: Colossal Biosciences вернула к жизни вымерших 10 тысяч лет назад лютоволков

Как ученым Colossal Biosciences удалось произвести на свет щенков лютоволка

VC.RU
Своей иранской тропой Своей иранской тропой

Современный Иран надеется сохранить государство и суверенитет

Монокль
Весна в облигациях Весна в облигациях

Бизнес не намерен снижать программы по капитальным инвестициям

Ведомости
Режьте на здоровье: как выбрать правильный секатор для сада Режьте на здоровье: как выбрать правильный секатор для сада

Как выбрать механический секатор, чтобы меньше вреда растениям

ТехИнсайдер
«Я везде ищу сценарии» «Я везде ищу сценарии»

Александр Петров о том, как ему работалось над образом почтаря

Weekend
Полина Гухман: «Ради роли готова к любым экспериментам с внешностью» Полина Гухман: «Ради роли готова к любым экспериментам с внешностью»

«Меня часто спрашивают: «Поля, тебе не кажется, что ты повсюду?»

Коллекция. Караван историй
Великая подделка Габсбургов Великая подделка Габсбургов

На надгробии Фридриха III Габсбурга выбита аббревиатура AEIOU

Дилетант
Давай ты скажешь Давай ты скажешь

Из чего рождается стендап и что даёт тем, кто им занимается?

Новый очаг
Место силы Место силы

Финский залив, сосны… Деревянный дом со сплошным остеклением стены

Идеи Вашего Дома
Она вышивает мечты Она вышивает мечты

Самая яркая звезда на небосклоне высокой моды Поднебесной — талантливая Гуо Пей

Y Magazine
Мозаика из старой посуды Мозаика из старой посуды

Сейчас в мастерской Натальи Новиковой на Фонтанке творится мозаичная магия

Новый очаг
В поисках ниши В поисках ниши

Как нишевым маркетплейсам удается конкурировать с универсальными площадками

Ведомости
Девелоперы припрятали проекты Девелоперы припрятали проекты

Объем нового строительства у российских застройщиков жилья упал более чем на 20%

Ведомости
Девочки самооценка Девочки самооценка

Как помочь девочкам расти свободными от негативного восприятия себя?

Новый очаг
Страдающее Средневековье: 5 книг, которые помогут в изучении истории Страдающее Средневековье: 5 книг, которые помогут в изучении истории

Книги для тех, кто хочет погрузиться в изучение мировой истории

СНОБ
Новая термофильная бактерия — новые ферменты для биотехнологий Новая термофильная бактерия — новые ферменты для биотехнологий

Какое значение для биотехнологии имеет выделение новой термофильной бактерии

Наука и жизнь
Партнер-провокатор: что стоит за его манипуляциями и как реагировать правильно Партнер-провокатор: что стоит за его манипуляциями и как реагировать правильно

Как вычислить манипуляцию провокацией и как правильно реагировать на нее

Psychologies
Ученые разгадали научную загадку, которая будоражила человеческие умы практически 140 лет! Ученые разгадали научную загадку, которая будоражила человеческие умы практически 140 лет!

Математики доказали, что четырехчастное разбиение Генри Дьюдени оптимально

Inc.
Сомнолог: после 20 часов без сна мозг теряет способность мыслить трезво Сомнолог: после 20 часов без сна мозг теряет способность мыслить трезво

Префронтальная кора не может нормально работать, если человек не высыпается

Inc.
Лисица поймала рыбу-пилу Лисица поймала рыбу-пилу

Завезенные в Австралию обыкновенные лисицы могут охотиться на рыб-пил

N+1
Подводный пылесос и чистящее желе: четыре российских технологии для борьбы с нефтяным загрязнением Подводный пылесос и чистящее желе: четыре российских технологии для борьбы с нефтяным загрязнением

Как решения используют в России по уборке нефтепродуктов?

Inc.
Открыть в приложении