Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Тихоходкам набили татуировки электронным пучком Тихоходкам набили татуировки электронным пучком

Китайские материаловеды нанесли татуировки живым тихоходкам

N+1
#glam_youtube: Аня Pokrov #glam_youtube: Аня Pokrov

Самая негрустная ведущая новостей о жизни блогеров

Glamour
Капуцины острова Хикарон обзавелись традицией похищать и носить на себе детенышей ревунов Капуцины острова Хикарон обзавелись традицией похищать и носить на себе детенышей ревунов

У капуцинов появилась традиция похищать и носить детенышей ревунов

N+1
Как заставить девушку полюбить футбол Как заставить девушку полюбить футбол

Как подсадить девушку на футбол?

Maxim
Суперобучение Суперобучение

Система освоения любых навыков – от изучения языков до построения карьеры

kiozk originals
В древнеримских катакомбах нашли останки раба из Нубии или Сахары В древнеримских катакомбах нашли останки раба из Нубии или Сахары

Раб, которого вынудили проделать путь в 2500 километров в I–III веках нашей эры

N+1
XOLIDAYBOY XOLIDAYBOY

Иван Ржевский о том, на что тратит больше всего денег и почему не боится умереть

ЖАРА Magazine
14 способов выглядеть старше с помощью прически: результат гарантирован! 14 способов выглядеть старше с помощью прически: результат гарантирован!

Ошибки, которые не стоит допускать, делая прическу

Cosmopolitan
Бриллианты, шампанское и гречка: успехи России на всемирных выставках Бриллианты, шампанское и гречка: успехи России на всемирных выставках

Какие награды получала Россия на всемирных выставках

Культура.РФ
Взгляд изнутри: 5 книг для тех, кто готов посмотреть на мировую историю без розовых очков Взгляд изнутри: 5 книг для тех, кто готов посмотреть на мировую историю без розовых очков

Книги, которые помогут трезво посмотреть на исторические события

Популярная механика
Полвека. Как тебе такое, Илон Маск? Малоизвестные эпизоды из жизни главы SpaceX в его день рождения Полвека. Как тебе такое, Илон Маск? Малоизвестные эпизоды из жизни главы SpaceX в его день рождения

Малоизвестные эпизоды из жизни Илона Маска, опубликованных в его биографии

СНОБ
Полноприводная Granta, пикап Niva и другие. Топ-10 самых редких Lada Полноприводная Granta, пикап Niva и другие. Топ-10 самых редких Lada

Автомобили Lada, о которых вы вряд ли слышали

РБК
Ботокс для ресниц: прорыв или развод на деньги? Ботокс для ресниц: прорыв или развод на деньги?

Ботокс для ресниц. Что это и нужно ли оно нам?

Cosmopolitan
Самая здоровая диета: почему тебе стоит попробовать пескетарианство Самая здоровая диета: почему тебе стоит попробовать пескетарианство

Пескетарианство очень похоже на средиземноморскую диету

Cosmopolitan
Личная коллекция: 10 ювелирных украшений королевы Елизаветы Личная коллекция: 10 ювелирных украшений королевы Елизаветы

Коллекции ювелирных украшений Елизаветы II

РБК
Лучшие короткие книги: 19 захватывающих произведений, которые можно прочесть за день Лучшие короткие книги: 19 захватывающих произведений, которые можно прочесть за день

Подборка интересных книг объемом менее 200 страниц

Playboy
10 крутых приложений для идеального селфи 10 крутых приложений для идеального селфи

Программы для селфи на Андроид и iPhone, которые превратят фото в искусство

Cosmopolitan
Яндекс разработал языковую модель для генерации текстов Яндекс разработал языковую модель для генерации текстов

«Зелибоба» — генератор текстов от Яндекса

N+1
Велодрама Велодрама

Отрывок из книги Сергея Медведева «Человек бегущий»

Maxim
Я бы в лётчики пошёл, пусть меня научат: фильмы о людях с необычной профессией Я бы в лётчики пошёл, пусть меня научат: фильмы о людях с необычной профессией

Фильмы о людях с профессиями, о которых мы едва догадывались

Cosmopolitan
Елизавета Туктамышева Елизавета Туктамышева

Елизавета Туктамышева готовится к главному событию — зимним Олимпийским играм

Собака.ru
Как избавиться от целлюлита за месяц? Как избавиться от целлюлита за месяц?

Диеты и упражнения не всегда могут полностью избавить тебя от целлюлита

Cosmopolitan
Ранненеолитическое поселение Кёртик-тепе назвали крупным центром развития духовной культуры Ранненеолитическое поселение Кёртик-тепе назвали крупным центром развития духовной культуры

Артефакты с богатым орнаментом нашли при раскопках в Юго-Восточной Анатолии

N+1
История одной песни: «Sympathy for the Devil» Rolling Stones, 1968 История одной песни: «Sympathy for the Devil» Rolling Stones, 1968

Как возникла самая знаменитая песня о Сатане

Maxim
Синдром Людмилы Прокофьевны Синдром Людмилы Прокофьевны

Какие ошибки в отношениях с мужчинами совершали героини любимых фильмов

Лиза
Робохимику поручили проверку гипотез о зарождении жизни Робохимику поручили проверку гипотез о зарождении жизни

Химики создали робота, который может самостоятельно проводить химические реакции

N+1
Как сложились судьбы групп «Фабрики звезд»: «Корни», «Челси», «Тутси» и другие Как сложились судьбы групп «Фабрики звезд»: «Корни», «Челси», «Тутси» и другие

Как сейчас живут группы «Фабрики звезд»?

Cosmopolitan
Смех из машины Смех из машины

Комедия «Жвалы» и ее странный автор

Weekend
«Это было странное время»: как Джон Макафи создал антивирусную компанию, продал ее Intel и умер в тюрьме «Это было странное время»: как Джон Макафи создал антивирусную компанию, продал ее Intel и умер в тюрьме

Как жил Джон Макафи и что происходит с основанным им бизнесом?

Forbes
Знак на лбу у римских купидонов назвали клеймом преступников и рабов Знак на лбу у римских купидонов назвали клеймом преступников и рабов

Анализ сицилийских мозаик принес новую трактовку V-образных символов

N+1
Открыть в приложении