Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов

Макаки в ботаническом саду Фушань ловят и едят пчел-листорезов

N+1
Вечерний спорт влияет на продолжительность сна Вечерний спорт влияет на продолжительность сна

Тренировки перед сном сильнее сказываются на состоянии сна, чем считалось ранее

ТехИнсайдер
В средневековом европейском борделе похоронили трехмесячного мальчика В средневековом европейском борделе похоронили трехмесячного мальчика

Ученые описали захоронение младенца в средневековом борделе Бельгии

N+1
Трудная жизнь нефтерубля Трудная жизнь нефтерубля

Если хочешь экономического мира, готовься к экономической войне

Деньги
Как наше имя влияет на нашу внешность: научные данные Как наше имя влияет на нашу внешность: научные данные

Могут ли наши имена влиять на наш внешний вид? Вероятно, да

ТехИнсайдер
Формула любви Александра Абдулова Формула любви Александра Абдулова

«Герой должен умереть молодым» — старая японская пословица. Он жил всего 54 года

Коллекция. Караван историй
«Я всегда побеждаю»: как французская актриса Сара Бернар сделала себя сенсацией «Я всегда побеждаю»: как французская актриса Сара Бернар сделала себя сенсацией

История суперзвезды рубежа XIX-го и XX веков Сары Бернар

Forbes
Апрель: «нашествие» хохлаток Апрель: «нашествие» хохлаток

Хохлатки-эфемероиды — радостный вскрик пробуждающейся природы

Наука и жизнь
От жуткого хоррора до ироничной пародии: как кино переосмысливает классические сказки на новый лад От жуткого хоррора до ироничной пародии: как кино переосмысливает классические сказки на новый лад

Оригинальные проекты, переосмысливающие классические сказки в неожиданном ключе

Правила жизни
Есть, чтобы жить Есть, чтобы жить

Люди в три раза меньше болели бы раком, если бы только правильно питались

Лиза
Деньги на дорогах Деньги на дорогах

Как растут штрафы для автомобилистов

Деньги
Бум цифрового мошенничества в России: кто такие «инфоцыгане»? Бум цифрового мошенничества в России: кто такие «инфоцыгане»?

Как возник феномен «курсов из ничего» и что с ним происходит?

VC.RU
Арена на двоих Арена на двоих

Как исторически складывались отношения России и США

Эксперт
Хватит играть в GTA: топ-5 крутых игр с открытым миром на ПК Хватит играть в GTA: топ-5 крутых игр с открытым миром на ПК

Каким играм с открытым миром стоит уделить время?

Maxim
Время спать Время спать

Хотите впасть в спячку до весны? Теоретически для этого нет никаких препятствий

ТехИнсайдер
Как люди хоронят дружбу и отношения в переписках Как люди хоронят дружбу и отношения в переписках

Как цифровой мир лишает нас друг друга

Men Today
Беззубый театр. Беседа на спорные темы Беззубый театр. Беседа на спорные темы

Продолжение статьи худрука Марка Розовского о современном театре

Знание – сила
Мы идем своим путем Мы идем своим путем

Русская внешняя политика как культурное явление

Эксперт
«Издательский проект Петра Первого: Илья Копиевский и новые русские книги» «Издательский проект Петра Первого: Илья Копиевский и новые русские книги»

Как был устроен перенос научно-технических знаний на русский язык

N+1
Тянем-потянем: как франчайзеры помогают партнерам в трудные времена Тянем-потянем: как франчайзеры помогают партнерам в трудные времена

Большинство из франчайзеров помогут партнеру с антикризисным управлением

Forbes
Жизнь в магнитном поле Жизнь в магнитном поле

Как изучают незаметные для органов чувств магнитные эффекты

Наука и жизнь
Елизавета Юрьева: «Гордость зачастую – это способ защиты» Елизавета Юрьева: «Гордость зачастую – это способ защиты»

Елизавета Юрьева рассказывает, как она стала цыганкой

Ведомости
Там, где свет слушает звук Там, где свет слушает звук

Как и для чего создаются гиперспектрометры и мультиспектральные камеры

Наука и жизнь
Город храмов-кораблей и черной лисы Город храмов-кораблей и черной лисы

Тотьма — один из ближайших к столице порталов в мир Русского Севера

Weekend
Ольга Ткачёва: «Старение – это прежде всего накопление повреждений и снижение возможностей организма их исправлять» Ольга Ткачёва: «Старение – это прежде всего накопление повреждений и снижение возможностей организма их исправлять»

О биологическом возрасте и секретах долгожителей

Здоровье
Иностранцы на входе Иностранцы на входе

Как разрабатываются механизмы возвращения иностранного бизнеса в Россию

Ведомости
Читай Читай

5 захватывающих графических романов

VOICE
Стремительный разгон и быстрый взлет: самые короткие взлетно-посадочные полосы в мире Стремительный разгон и быстрый взлет: самые короткие взлетно-посадочные полосы в мире

Аэропорты, взлетно-посадочные полосы которых проверяют пилотов на прочность

ТехИнсайдер
Губернатор Московской области Андрей Воробьев: Нас часто сравнивают с нашей столицей Губернатор Московской области Андрей Воробьев: Нас часто сравнивают с нашей столицей

Глава Подмосковья об управлении регионом с помощью цифры и конкуренции с Москвой

Ведомости
Модный этикет Модный этикет

О том, какие сегодня существуют правила дресс-кода и надо ли их соблюдать

Grazia
Открыть в приложении