Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Робопчелу научили садиться по-комарьи Робопчелу научили садиться по-комарьи

Инженеры разработали шасси для миниатюрного орнитоптера RoboBee

N+1
Блэкаут, безумные Дни благодарения и Блэкаут, безумные Дни благодарения и

Топ лучших эпизодов сериала "Друзья", которые никогда не надоест пересматривать

Esquire
Вот почему люди стали использовать огонь — и приготовление пищи тут не при чем Вот почему люди стали использовать огонь — и приготовление пищи тут не при чем

Исследование, перечеркнувшее привычную картину: зачем люди приручили огонь

Inc.
Бегите к Торлониа Бегите к Торлониа

Выставка «Мраморы Торлониа. Собирая шедевры» сенсационна даже по меркам Рима

Weekend
Сменила балет на «Игрушки»: как Агния Барто стала одной из главных детских поэтесс Сменила балет на «Игрушки»: как Агния Барто стала одной из главных детских поэтесс

История Агнии Барто, одной из главных детских поэтесс в России

Forbes
Как интеллектуальная выносливость может изменить карьеру Как интеллектуальная выносливость может изменить карьеру

Как тренировать интеллектуальную выносливость

Популярная механика
Прятался в подполе 1000 дней. История спасения одного еврея Прятался в подполе 1000 дней. История спасения одного еврея

История о том, как люди укрывали евреев

СНОБ
Белковая стимуляция: самый современный способ похудеть Белковая стимуляция: самый современный способ похудеть

С помощью правильной схемы питания ты можешь "ускорить" метаболизм вдвое

Cosmopolitan
Что нужно сделать в Дагестане – гид Натальи и Мурада Османн Что нужно сделать в Дагестане – гид Натальи и Мурада Османн

Что обязательно нужно сделать, посетив солнечную республику Дагестан

GQ
8 простых рецептов освежающих летних коктейлей (и один сложный) 8 простых рецептов освежающих летних коктейлей (и один сложный)

Напитки, которые легко приготовить самостоятельно

Esquire
Сериал «Хрустальный»: мужская версия #янебоюсьсказать Сериал «Хрустальный»: мужская версия #янебоюсьсказать

Сериал «Хрустальный» поднял тему, о которой в российском кино не говорят

Cosmopolitan
Непревзойденные асы: как живут и охотятся стрекозы Непревзойденные асы: как живут и охотятся стрекозы

Это не миражи и не призраки, а стремительные и ловкие охотники из мира насекомых

Вокруг света
12 главных фильмов лета 12 главных фильмов лета

Лучшие фильмы для лета: о британской музыке девяностых и взрослении

РБК
Мнение: только плохие управленцы хотят вернуть сотрудников обратно в офис — так им проще скрывать своё безделье Мнение: только плохие управленцы хотят вернуть сотрудников обратно в офис — так им проще скрывать своё безделье

Как удаленная работа лишает менеджеров среднего звена деятельности

VC.RU
10 самых поразительных пляжей на Земле 10 самых поразительных пляжей на Земле

Рейтинг самых поразительных пляжей планеты Земля

Maxim
6 тюрем строгого режима, за ночь в которых не жалко отдать свободу 6 тюрем строгого режима, за ночь в которых не жалко отдать свободу

Отели, которые мастерски замаскировались под казематы и остроги

Maxim
Колористика для стиляг: основные правила комбинирования цветов в гардеробе Колористика для стиляг: основные правила комбинирования цветов в гардеробе

Пора решить вопрос с комбинированием цветов раз и навсегда

Playboy
Яд, пыльца и Шерлок Холмс: 5 поучительных книг о криминалистике Яд, пыльца и Шерлок Холмс: 5 поучительных книг о криминалистике

Лучший научпоп о криминальных расследованиях и тех, кто их проводит

Популярная механика
Любовный многоугольник Любовный многоугольник

Будущее – за отношениями, где не надо ограничивать себя в числе любимых людей

Лиза
Очаровательные сорванцы! Забавные кадры Елизаветы II c королевскими детьми Очаровательные сорванцы! Забавные кадры Елизаветы II c королевскими детьми

Елизавета II обожает находиться в компании внуков и правнуков

Cosmopolitan
Куда деть ребенка летом. 3 совета от шпионов ЦРУ Куда деть ребенка летом. 3 совета от шпионов ЦРУ

Разбираться со своим ребенком на каникулах тебе придется самому. Например, так

Maxim
Пять подмосковных музеев – путешествие на выходные Пять подмосковных музеев – путешествие на выходные

Приехать в эти усадьбы – будто оказаться внутри стихотворения или картины

Seasons of life
Серфинг для всех: как женщины отвоевывали свое право покорять волны наравне с мужчинами Серфинг для всех: как женщины отвоевывали свое право покорять волны наравне с мужчинами

«Серфинг не для девчонок» — история многолетней гендерной дискриминации

Forbes
Десятки видов клещей, тысячи видов микробов: чем опасна домашняя пыль Десятки видов клещей, тысячи видов микробов: чем опасна домашняя пыль

Чем опасна пыль

Cosmopolitan
Ледопады, шахты, панты: что посмотреть и попробовать на Таймыре Ледопады, шахты, панты: что посмотреть и попробовать на Таймыре

Отправляемся в Норильск и на полуостров Таймыр

РБК
Как устроен бизнес хакеров-вымогателей Как устроен бизнес хакеров-вымогателей

Как организована киберпреступность и какие стратегии она использует?

Популярная механика
Белых аистов привлек запах свежескошенной травы Белых аистов привлек запах свежескошенной травы

Использование обоняния при поиске пищи зафиксировано у аистов впервые

N+1
Как сделать лицо чувственным: главные бьюти-секреты принцессы Дианы Как сделать лицо чувственным: главные бьюти-секреты принцессы Дианы

Принцесса Диана пользовалась секретами, которые помогали ей прекрасно выглядеть

Cosmopolitan
Какое мужское качество женщины считают наиболее сексуальным? Какое мужское качество женщины считают наиболее сексуальным?

Зря ли ты качал мышцы, дарил подарки, спешил к ней на помощь чинить кран

Maxim
Защита детей и помощь американским индейцам: на что Маккензи Скотт пожертвовала $2,7 млрд Защита детей и помощь американским индейцам: на что Маккензи Скотт пожертвовала $2,7 млрд

Кого поддерживает одна из богатейших женщин мира?

Forbes
Открыть в приложении