Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Микробиологи разобрались в ферментации элитных какао-бобов Микробиологи разобрались в ферментации элитных какао-бобов

Исследователи описали состав микроорганизмов, участвующих в ферментации какао

N+1
Самые неожиданные провалы сильнейших футбольных команд Самые неожиданные провалы сильнейших футбольных команд

Даже у самых безупречных команд в Лиге чемпионов УЕФА случаются кошмарные матчи

Maxim
Телескоп Chandra показал, что творится внутри звезды перед ее гибельным взрывом Телескоп Chandra показал, что творится внутри звезды перед ее гибельным взрывом

Драма за часы до взрыва звезды

ТехИнсайдер
Лекарство от безнадежности. Новый препарат от Альцгеймера — правда или миф? Лекарство от безнадежности. Новый препарат от Альцгеймера — правда или миф?

Эффективное средство от болезни Альцгеймера — мечта фармацевтических компаний

СНОБ
5 привычек, которые бесят всех врачей 5 привычек, которые бесят всех врачей

Почему врач не может поставить вам правильный диагноз?

Maxim
Роксана Шатуновская Роксана Шатуновская

Роксана Шатуновская, генеральный директор, идеолог и сердце Новой Голландии

Собака.ru
Новая платформа и двигатели V6: Toyota представила внедорожник Land Cruiser 300 Новая платформа и двигатели V6: Toyota представила внедорожник Land Cruiser 300

Новое поколение культовой модели Toyota Land Cruiser

Популярная механика
Археологи разобрались в технологии изготовления ксоанов из святилища богини Мефитис Археологи разобрались в технологии изготовления ксоанов из святилища богини Мефитис

В долине Ансанто нашли святилище богини вулканических паров Мефитис

N+1
«Нужно быть сосредоточенным, как лазер»: Джулианна Мур о работе со Стивеном Кингом «Нужно быть сосредоточенным, как лазер»: Джулианна Мур о работе со Стивеном Кингом

Джулиана Мур — о том, чем ей близок взгляд Стивена Кинга на отношения

Forbes
«Журавлиная родина» скворцов: где и зачем в России построили многоэтажное общежитие для певчих птиц «Журавлиная родина» скворцов: где и зачем в России построили многоэтажное общежитие для певчих птиц

На что способны скворцы, живущие в специальном общежитии для певчих птиц

Вокруг света
Какого цвета твое настроение? Какого цвета твое настроение?

Понимание своего настроения важно для планирования задач и общения с людьми

Cosmopolitan
Сила есть: что показывает государство российскому обществу в 2021 году Сила есть: что показывает государство российскому обществу в 2021 году

Общество рефлекторно сжимается в ответ на кампанию закручивания гаек

Forbes
5 часов спорта против болезней сердца и сосудов 5 часов спорта против болезней сердца и сосудов

5 часов спорта в неделю с годами могут стать эквивалентом таблеток

Здоровье
Мужской взгляд на короткую стрижку Мужской взгляд на короткую стрижку

Что думает он — длинные или короткие волосы для девушки лучше?

Cosmopolitan
Как общаться с пожилыми родителями? Как общаться с пожилыми родителями?

Как наладить взаимопонимание с пожилыми родителями и снять напряжение в семье?

Psychologies
Очарованный мезон поймали за превращением в свою античастицу Очарованный мезон поймали за превращением в свою античастицу

Физики обнаружили осцилляции типа «частица-античастица» состояний мезона

N+1
Выбирай правильно: 5 важных советов для тех, кто ищет любовь на сайте знакомств Выбирай правильно: 5 важных советов для тех, кто ищет любовь на сайте знакомств

Как сформулировать критерии выбора партнера?

Cosmopolitan
Как стать долгожителем: советы для тех, кто планирует дожить до 100 лет Как стать долгожителем: советы для тех, кто планирует дожить до 100 лет

Сколько может жить человек и как стать долгожителем?

Cosmopolitan
Новозеландских попугаев кеа вытеснили в горы люди или другие попугаи Новозеландских попугаев кеа вытеснили в горы люди или другие попугаи

Попугаи кеа из могут жить в горах из-за конкуренции с другими попугаями

N+1
Топинамбур-суперфуд Топинамбур-суперфуд

Топинамбур, или земляная груша, переживает сейчас новую волну популярности

Здоровье
Есть ретушь или нет? Фигуры российских звезд в отпуске vs в городе — сравниваем Есть ретушь или нет? Фигуры российских звезд в отпуске vs в городе — сравниваем

Российские звезды частенько попадаются на ретуши и фотошопе, особенно на отдыхе

Cosmopolitan
Путеводитель по русским, которых не было Путеводитель по русским, которых не было

6 настоящих историй о ненастоящих людях

Weekend
Какие книги по саморазвитию мы выбираем сегодня? Какие книги по саморазвитию мы выбираем сегодня?

Как менялся наш интерес к книгам по саморазвитию?

Psychologies
Бьюти-ностальгия: 13 хитов советской косметики Бьюти-ностальгия: 13 хитов советской косметики

Все хиты советской косметики, которые сегодня кажутся настоящим ретро

Cosmopolitan
Стоит ли устраивать разгрузочные дни. Мнение врача Стоит ли устраивать разгрузочные дни. Мнение врача

Изучаем нюансы проведения разгрузочных дней

РБК
Он тебя точно простит: как мириться с разными знаками зодиака Он тебя точно простит: как мириться с разными знаками зодиака

Неважно, что именно ты сделала не так, важно знать, как теперь загладить вину

Cosmopolitan
9 признаков того, что рядом с вами адекватный человек 9 признаков того, что рядом с вами адекватный человек

Как понять, что вам с партнером точно по пути

Psychologies
Фрагмент книги Пилар Кинтаны «Сука» о сути материнства и безграничной любви Фрагмент книги Пилар Кинтаны «Сука» о сути материнства и безграничной любви

Глава из книги Пилар Кинтаны «Сука»

Esquire
«Психанул и уволился»: станем ли мы от этого счастливее? «Психанул и уволился»: станем ли мы от этого счастливее?

«Бросить все и уйти в никуда» — стоит ли поддаваться такому импульсу?

Psychologies
Артисты фестиваля Esquire Weekend: инди-группа Артисты фестиваля Esquire Weekend: инди-группа

Инди-группа «Свидание» из Москвы — о своей истории, текстах и страхах

Esquire
Открыть в приложении