Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Кухня Древнего мира» «Кухня Древнего мира»

О сырах, которые в Древнем Риме считались скромной пищей

N+1
Конструктор маркет-независимости Конструктор маркет-независимости

Как селлерам помогают сервисы по созданию независимых интернет-магазинов

Монокль
Что случилось с пауками, отправленными в космос в 1973 году — и как это помогло науке Что случилось с пауками, отправленными в космос в 1973 году — и как это помогло науке

Пауки все еще плетут паутину в условиях микрогравитации?

Inc.
Мяч в кольце Мяч в кольце

Спортивные события второго года Великой Отечественной войны

Ведомости
Используй ложку и телефон: 20 способов доставить себе удовольствие Используй ложку и телефон: 20 способов доставить себе удовольствие

Двадцать разных способов мастурбации на любой вкус и цвет

Cosmopolitan
11 натуральных чистящих средств, которые найдутся у тебя на кухне 11 натуральных чистящих средств, которые найдутся у тебя на кухне

Если жизнь подкинула тебе лимон, почисти им смеситель!

VOICE
Топ-5 самых странных игровых консолей в истории — от 1970-х до 2020-х Топ-5 самых странных игровых консолей в истории — от 1970-х до 2020-х

Самые необычные игровые консоли

CHIP
Губернатор Московской области Андрей Воробьев: Нас часто сравнивают с нашей столицей Губернатор Московской области Андрей Воробьев: Нас часто сравнивают с нашей столицей

Глава Подмосковья об управлении регионом с помощью цифры и конкуренции с Москвой

Ведомости
«Огонь-батареи»: как изменились космические солнечные батареи за 67 лет «Огонь-батареи»: как изменились космические солнечные батареи за 67 лет

Какой путь прошли солнечные элементы космического типа с момента изобретения?

ТехИнсайдер
Бурялом Бурялом

Перед ним появилась огромная голова зверя с вытянутой мордой и острыми ушами...

Наука и жизнь
IDеальное преступление IDеальное преступление

Четыре года назад «Популярная механика» опубликовала свой первый кибердетектив

ТехИнсайдер
Жизнь застрахуют по долям Жизнь застрахуют по долям

Страховщики запускают продажи долевого страхования жизни

Деньги
Я вас люблю Я вас люблю

Стоит ли признаваться в любви первой?

Лиза
Смена сторон Смена сторон

Почему теннисисты меняют спортивное гражданство и выступают за другие страны

Ведомости
Эхо прошедшей войны Эхо прошедшей войны

Это после Великой Отечественной они стали народными актерами, но на фронте...

Коллекция. Караван историй
Блеск и несчастья «Великого Гэтсби» Блеск и несчастья «Великого Гэтсби»

Краткая история главного американского произведения 1920‑х

Weekend
Там, где свет слушает звук Там, где свет слушает звук

Как и для чего создаются гиперспектрометры и мультиспектральные камеры

Наука и жизнь
Блестящая инвестиция Блестящая инвестиция

Как грамотно вложиться в золото

Деньги
Нейроиммунная регуляция страха оказалась чувствительна к действию психоделиков Нейроиммунная регуляция страха оказалась чувствительна к действию психоделиков

Ученые обнаружили в мозге мышей нейроиммунную сеть, отвечающую за чувство страха

N+1
Читай Читай

5 захватывающих графических романов

VOICE
Топ-7 хлебопечек: самые функциональные модели Топ-7 хлебопечек: самые функциональные модели

Хлебопечки, которые легко справятся с выпечкой ржаного хлеба и сладких батонов

CHIP
Безвыходных ситуаций не бывает Безвыходных ситуаций не бывает

Интервью с директором Кризисного центра помощи женщинам и детям

Лиза
«Впервые играю героя, переполненного любовью» «Впервые играю героя, переполненного любовью»

Андрей Максимов — о Маяковском, театре и байопике «Лиля»

OK!
Василий Мищенко: «Табаков не отпустил меня сниматься к Михалкову» Василий Мищенко: «Табаков не отпустил меня сниматься к Михалкову»

Василию Мищенко сказали на экзаменах: «По-моему, это сумасшедший, надо брать!»

Коллекция. Караван историй
Цена свободы Цена свободы

Свобода от российских энергоресурсов обошлась экономике Евросоюза в €1,3 трлн

Ведомости
Управление клубом: искусство балансировать между хаосом и порядком Управление клубом: искусство балансировать между хаосом и порядком

Егор Турчинский, Кирилл Павлов: можно ли сегодня зарабатывать на клубном бизнесе

Forbes
Топ процедур по омоложению на 45 лет Топ процедур по омоложению на 45 лет

Лучшие косметологические методики для 45-летних

VOICE
Революция как массовый психоз? Революция как массовый психоз?

Учёный или шарлатан? Как разбирали труды Чижевского в 1940 году

Дилетант
«Я, наверное, вас удивлю…» «Я, наверное, вас удивлю…»

Ирина Безрукова — о возрасте, красоте и женской силе

OK!
Не Казань и даже не Сочи: 10 мест в России, куда мечтают поехать в отпуск россияне Не Казань и даже не Сочи: 10 мест в России, куда мечтают поехать в отпуск россияне

Лето не за горами: пора определяться с локацией для нового путешествия

Maxim
Открыть в приложении