Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Древние белки указали на принадлежность «человека-дракона» к денисовцам Древние белки указали на принадлежность «человека-дракона» к денисовцам

Как палеопротеомный анализ дополнил генетические данные древних денисовцев

N+1
«Я везде ищу сценарии» «Я везде ищу сценарии»

Александр Петров о том, как ему работалось над образом почтаря

Weekend
Вселенная распадется через 10^78 лет, это гораздо быстрее предыдущих оценок Вселенная распадется через 10^78 лет, это гораздо быстрее предыдущих оценок

Вселенная распадается гораздо быстрее, чем считалось ранее

ТехИнсайдер
Время спать Время спать

Хотите впасть в спячку до весны? Теоретически для этого нет никаких препятствий

ТехИнсайдер
«Дневник невидимки»: история необычной старшеклассницы с обычными проблемами «Дневник невидимки»: история необычной старшеклассницы с обычными проблемами

Отрывок из «Дневника невидимки» — романа о том, как оставаться собой

Forbes
5 психологических терминов, которые пока не перевели на русский язык 5 психологических терминов, которые пока не перевели на русский язык

Пять психологических терминов из англоязычного интернета

РБК
Топливный фронт Топливный фронт

Как советская нефтяная промышленность приближала победу

Эксперт
Зажигая маяки Зажигая маяки

Зимнее бездорожье длиной в 2 недели: что манит участников «Экспедиции-Трофи»?

Отдых в России
Прекрасная эпоха Прекрасная эпоха

Премьерный балет «Две Анны» – посвящение двум великим женщинам Серебряного века

Grazia
Как утолить эмоциональный голод, если у вас нет партнера: 5 сфер, на которые стоит обратить внимание женщине Как утолить эмоциональный голод, если у вас нет партнера: 5 сфер, на которые стоит обратить внимание женщине

Одиночество — это не пустота, а пространство для наполнения своей жизни смыслами

Psychologies
Дочери феи и дракона: как сестры Чынг собрали армию и освободили Древний Вьетнам Дочери феи и дракона: как сестры Чынг собрали армию и освободили Древний Вьетнам

Как сестры Чынг освободили Вьетнам из-под гнета Китая?

Forbes
10 вещей, которые нельзя стирать вместе, если ты не хочешь, чтобы они износились раньше времени 10 вещей, которые нельзя стирать вместе, если ты не хочешь, чтобы они износились раньше времени

Какие вещи никогда не следует совмещать в стиральной машине?

VOICE
Падая в пропасть Падая в пропасть

Страхи мешают жить? Познакомьтесь с ними и попытайтесь приручить

Psychologies
Дом и сад Дом и сад

Вилла в городе садов Сучжоу

SALON-Interior
Семнадцать мгновений Победы Семнадцать мгновений Победы

Лиознова сняла не просто ленту, а культовую, всенародно любимую картину

Коллекция. Караван историй
Как понять, хорошо ли работает ваш директор по развитию Как понять, хорошо ли работает ваш директор по развитию

Какие KPI нужно измерять у директора по развитию, чтобы бизнес развивался

Inc.
«И всюду он гусар» «И всюду он гусар»

Лейб-гвардию Гусарского полка восторженно воспевали в стихах и на полотнах

Дилетант
Кто победил бы в битве звезд боевиков 80-х про единоборства Кто победил бы в битве звезд боевиков 80-х про единоборства

Кто самый сильный — Брюс Ли или Джеки Чан? Стивен Сигал или Чак Норрис?

Maxim
Островский – революция в русском театре Островский – революция в русском театре

Гончаров, известный трилогией на букву «О», был интересным и метким критиком

Знание – сила
Как приручить маркетинг и использовать его на все 100: объясняет эксперт Дмитрий Бескромный Как приручить маркетинг и использовать его на все 100: объясняет эксперт Дмитрий Бескромный

Как развить свой продукт с помощью digital-маркетинга

VOICE
Юродивый из Лефортова Юродивый из Лефортова

Почему смерть рэпера обсуждала вся страна и что не так с молодежной политикой?

Монокль
Земля ратного подвига Земля ратного подвига

Щит России: чем живёт и развивается Белгородская область сегодня

Отдых в России
52 дня под водой: чем закончился рекордный эксперимент советской глубоководной станции «Черномор» 52 дня под водой: чем закончился рекордный эксперимент советской глубоководной станции «Черномор»

Как проходил эксперимент по самому длительному пребыванию акванавтов под водой

ТехИнсайдер
Размеры шлемов: как подобрать мотоциклисту, как измерить голову, таблица Размеры шлемов: как подобрать мотоциклисту, как измерить голову, таблица

Как измерить голову и выбрать мотошлем нужного размера?

РБК
Как первый полет в космос повлиял на моду и дизайн: от русского космизма до визуальной культуры после Гагарина Как первый полет в космос повлиял на моду и дизайн: от русского космизма до визуальной культуры после Гагарина

Как философия русского космизма сформировала визуальную культуру XX-XXI веков?

ТехИнсайдер
Светлана Коркошко: «Одиночество — это моя природа» Светлана Коркошко: «Одиночество — это моя природа»

«Я долго не могла переступить порог моего любимого МХАТа после его раздела»

Коллекция. Караван историй
C понедельника начну C понедельника начну

Новая работа – это здорово, но и немного страшно. Как сделать все хорошо?

VOICE
Кто такая пикми: разбираем феномен пикми-герл с психологами Кто такая пикми: разбираем феномен пикми-герл с психологами

Что стоит за пикми-поведением?

РБК
Почему оливковое масло считается полезным Почему оливковое масло считается полезным

8 главных преимуществ оливкового масла для здоровья

ТехИнсайдер
Корней Чуковский Корней Чуковский

Корней Чуковский — литературный гений, полный противоречий

Дилетант
Открыть в приложении