Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

В старой коллекции находок из Костёнок нашли три кроманьонских зуба В старой коллекции находок из Костёнок нашли три кроманьонских зуба

Ученые обнаружили три кроманьонских человеческих зуба в Костёнки-1

N+1
Нулевая ответственность: что делать, если вашим коллегам и подчиненным «все равно» Нулевая ответственность: что делать, если вашим коллегам и подчиненным «все равно»

Какие причины кроются за безответственностью на рабочем месте?

Forbes
Культурный виноград появился на Сардинии больше трех тысяч лет назад Культурный виноград появился на Сардинии больше трех тысяч лет назад

Самый ранний культурный виноград выращивали на Сардинии

N+1
Как научиться принимать комплименты Как научиться принимать комплименты

Почему бывает трудно принимать комплименты и как с этим справиться

Inc.
Немедикаментозное снижение массы обрекло канадца на хроническую боль Немедикаментозное снижение массы обрекло канадца на хроническую боль

Почему может развиться хроническая боль на фоне снижения массы тела

N+1
От жуткого хоррора до ироничной пародии: как кино переосмысливает классические сказки на новый лад От жуткого хоррора до ироничной пародии: как кино переосмысливает классические сказки на новый лад

Оригинальные проекты, переосмысливающие классические сказки в неожиданном ключе

Правила жизни
Керосиновая история Керосиновая история

Жизнь в послевоенном социализме делится на «время керосина» и «время газа»

Знание – сила
Николай Лебедев: Сейчас я бы очень хотел снять космическую фантастику Николай Лебедев: Сейчас я бы очень хотел снять космическую фантастику

Как Н. Лебедев стал постановщиком «Кракена» и чем ему помог плюшевый осьминог

Ведомости
«А как же шарики?!» Человечество исчерпает запасы гелия быстрее, чем нефти или газа – но есть выход «А как же шарики?!» Человечество исчерпает запасы гелия быстрее, чем нефти или газа – но есть выход

Поставщики начали отказывать в поставках гелия даже научным лабораториям

ТехИнсайдер
Так буллинг приводит к трагедии: почему сериал «Переходный возраст» стал откровением для родителей Так буллинг приводит к трагедии: почему сериал «Переходный возраст» стал откровением для родителей

Чему нас может научить сериал о психологии насилия «Переходный возраст»

VOICE
Полевой роман Полевой роман

1943 г.: лыжные гонки с гранатами и футбольный матч в освобожденном Сталинграде

Ведомости
Диктатура и женские форумы: как жительницы Латинской Америки боролись за свои права Диктатура и женские форумы: как жительницы Латинской Америки боролись за свои права

Как латиноамериканки прошлого боролись за гендерное равенство

Forbes
4 причины есть йогурт на ужин 4 причины есть йогурт на ужин

Какие преимуществ для пищеварения имеет употребление йогурта вечером

ТехИнсайдер
Мама, ты меня не понимаешь! Мама, ты меня не понимаешь!

Как направить дочь по верному пути и при этом сохранить с ней контакт?

Лиза
Гости из настоящего и будущего Гости из настоящего и будущего

Столичная туриндустрия укрепляет свои позиции как драйвера развития Москвы

Ведомости
Мифотворец Мифотворец

120 лет со дня рождения танцовщика и балетмейстера Сержа Лифаря

Weekend
Тихоходкам набили татуировки электронным пучком Тихоходкам набили татуировки электронным пучком

Китайские материаловеды нанесли татуировки живым тихоходкам

N+1
Кочевая кузница Кочевая кузница

Путешествие в край шаманов за секретами якутских мастеров

Вокруг света
День Д: как города США зарабатывают сотни миллионов на церемониях драфта НФЛ День Д: как города США зарабатывают сотни миллионов на церемониях драфта НФЛ

Что такое драфты и почему они вообще существуют?

Forbes
Есть, чтобы жить Есть, чтобы жить

Люди в три раза меньше болели бы раком, если бы только правильно питались

Лиза
Ольга Виниченко: «Беременность случилась тогда, когда я была к ней готова» Ольга Виниченко: «Беременность случилась тогда, когда я была к ней готова»

Ольга Виниченко: «Это были слезы радости и абсолютного удивления»

Караван историй
От Аттилия до Спартака: 5 знаменитых гладиаторов Древнего Рима От Аттилия до Спартака: 5 знаменитых гладиаторов Древнего Рима

История первых гладиаторских боев корнями уходит еще в III век до нашей эры...

ТехИнсайдер
Энергия для Арктики Энергия для Арктики

Как в Арктике используют возобновляемую энергию и малые атомные электростанции

Ведомости
5 лучших ролей Криспина Гловера 5 лучших ролей Криспина Гловера

4 фильма, где сыграл замечательный актер Криспин Гловер. Смотрим и вспоминаем!

Maxim
Ценный попутчик Ценный попутчик

Как путешествовать с собакой без стресса

Лиза
Древние города Древние города

Что посмотреть в поселениях России, которым более тысячи лет

Лиза
Почему ИИ не знает, что у кошки четыре ноги Почему ИИ не знает, что у кошки четыре ноги

Специалист в области разработки ПО — о том, для чего нам нужен и не нужен ИИ

Монокль
Мария Мацель: «Теперь наконец я могу делать и что-то свое» Мария Мацель: «Теперь наконец я могу делать и что-то свое»

Актриса Мария Мацель — о том, как снимаются фильмы-сны

Ведомости
Режьте на здоровье: как выбрать правильный секатор для сада Режьте на здоровье: как выбрать правильный секатор для сада

Как выбрать механический секатор, чтобы меньше вреда растениям

ТехИнсайдер
Непростая материя Непростая материя

Секреты, которые скрывают узоры ивановских тканей

Вокруг света
Открыть в приложении