Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Выцарапанное на Золотых воротах изображение назвали тамгой Андрея Боголюбского Выцарапанное на Золотых воротах изображение назвали тамгой Андрея Боголюбского

Что означает тамга, обнаруженная во Владимире на Золотых воротах

N+1
10 спортсменов, построивших бизнес на игровых номерах: от Овечкина до Джордана 10 спортсменов, построивших бизнес на игровых номерах: от Овечкина до Джордана

Как спортсмены увековечивают в брендах не только свое имя, но и игровой номер

Forbes
Собаки могут предупредить о распространении опасной «лихорадки долины» Собаки могут предупредить о распространении опасной «лихорадки долины»

Ученые показали, что собаки также как и человек страдают от лихорадки долины

ТехИнсайдер
«Издательский проект Петра Первого: Илья Копиевский и новые русские книги» «Издательский проект Петра Первого: Илья Копиевский и новые русские книги»

Как был устроен перенос научно-технических знаний на русский язык

N+1
Древние и красивые: 5 важных археологических памятников Древние и красивые: 5 важных археологических памятников

Самые впечатляющие и ценнейшие археологические памятники

ТехИнсайдер
В Госдуму внесли законопроект о запрете выгула опасных собак пьяными людьми и детьми В Госдуму внесли законопроект о запрете выгула опасных собак пьяными людьми и детьми

Госдума хочет внести изменения в нормы об ответственном обращении с животными

Forbes
Паразит из юрского периода подтвердил происхождение скребней от коловраток Паразит из юрского периода подтвердил происхождение скребней от коловраток

Как находка палеонтологов определила систематическое положение скребней

N+1
Немедикаментозное снижение массы обрекло канадца на хроническую боль Немедикаментозное снижение массы обрекло канадца на хроническую боль

Почему может развиться хроническая боль на фоне снижения массы тела

N+1
Каждая десятая Каждая десятая

Об эндометриозе, его симптомах и способах справиться с болезнью

VOICE
Почему женщины бегают к тарологам в 30, а мужчины верят в теории заговора после 50 лет Почему женщины бегают к тарологам в 30, а мужчины верят в теории заговора после 50 лет

Почему женщины склонны впадать в эзотерику в молодом возрасте, а мужчины в 50

Psychologies
Станет белее новых: как очистить маркерную доску от старых каракулей Станет белее новых: как очистить маркерную доску от старых каракулей

Как избавиться от разводов на маркерной доске и вернуть ей прежний вид?

ТехИнсайдер
Прививка от аллергии АСИТ — как она работает? Прививка от аллергии АСИТ — как она работает?

Вместо того чтобы смягчать симптомы аллергии, можно устранить причину

СНОБ
Пример для подражания: Ирина Годунова Пример для подражания: Ирина Годунова

Ирина Годунова о детском интересе к программированию и верности своему пути

VOICE
От бронирования переговорной до входа в бизнес-зал: где используется биометрия в России От бронирования переговорной до входа в бизнес-зал: где используется биометрия в России

Зачем нужна биометрия и как ее использовать в России

ТехИнсайдер
Что такое «зима искусственного интеллекта» и когда ее ждать Что такое «зима искусственного интеллекта» и когда ее ждать

Что происходит во время «зимы искусственного интеллекта»?

ТехИнсайдер
Малая и средняя конкуренция Малая и средняя конкуренция

Субъекты малого и среднего бизнеса видят усиление конкуренции. Итоги мониторинга

Ведомости
Как Мехран Насери из Ирана жил в аэропорту Парижа в течение 18 лет: история из фильма Как Мехран Насери из Ирана жил в аэропорту Парижа в течение 18 лет: история из фильма

История Мехрана Насери — иранца, который так и не смог покинуть зону ожидания

ТехИнсайдер
Жизнь на свободную тему Жизнь на свободную тему

Как вырастить ребенка уверенным, жизнерадостным и устойчивым?

Psychologies
Предотвратить сосудистый взрыв Предотвратить сосудистый взрыв

Новый простой и эффективный способ оценки риска разрыва аневризмы брюшной аорты

Санкт-Петербургский университет
Стартапам перепало Стартапам перепало

Российский рынок венчурных инвестиций начал восстанавливаться

Деньги
Амарант Амарант

Почему амарант — суперфуд и важнейшая пищевая культура XXI века

Здоровье
Дорогой льдов: что такое Северный морской путь и зачем Россия его развивает Дорогой льдов: что такое Северный морской путь и зачем Россия его развивает

Какую роль Севморпуть играет в экономике России и какие перспективы его ждут

ФедералПресс
Настоящее SPAсение Настоящее SPAсение

Какие spa-процедуры от стресса сегодня востребованы?

Лиза
Мир с репарациями и контрибуциями Мир с репарациями и контрибуциями

Сейчас происходит переход от однополярной к многополярной модели мироустройства

Ведомости
Как крупнейшая в мире миротворческая организация вызвала эпидемию, от которой погибли 10 000 человек Как крупнейшая в мире миротворческая организация вызвала эпидемию, от которой погибли 10 000 человек

Как в 2010 году миротворческая организация вызвала на Гаити эпидемию холеры

ТехИнсайдер
Как подключить и заменить праймер на бензопиле — простая инструкция Как подключить и заменить праймер на бензопиле — простая инструкция

Инструкция, как заменить праймер на бензопиле

CHIP
Кругосветка за 72 дня и критика тюремной системы: о чем писали первые журналистки Кругосветка за 72 дня и критика тюремной системы: о чем писали первые журналистки

Шесть женщин, изменивших журналистику

Forbes
Энергостратегия-2050: поддадим газу, дадим угля! Энергостратегия-2050: поддадим газу, дадим угля!

Перспективы развития топливно-энергетического комплекса России

Монокль
Физика в поисках ответа на разгадку бытия: от Эйнштейна до Хокинга и Лоуренса Краусса Физика в поисках ответа на разгадку бытия: от Эйнштейна до Хокинга и Лоуренса Краусса

Почему существует Вселенная? Почему существует мир, почему в нем есть мы?

Знание – сила
Революция со счастливым концом Революция со счастливым концом

Рубеж XIX и XX веков отмечен бурными событиями в целом ряде наук

Знание – сила
Открыть в приложении