Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Дети и шимпанзе отказались от вознаграждения ради видео с социальными взаимодействиями Дети и шимпанзе отказались от вознаграждения ради видео с социальными взаимодействиями

Дети и взрослые шимпанзе проявляют особый интерес к социальным взаимодействиям

N+1
Прожектор перестройки Прожектор перестройки

Что мешает российской экономике расти?

Forbes
Трансмонный кубит достиг миллисекундной когерентности Трансмонный кубит достиг миллисекундной когерентности

Физики изготовили трансмонные кубиты из напыленной пленки ниобия

N+1
В мире с животным В мире с животным

Вредные мифы о воспитании собак, которым верят многие владельцы

Cosmopolitan
Мы выбираем друг друга не случайно Мы выбираем друг друга не случайно

Выбор партнера предопределен всем предшествующим ходом нашей жизни

Psychologies
Если нельзя, но очень хочется Если нельзя, но очень хочется

Как власти относились к Андрею Сахарову

Дилетант
Кто стоит за взлетом и падением онлайн-кинотеатра TVzavr и кому он может продаться за долги Кто стоит за взлетом и падением онлайн-кинотеатра TVzavr и кому он может продаться за долги

Кто на протяжении десяти лет стоял за TVzavr

Forbes
Полвека. Как тебе такое, Илон Маск? Малоизвестные эпизоды из жизни главы SpaceX в его день рождения Полвека. Как тебе такое, Илон Маск? Малоизвестные эпизоды из жизни главы SpaceX в его день рождения

Малоизвестные эпизоды из жизни Илона Маска, опубликованных в его биографии

СНОБ
«Стараюсь удерживать вес, и это у меня получается» «Стараюсь удерживать вес, и это у меня получается»

Опыт похудения на диете Дюкана

Худеем правильно
Неудобное число: когда нефть будет стоить $100 за баррель и почему это невыгодно Неудобное число: когда нефть будет стоить $100 за баррель и почему это невыгодно

Мировые цены на нефть продолжают устойчиво расти

Forbes
«Слитая переписка стала ударом для Оли»: отрывок из книги пиар-агента Бузовой «Слитая переписка стала ударом для Оли»: отрывок из книги пиар-агента Бузовой

Отрывок из книги Антона Богославского «Больше чем пиар. Как создать звезду»

Cosmopolitan
Алина Фаркаш о том, почему вместо сочувствия мы раздаем советы и пинки Алина Фаркаш о том, почему вместо сочувствия мы раздаем советы и пинки

К сожалению, многие люди все еще не умеют сочувствовать ближнему

Cosmopolitan
Правила больничного, которые стоит запомнить Правила больничного, которые стоит запомнить

Все знают, как надо болеть, но поступают наоборот. Почему?

Cosmopolitan
Самый быстрый Килиан Самый быстрый Килиан

Килиан Мбаппе – один из самых многообещающих игроков в современном футболе

Esquire
10 крутых изобретений, сделанных мамами в декрете 10 крутых изобретений, сделанных мамами в декрете

Вдохновляющие истории, в которых материнство не помеха достижениям в науке

Популярная механика
Клубная жизнь: европейский стиль в российских реалиях Клубная жизнь: европейский стиль в российских реалиях

Понятие «клубный дом» стало чисто российским ноу-хау

Forbes
Алина Фаркаш о том, почему можно и нужно менять свои принципы Алина Фаркаш о том, почему можно и нужно менять свои принципы

Не нужно бояться изменить свое мнение по тому или иному вопросу

Cosmopolitan
Неспящие в детской Неспящие в детской

Почему младенцы так плохо спят, и как их научить делать это по-человечески?

Здоровье
На душистый хмель: зачем гудит шмель? На душистый хмель: зачем гудит шмель?

Шмелиный век короток — одно лето

Вокруг света
Гори, гори ясно: общее представление о фейерверках и пиротехнике Гори, гори ясно: общее представление о фейерверках и пиротехнике

Целую вечность человечеству был знаком только естественный, природный огонь

Популярная механика
12 чемпионов: Goldman Sachs назвал крупнейшие интернет-бизнесы с российскими основателями 12 чемпионов: Goldman Sachs назвал крупнейшие интернет-бизнесы с российскими основателями

Успешные цифровые компании с российскими корнями

Forbes
Как справиться с токсикозом на раннем сроке: 5 лайфхаков от Кейт Миддлтон Как справиться с токсикозом на раннем сроке: 5 лайфхаков от Кейт Миддлтон

Как облегчить симптомы раннего токсикоза?

Cosmopolitan
Умные часы и оптогенетика нормализовали показатели глюкозы у мышей с диабетом Умные часы и оптогенетика нормализовали показатели глюкозы у мышей с диабетом

Ученые разработали клетки, способствующие выработке пептида-1

N+1
Спортивная конечная: как легкоатлетка Дарья Клишина преодолела болезнь и завоевала серебро чемпионата мира Спортивная конечная: как легкоатлетка Дарья Клишина преодолела болезнь и завоевала серебро чемпионата мира

Отрывок из из автобиографии Дарьи Клишиной «Прыжок вверх»

Forbes
Действительно ли питьевая вода содержит женские гормоны, стероиды и лекарства и как уберечь себя от этого Действительно ли питьевая вода содержит женские гормоны, стероиды и лекарства и как уберечь себя от этого

Откуда берутся в воде продукты фарминдустрии и как защититься от них?

Популярная механика
Не только Человек-паук: лучшие фильмы с Тоби Магуайром Не только Человек-паук: лучшие фильмы с Тоби Магуайром

Какие ещё фильмы с участием Тоби Магуайра заслуживают внимания

Cosmopolitan
Сергей Шульга, Кирилл Горыня, Кирилл Петров Сергей Шульга, Кирилл Горыня, Кирилл Петров

Основатели компании i-Free продали свой сервис «Кошелек» банку «Тинькофф»

Собака.ru
Вино vs пиво: есть ли разница в опьянении и похмелье от этих напитков Вино vs пиво: есть ли разница в опьянении и похмелье от этих напитков

Правда ли, что винное похмелье тяжелее пивного?

Playboy
Детская матрица. Зачем власти нужен «белый интернет» для школьников Детская матрица. Зачем власти нужен «белый интернет» для школьников

Попытки создания социальных матриц пока что не увенчались успехом

СНОБ
Это провокация Это провокация

Гарри Нуриев рассказал, кто и что интересует его в современном искусстве

AD
Открыть в приложении