Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Микробиологи разобрались в ферментации элитных какао-бобов Микробиологи разобрались в ферментации элитных какао-бобов

Исследователи описали состав микроорганизмов, участвующих в ферментации какао

N+1
Жить вместе, но порознь: почему пары не разводятся официально? Жить вместе, но порознь: почему пары не разводятся официально?

Какие причины заставляют людей сохранять брак на бумаге, но жить отдельно?

VOICE
Не только человеческий рефлекс: все ли животные зевают? Не только человеческий рефлекс: все ли животные зевают?

Все ли живые организмы имеют рефлекс зевоты?

ТехИнсайдер
Семь бед — одно вранье Семь бед — одно вранье

Почему барон Мюнхгаузен нужен во все эпохи

Weekend
Почему свистит ремень генератора и как его проверить Почему свистит ремень генератора и как его проверить

Свистит ремень генератора: что делать и как проверить

РБК
Верни мой каменный топор Верни мой каменный топор

Вновь изобрести технологии каменного века занимательно, но зачем это нужно?

Вокруг света
Предотвратить сосудистый взрыв Предотвратить сосудистый взрыв

Новый простой и эффективный способ оценки риска разрыва аневризмы брюшной аорты

Санкт-Петербургский университет
Бестужевы (Бестужевы-Рюмины) Бестужевы (Бестужевы-Рюмины)

Бестужевы — род с таинственным происхождением и запутанной генеалогией

Дилетант
Настоящие произведения искусства: топ-5 самых красивых паспортов в мире Настоящие произведения искусства: топ-5 самых красивых паспортов в мире

Развороты некоторых паспортов можно смело вывешивать в галереях. Посмотрите!

ТехИнсайдер
Я вас люблю Я вас люблю

Стоит ли признаваться в любви первой?

Лиза
Кузбасс после угля Кузбасс после угля

Крупнейший угледобывающий регион России прошел пик добычи главного ресурса недр

Монокль
Как и зачем одна женщина записала и сохранила более 30 лет передач на ТВ в США Как и зачем одна женщина записала и сохранила более 30 лет передач на ТВ в США

Архив Мэрион Стокс — это уникальная хроника истории

ТехИнсайдер
Ольга Ткачёва: «Старение – это прежде всего накопление повреждений и снижение возможностей организма их исправлять» Ольга Ткачёва: «Старение – это прежде всего накопление повреждений и снижение возможностей организма их исправлять»

О биологическом возрасте и секретах долгожителей

Здоровье
«И всюду он гусар» «И всюду он гусар»

Лейб-гвардию Гусарского полка восторженно воспевали в стихах и на полотнах

Дилетант
Европейская оборона Европейская оборона

Между выводом американских войск и «разумной достаточностью»

Деньги
Ход слоном Ход слоном

Почему та или иная страна становится передовой, а потом вдруг отстающей?

ТехИнсайдер
Зуб мудрости: удалять нельзя оставить Зуб мудрости: удалять нельзя оставить

Все «за» и «против» удаления зубов мудрости

Здоровье
Четко по телу Четко по телу

Как «сбросить апельсиновую корку» с кожи?

Лиза
Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов

Макаки в ботаническом саду Фушань ловят и едят пчел-листорезов

N+1
Поднять ставки Поднять ставки

Высокие проценты по вкладам в банке: в чем подвох

Лиза
Щедры на дивиденды Щедры на дивиденды

Какие компании в этом году поделятся прибылью с акционерами

Деньги
В одной упряжке В одной упряжке

Нарты и собаки: как романтика каюров стала частью туризма

Отдых в России
Интенсивное лечение артериальной гипертензии снизило риск деменции Интенсивное лечение артериальной гипертензии снизило риск деменции

Интенсивное выявление артериальной гипертензии значительно снижает риск деменции

N+1
Кто победил бы в битве звезд боевиков 80-х про единоборства Кто победил бы в битве звезд боевиков 80-х про единоборства

Кто самый сильный — Брюс Ли или Джеки Чан? Стивен Сигал или Чак Норрис?

Maxim
Бессвязные дороги Бессвязные дороги

Как обеспечить автодороги сотовой связью без переплат

Ведомости
Какие были парфюмы в Древней Греции? Узнайте интересные факты! Какие были парфюмы в Древней Греции? Узнайте интересные факты!

Мир ароматов в Древней Греции был куда богаче, чем может показаться

ТехИнсайдер
Конкуренты Конкуренты

Какими они были, конкуренты герцога Нормандского?

Дилетант
Смена сторон Смена сторон

Почему теннисисты меняют спортивное гражданство и выступают за другие страны

Ведомости
Жизнь без конца Жизнь без конца

Как секс делает нас бессмертными

Men Today
Коллеги, не ссорьтесь! Коллеги, не ссорьтесь!

Какие могут быть эффективные способы разрешения у разных рабочих конфликтов?

Лиза
Открыть в приложении