Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

CAR-NK-терапия из донорских стволовых клеток помогла пациентке с системной склеродермией CAR-NK-терапия из донорских стволовых клеток помогла пациентке с системной склеродермией

Исследователи сообщили об успешном лечении тяжелой системной склеродермии

N+1
Лариса Вербицкая: «Всегда прислушиваюсь к своему организму» Лариса Вербицкая: «Всегда прислушиваюсь к своему организму»

Телеведущая Лариса Вербицкая о том, как ей удается оставаться эталоном красоты

Худеем правильно
Губки на роструме снизили эффективность эхолокации афалин Губки на роструме снизили эффективность эхолокации афалин

Почему афалины редко охотятся с губками на роструме?

N+1
10 правил: как похудеть незаметно 10 правил: как похудеть незаметно

Можно ли похудеть незаметно для себя?

Здоровье
Что такое «сухой запой» и что не так с решением жить в трезвости Что такое «сухой запой» и что не так с решением жить в трезвости

Что такое «сухой запой», почему так происходит и как спастись

Maxim
Как сложились судьбы групп «Фабрики звезд»: «Корни», «Челси», «Тутси» и другие Как сложились судьбы групп «Фабрики звезд»: «Корни», «Челси», «Тутси» и другие

Как сейчас живут группы «Фабрики звезд»?

Cosmopolitan
Сестры Фэннинг. Такие разные. Такие похожие Сестры Фэннинг. Такие разные. Такие похожие

Дакота и Эль Фэннинг начали актерскую карьеру совсем маленькими

Караван историй
«Это было странное время»: как Джон Макафи создал антивирусную компанию, продал ее Intel и умер в тюрьме «Это было странное время»: как Джон Макафи создал антивирусную компанию, продал ее Intel и умер в тюрьме

Как жил Джон Макафи и что происходит с основанным им бизнесом?

Forbes
А я что могу? А я что могу?

За новым поколением онлайн-марафонцев сегодня следят сотни тысяч девушек

Harper's Bazaar
Величие под слоем ржавчины и грудой обломков: 7 амбициозных построек ХХ века Величие под слоем ржавчины и грудой обломков: 7 амбициозных построек ХХ века

Прошлое столетие было веком амбиций

Вокруг света
10 лучших дорам 10 лучших дорам

Дорамы, которые помогут справиться с тоской по мексиканским телесериалам

Cosmopolitan
Стоит поучиться? Принципы жизни Кейт Миддлтон – о семье, питании, буллинге Стоит поучиться? Принципы жизни Кейт Миддлтон – о семье, питании, буллинге

Герцогиня Кембриджская уже давно стала для многих примером для подражания

Cosmopolitan
Королевские истории: 5 самых интересных кинокартин о британских монархах Королевские истории: 5 самых интересных кинокартин о британских монархах

Киноистории предшественников Елизаветы II

Cosmopolitan
Почему мужчины рискуют больше и чаще женщин Почему мужчины рискуют больше и чаще женщин

Как связаны между собой активность головного мозга и склонность к риску

Популярная механика
Весь Франкенштейн в 46 фактах Весь Франкенштейн в 46 фактах

Франкенштейн: что мы знаем о главном литературном монстре

Weekend
Нежный бархат Нежный бархат

Сокровище, а не девушка

Playboy
Хорошего мало: мультивитамины нередко бесполезны и даже вредны Хорошего мало: мультивитамины нередко бесполезны и даже вредны

Действительно ли прием мультивитаминов обязателен для поддержания здоровья

Cosmopolitan
Муравьи-рабовладельцы утратили значительную часть генов обоняния и вкуса Муравьи-рабовладельцы утратили значительную часть генов обоняния и вкуса

Геном муравьев-рабовладельцев изменился из-за упрощения их социальной жизни

N+1
Бесчеловечное решение: как развитие боевых роботов достигло опасной черты Бесчеловечное решение: как развитие боевых роботов достигло опасной черты

Автономный режим боевых роботов может представлять опасность для человечества

Forbes
Пэрис в велюре, Бритни с голым животом: как одевались звезды-тусовщицы в нулевые Пэрис в велюре, Бритни с голым животом: как одевались звезды-тусовщицы в нулевые

Вспоминаем, что носили звезды-тусовщицы в нулевые

Cosmopolitan
Советские Мэрилин: трагичные судьбы актрис, которые могли затмить Монро Советские Мэрилин: трагичные судьбы актрис, которые могли затмить Монро

Некоторых советских актрис любил не только весь Союз — их знали даже за рубежом

Cosmopolitan
Полноприводная Granta, пикап Niva и другие. Топ-10 самых редких Lada Полноприводная Granta, пикап Niva и другие. Топ-10 самых редких Lada

Автомобили Lada, о которых вы вряд ли слышали

РБК
Как восстановить аккаунт в Инстаграме после удаления или если забыл пароль Как восстановить аккаунт в Инстаграме после удаления или если забыл пароль

Как вернуть доступ в Инстаграм, если забыл данные или стал жертвой взломщиков

CHIP
Пика-пика! Познакомьтесь с родственником зайца, издающим причудливый свист Пика-пика! Познакомьтесь с родственником зайца, издающим причудливый свист

Пищуха, родственник зайца, забавно выглядит и умеет запасать сено впрок

Вокруг света
Путеводитель по русским, которых не было Путеводитель по русским, которых не было

6 настоящих историй о ненастоящих людях

Weekend
7 неожиданных гастрономических пар 7 неожиданных гастрономических пар

Эксперименты с рецептурой вписали в историю кулинарии немало культовых блюд

Вокруг света
Тихон Жизневский Тихон Жизневский

Тихон Жизневский сыграл главную роль в кинокомиксе «Майор Гром: Чумной доктор»

Собака.ru
Дикие волчата родились в Колорадо впервые за 80 лет Дикие волчата родились в Колорадо впервые за 80 лет

В американском Колорадо впервые с 1940-х родились дикие волчата

N+1
Будь другом Будь другом

Пора рассказать тебе, откуда берутся звери и где найти будущего любимца

Cosmopolitan
А ты так делаешь? 7 безобидных привычек, которые могут вызвать рак А ты так делаешь? 7 безобидных привычек, которые могут вызвать рак

Некоторые обыкновенные привычки не так безобидны, как можно было бы подумать

Cosmopolitan
Открыть в приложении