Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Открыт четвертый вид зрачковой реакции — на фазу дыхания Открыт четвертый вид зрачковой реакции — на фазу дыхания

Ученые открыли, что зрачки реагируют на фазу дыхательного цикла

N+1
Как подключить и заменить праймер на бензопиле — простая инструкция Как подключить и заменить праймер на бензопиле — простая инструкция

Инструкция, как заменить праймер на бензопиле

CHIP
Почему ученые до сих пор не могут предсказывать землетрясения Почему ученые до сих пор не могут предсказывать землетрясения

Почему землетрясения не поддаются прогнозированию?

ТехИнсайдер
3D-печать домов, роботы-диагносты, космические двигатели и сверхпрочные ткани: как российские стартапы создают будущее 3D-печать домов, роботы-диагносты, космические двигатели и сверхпрочные ткани: как российские стартапы создают будущее

Подборка историй людей, которые двигают прогресс

ТехИнсайдер
От Аттилия до Спартака: 5 знаменитых гладиаторов Древнего Рима От Аттилия до Спартака: 5 знаменитых гладиаторов Древнего Рима

История первых гладиаторских боев корнями уходит еще в III век до нашей эры...

ТехИнсайдер
Мимоза Мимоза

Героиня рассказа Лены Бурковой учится находить радость в простых вещах

Grazia
Мария Мацель: «Теперь наконец я могу делать и что-то свое» Мария Мацель: «Теперь наконец я могу делать и что-то свое»

Актриса Мария Мацель — о том, как снимаются фильмы-сны

Ведомости
Оказывается, пассажиров с гипсом могут не пустить в самолет: вот что нужно знать Оказывается, пассажиров с гипсом могут не пустить в самолет: вот что нужно знать

С какими нюансами можно столкнуться в аэропорту, если быть с гипсом

ТехИнсайдер
Есть, чтобы жить Есть, чтобы жить

Люди в три раза меньше болели бы раком, если бы только правильно питались

Лиза
Джинсовая революция Джинсовая революция

Как бренд Guess однажды навсегда изменил всю джинсовую индустрию

Grazia
Куда приводят мечты инженеров Куда приводят мечты инженеров

Маршрут выходного дня по Калужской области

Weekend
Еда с повышенным содержанием расходов Еда с повышенным содержанием расходов

Что толкает цены на продовольствие вверх

Эксперт
Кругосветка за 72 дня и критика тюремной системы: о чем писали первые журналистки Кругосветка за 72 дня и критика тюремной системы: о чем писали первые журналистки

Шесть женщин, изменивших журналистику

Forbes
Энтомофагия Энтомофагия

Насколько употребление в пищу насекомых безопасно для жителей России?

Здоровье
Угольщикам недогрузили триллионы Угольщикам недогрузили триллионы

Минэнерго оценило потери российской угольной отрасли в 2 трлн руб

Ведомости
Психологический портрет: что такое дисморфофобия, или синдром Квазимодо Психологический портрет: что такое дисморфофобия, или синдром Квазимодо

Что нужно знать о дисморфофобии?

Forbes
Победители и побеждённые Победители и побеждённые

Противоречивый мир Англии: норманны властвовали землей, а саксы её возделывали

Дилетант
У себя дома У себя дома

Современный европейский интерьер с арт-объектами

SALON-Interior
Гарик Сукачёв: «Я одновременно и оптимист, и пессимист» Гарик Сукачёв: «Я одновременно и оптимист, и пессимист»

Гарик Сукачёв: «Что бы я ни создал, всегда критика была со знаком минус»

Караван историй
Мужчина мечты Мужчина мечты

Хочет ли Ярослав Могильников остаться в кино и как проходят его первые свидания

VOICE
11 пород собак, которых больше не существует 11 пород собак, которых больше не существует

11 примеров собак, которые больше не ходят по земле

ТехИнсайдер
Невролог назвал 3 ошибки, которые люди совершают в молодости. Их можно исправить прямо сейчас Невролог назвал 3 ошибки, которые люди совершают в молодости. Их можно исправить прямо сейчас

Три вещи, которых можно избежать в молодости

Inc.
Из Москвы в Питер на деньги синдиката Из Москвы в Питер на деньги синдиката

Как устроен механизм финансирования ВСМ Москва — Санкт-Петербург

Монокль
Колоссального кальмара впервые сняли на видео в естественной среде обитания Колоссального кальмара впервые сняли на видео в естественной среде обитания

Как удалось запечатлеть колоссального кальмара в родных для него глубинах океана

N+1
«Перезапуск будущего. Как „починить“ нематериальную экономику» «Перезапуск будущего. Как „починить“ нематериальную экономику»

Связь между нематериальной экономикой и усугублением проблемы неравенства

N+1
Какие были парфюмы в Древней Греции? Узнайте интересные факты! Какие были парфюмы в Древней Греции? Узнайте интересные факты!

Мир ароматов в Древней Греции был куда богаче, чем может показаться

ТехИнсайдер
«Мы можем подобрать рекламные механики для любого бизнеса» «Мы можем подобрать рекламные механики для любого бизнеса»

Дмитрий Константин о том, как создать эффективную рекламную платформу

Деньги
Доступная и комфортная Арктика Доступная и комфортная Арктика

Какие архитектурные новации стоит внедрять в полярных городах

Эксперт
Минимум риска Минимум риска

5 финансовых рисков, которые случаются в жизни каждой женщины

Лиза
Шебби-шик Шебби-шик

Особенности самого уютного стиля и его применение в интерьере

Лиза
Открыть в приложении