Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Амазонские дельфины помочились в воздух Амазонские дельфины помочились в воздух

Как китообразные используют мочеиспускание для коммуникации

N+1
Игры безо всего для компании: топ-10 классных идей, для которых не нужен реквизит Игры безо всего для компании: топ-10 классных идей, для которых не нужен реквизит

Подборка интересных, увлекательных и не требующих реквизита игр для взрослых

Playboy
За 10 лет арктические дафнии не смогли приспособиться к потеплению За 10 лет арктические дафнии не смогли приспособиться к потеплению

Почему особи бесполых дафний плохо переносят потепление

N+1
Путин и самолет. Почему призраки пассажиров малайзийского лайнера преследуют Кремль Путин и самолет. Почему призраки пассажиров малайзийского лайнера преследуют Кремль

Суд по делу об уничтожении рейса МН17 будет дорого стоить российскому обществу

СНОБ
Первая минута Первая минута

Как заставить начало разговора работать на результат

kiozk originals
Цветовой друг Цветовой друг

Роль искусства в этой квартире играет яркая дизайнерская мебель

AD
Человек из Петербурга Человек из Петербурга

Антон Васильев — о семье и жизни между двумя городами

OK!
Николай Кукушкин Николай Кукушкин

Николай Кукушкин написал лучшую научпоп-книгу года: «Хлопок одной ладонью»

Собака.ru
Елизавета Туктамышева Елизавета Туктамышева

Елизавета Туктамышева готовится к главному событию — зимним Олимпийским играм

Собака.ru
TO-MÁ TO-MÁ

TO-MÁ о том, как ее подставила Темникова, почему она дружит с Милявской

ЖАРА Magazine
«Покажи бабочку!»: сплав по реке в Горном Алтае глазами новичка «Покажи бабочку!»: сплав по реке в Горном Алтае глазами новичка

Впечатления о первом опыте рафтинга на Катуни: мокрые кроссовки и адреналин

Playboy
Противостоим менопаузе и тренируем сердце: 11 побочных эффектов мастурбации Противостоим менопаузе и тренируем сердце: 11 побочных эффектов мастурбации

Мастурбация может принести много хорошего в твою жизнь

Cosmopolitan
Яндекс разработал языковую модель для генерации текстов Яндекс разработал языковую модель для генерации текстов

«Зелибоба» — генератор текстов от Яндекса

N+1
Казанова или Чикатило? Разрешенные и запрещенные способы соблазнения Казанова или Чикатило? Разрешенные и запрещенные способы соблазнения

Как соблазнять женщин без угрызений совести и Уголовного кодекса

Maxim
От Элтона Джона до Манижи: кто из звезд профессионально учился музыке От Элтона Джона до Манижи: кто из звезд профессионально учился музыке

Оказывается, Манижа училась играть на пианино, а Эд Ширан пел в церковном хоре

РБК
Метаанализ указал на связь преждевременного рождения с низким интеллектом во взрослом возрасте Метаанализ указал на связь преждевременного рождения с низким интеллектом во взрослом возрасте

Ученые обнаружили связь между неонатальными патологиями и IQ

N+1
Стили рэпа: гид по самым заметным направлениям от восьмидесятых и до наших дней Стили рэпа: гид по самым заметным направлениям от восьмидесятых и до наших дней

Если ты еще думаешь, что весь рэп одинаковый — лови наш мини-справочник

Playboy
6 вещей, которые успешные люди делают перед завтраком 6 вещей, которые успешные люди делают перед завтраком

Отличный старт перед продуктивным днем

Playboy
Российские биологи определили механизмы гибридной стерильности у самцов полевок Российские биологи определили механизмы гибридной стерильности у самцов полевок

Ученые исследовали механизмы репродуктивной изоляции полевок рода Microtus

N+1
Как спастись от жары: советы ученых и развенчание мифов Как спастись от жары: советы ученых и развенчание мифов

Как легче переносить жару?

Maxim
Тайны дворца просветления: кто, как и зачем создает буддистские мандалы Тайны дворца просветления: кто, как и зачем создает буддистские мандалы

Буддизм дал миру множество интереснейших культурный феноменов

Вокруг света
Как я нанял дорогого продажника и потерял 15 млн рублей Как я нанял дорогого продажника и потерял 15 млн рублей

Отрывок из книги Сергея Лекторовича «Сначала будет страшно»

Inc.
Изобрести колесо Изобрести колесо

Люди шли к изобретению колеса не одно тысячелетие

Вокруг света
Подводные археологи впервые нашли в Сингапурском проливе следы старых кораблекрушений Подводные археологи впервые нашли в Сингапурском проливе следы старых кораблекрушений

Возле острова Педра-Бранка обнаружены затонувшие торговые корабли XIV-XVIII вв

N+1
Вакцина от лихорадки Ласса защитила обезьян от нескольких штаммов вируса Вакцина от лихорадки Ласса защитила обезьян от нескольких штаммов вируса

Ученые вакцинировали обезьян он западноафриканского вируса Ласса

N+1
Как выставить попу и куда натянуть трусы: эта девушка разоблачает фото звезд Как выставить попу и куда натянуть трусы: эта девушка разоблачает фото звезд

Интернет-звезды тратят огромные силы на то, чтобы показать, как они прекрасны

Cosmopolitan
Как распознать, что ваш первый клиент — не то, что нужно Как распознать, что ваш первый клиент — не то, что нужно

Как распознать «неправильного» первого клиента

Inc.
3 правила идеальной формы бровей 3 правила идеальной формы бровей

Создание образа начинается с оформления бровей

Cosmopolitan
7 способов стать лучшим партнером 7 способов стать лучшим партнером

Что необходимо делать, чтобы любимому человеку хотелось оставаться рядом с нами?

Psychologies
Кто такие «дети индиго» и куда они пропали? Кто такие «дети индиго» и куда они пропали?

Срываем покровы с самой главной загадки 2000-х

Maxim
Открыть в приложении