Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Потепление не смогло заменить диатомовые водоросли динофлагеллятами Потепление не смогло заменить диатомовые водоросли динофлагеллятами

Почему динофлагелляты они не стали преобладать над диатомовыми водорослями

N+1
Экологическая головоломка: как правильно убирать за собакой в 21 веке Экологическая головоломка: как правильно убирать за собакой в 21 веке

Как поддерживать чистоту после своей собаки, не нанося вреда окружающей среде?

Inc.
Эта компания построит грандиозное сооружение прямо на орбите — до сих пор никто такого не делал даже близко Эта компания построит грандиозное сооружение прямо на орбите — до сих пор никто такого не делал даже близко

Space Solar построит орбитальную электростанцию с использованием роботов

Inc.
От мела к модели: как искусственный интеллект перестраивает образовательный процесс От мела к модели: как искусственный интеллект перестраивает образовательный процесс

ИИ вошел во многие сферы жизни. Не избежала его и система образования

ТехИнсайдер
В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу

В просторах Вселенной разворачиваются драмы поистине космического масштаба

Inc.
Исследование показало, сколько раз нужно заниматься сексом, чтобы снизить риск депрессии Исследование показало, сколько раз нужно заниматься сексом, чтобы снизить риск депрессии

Секс один-два раза в неделю может принести наибольшую психологическую пользу

Inc.
В погоне за качеством В погоне за качеством

КУ российских компаний перестали быть просто центрами переподготовки

Ведомости
Тонкости переобувки: чем опасны старые шины и как избежать штрафов за утилизацию Тонкости переобувки: чем опасны старые шины и как избежать штрафов за утилизацию

Чем опасна пыль от истирания колес и почему покрышки нельзя сжигать в костре?

ТехИнсайдер
Давай поженимся! Разбираемся, как подтолкнуть любимого к разговору на эту тему Давай поженимся! Разбираемся, как подтолкнуть любимого к разговору на эту тему

Вы уже вместе не один год, а предложения руки и сердца не поступало. Что делать?

Лиза
Куда поплыла ипотека Куда поплыла ипотека

Неожиданный для российского рынка продукт предложил ТКБ Банк: плавающая ставка

Монокль
«Золотая середина»: какую дистанцию выстроить руководителю между собой и сотрудниками «Золотая середина»: какую дистанцию выстроить руководителю между собой и сотрудниками

Какие ошибки чаще всего совершают менеджеры, и как найти баланс в дистанции

Inc.
2 способа, чтобы побороть чувство беспомощности и безнадежности 2 способа, чтобы побороть чувство беспомощности и безнадежности

Как бороться с чувством беспомощности и безнадежности

Inc.
Серебряный век Серебряный век

Дмитрий Чеботарев — о трендах, которые задают дальнейшее развитие кино

Men Today
«Люди должны захотеть быть здоровыми» «Люди должны захотеть быть здоровыми»

Кто должен отвечать за стремление к здоровью и как бороться с эпидемией ожирения

Ведомости
Важная деталь делового стиля: как правильно стирать галстуки, чтобы они выглядели великолепно Важная деталь делового стиля: как правильно стирать галстуки, чтобы они выглядели великолепно

Советы деловым людям: как правильно стирать галстуки

ТехИнсайдер
Мы с тобой ровесники Мы с тобой ровесники

Как в американском фильме, все началось с фуд-трака

Seasons of life
Ты и вы Ты и вы

«Ты» и «вы» — стекла калейдоскопа, разделяющие мир на свое и чужое

Seasons of life
Микрозаймы обрастают банками Микрозаймы обрастают банками

Из-за чего растут выдачи микрозаймов микрофинансовыми организациями

Ведомости
Хаотичный человек, стремящийся к системе Хаотичный человек, стремящийся к системе

Роман Евдокимов не из тех, кто бросает слова на ветер

OK!
Игры разума Игры разума

Ученые вывели глухих комаров и отправили в космос первый деревянный спутник

Вокруг света
В разряде достаточно рентабельных В разряде достаточно рентабельных

Сокращение урожайности снизило доходность сахарной свеклы

Агроинвестор
Деми Мур. По ту сторону памяти Деми Мур. По ту сторону памяти

Деми Мур всегда шла против правил и была прямолинейна

Караван историй
Школа без дураков Школа без дураков

Какой должна быть работа над ошибками и можно ли исправить систему образования?

Монокль
Не ставим на черное Не ставим на черное

На каких морях можно отдохнуть, не выезжая из России?

Лиза
Машина — зверь Машина — зверь

Анималистика в автомобильных эмблемах и именах

Автопилот
Саксаулы вместо волн Саксаулы вместо волн

Аральское море сегодня стало символом экологической катастрофы

Вокруг света
Мечта Тони Старка Мечта Тони Старка

Wey 07 — кроссовер для гения, миллиардера, плейбоя и филантропа

RR Люкс.Личности.Бизнес.
Как понимать картины в музее: простые советы от искусствоведа Как понимать картины в музее: простые советы от искусствоведа

Как правильно воспринимать произведения искусства?

Psychologies
…И другие официальные лица …И другие официальные лица

Некоторые из тех, кто стоял за спиной лидеров «Большой тройки»

Дилетант
Геолокация резидента Геолокация резидента

Зачем власти обновляют порядок актуализации информации о налоговом резидентстве

Ведомости
Открыть в приложении