Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Секретари. Региональные сети в СССР от Сталина до Брежнева» «Секретари. Региональные сети в СССР от Сталина до Брежнева»

Как окружение оспаривало авторитет местных руководителей

N+1
Не в деньгах счастье: богатые наследницы, которым не везет в любви Не в деньгах счастье: богатые наследницы, которым не везет в любви

Они богаты, популярны и могут позволить себе практически всё. Кроме любви

Cosmopolitan
Химики разобрались в структуре метилалюмоксана Химики разобрались в структуре метилалюмоксана

Химики впервые успешно закристаллизовали коммерческий метилалюмоксан

N+1
«С войной покончили мы счёты»: как менялись книги о Великой Отечественной «С войной покончили мы счёты»: как менялись книги о Великой Отечественной

Как создавалась и менялась традиция литературы о Великой Отечественной войне

Полка
Как вывести лишнюю воду из организма и убрать отеки: советы врача Как вывести лишнюю воду из организма и убрать отеки: советы врача

Когда вода не приносит пользы, нужно ли ее выводить из организма?

РБК
Красиво плывет Красиво плывет

История канадки Эмили Оберг, которая создала марку Sporty & Rich

Vogue
История одной фотографии: Питер Линдберг, девушки в мужских рубашках История одной фотографии: Питер Линдберг, девушки в мужских рубашках

Женская мода на белые мужские рубашки началась именно с этой фотографии

Maxim
Эйджизм не пройдет: 5 активистов, повлиявших на мир в юном возрасте Эйджизм не пройдет: 5 активистов, повлиявших на мир в юном возрасте

Активисты, которые привлекли внимание к серьезным проблемам в юном возрасте

Вокруг света
Какими бывают тяжёлые российские ракеты Какими бывают тяжёлые российские ракеты

Не «Союзом» единым: главные вопросы о классах российских ракет-носителей

VC.RU
Профессиональная капиталистка: как дочь рабов стала одной из богатейших женщин Калифорнии Профессиональная капиталистка: как дочь рабов стала одной из богатейших женщин Калифорнии

Биография Мэри Эллен Плезант, многие детали которой до сих пор окутаны тайной

Forbes
Дмитрий Воденников: «Приснившиеся люди». Эссе из сборника Дмитрий Воденников: «Приснившиеся люди». Эссе из сборника

Дмитрий Воденников рассказывает о судьбах писателей, режиссеров, музыкантов

СНОБ
Совсем другая Совсем другая

Мерием Узерли — без рыжих кудрей и коварства Хюррем-султан

OK!
Среди южноамериканских млекопитающих нашлись новые хозяева трихинелл Среди южноамериканских млекопитающих нашлись новые хозяева трихинелл

Ученые нашли паразитических червей у чилийской кошки и малого гризона

N+1
Он тебя точно простит: как мириться с разными знаками зодиака Он тебя точно простит: как мириться с разными знаками зодиака

Неважно, что именно ты сделала не так, важно знать, как теперь загладить вину

Cosmopolitan
Самый короткий тест на любовь: проверьте свои отношения, не вставая с дивана Самый короткий тест на любовь: проверьте свои отношения, не вставая с дивана

Это и есть моя жизнь? Мои отношения? Куда все это движется?

Psychologies
Как я нанял дорогого продажника и потерял 15 млн рублей Как я нанял дорогого продажника и потерял 15 млн рублей

Отрывок из книги Сергея Лекторовича «Сначала будет страшно»

Inc.
9 бюджетных марок косметики, о которых знают не все 9 бюджетных марок косметики, о которых знают не все

Недорогие марки косметики, к которым стоит присмотреться

Cosmopolitan
«Дарвин в городе: как эволюция продолжается в городских джунглях» «Дарвин в городе: как эволюция продолжается в городских джунглях»

Как эволюционные силы формируют новые городские экосистемы

N+1
Все о массаже гуаша: техники, эффективность и противопоказания Все о массаже гуаша: техники, эффективность и противопоказания

Почему массаж роллерами и скребками из кристаллов становится все популярнее

РБК
Одна вокруг света: киты, кайтсерфинг и посылка из России Одна вокруг света: киты, кайтсерфинг и посылка из России

124-я серия о кругосветном путешествии москвички Ирины Сидоренко: Мексика

Forbes
Пять шагов к деньгам: как правильно искать инвестора для стартапа Пять шагов к деньгам: как правильно искать инвестора для стартапа

К поиску инвестиций необходимо относиться как к отдельному проекту

Forbes
Пролежавших в мерзлоте 24 тысячи лет коловраток вернули к жизни и размножили Пролежавших в мерзлоте 24 тысячи лет коловраток вернули к жизни и размножили

Коловратки способны переживать долгие периоды заморозки

N+1
«Звук металла» – это притча о силе тишины, которой не хватает многим из нас «Звук металла» – это притча о силе тишины, которой не хватает многим из нас

«Звук металла» — история, заставляющая задуматься о суете и бесконечных заботах

GQ
Как надолго задержать дыхание под водой и не умереть: 5 простых шагов Как надолго задержать дыхание под водой и не умереть: 5 простых шагов

Сейчас мы научим тебя пребывать в состоянии статического апноэ больше 10 минут

Maxim
«Яндекс» ведет разведку: как российский IT-гигант развивает интернет-торговлю и что из этого выходит «Яндекс» ведет разведку: как российский IT-гигант развивает интернет-торговлю и что из этого выходит

«Яндекс», что планирует вложить $400-500 млн в развитие e-commerce-активов

Forbes
20 вещей, которые должны быть в доме у каждой девушки к 30 годам 20 вещей, которые должны быть в доме у каждой девушки к 30 годам

Небольшой список вещей, которые пригодятся в квартире каждой девушки

Cosmopolitan
Лолита и компания: фильмы об отношениях с большой разницей в возрасте Лолита и компания: фильмы об отношениях с большой разницей в возрасте

Чему могут научить фильмы об отношениях с разницей в возрасте

Cosmopolitan
5 признаков разрушительных отношений 5 признаков разрушительных отношений

Основные признаки отношений, из которых надо бежать

Cosmopolitan
В мире с животным В мире с животным

Вредные мифы о воспитании собак, которым верят многие владельцы

Cosmopolitan
«Страсти по Бумбарашу»: театр на пределе возможностей «Страсти по Бумбарашу»: театр на пределе возможностей

В Театре Олега Табакова — премьера спектакля в постановке Владимира Машкова

Эксперт
Открыть в приложении