Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Орхидея отрастила «палец» для самоопыления Орхидея отрастила «палец» для самоопыления

Как орхидея адаптировалась к нехватке опылителей в темном подлеске

N+1
«Не зарабатывал, а творил историю»: как Тони Уилсон изменил подход к покупке и прослушиванию музыки до Apple «Не зарабатывал, а творил историю»: как Тони Уилсон изменил подход к покупке и прослушиванию музыки до Apple

Музыкальная революция Тони Уилсона

VC.RU
Как мозг формирует привычки и почему от них сложно избавиться Как мозг формирует привычки и почему от них сложно избавиться

Мозг и привычки: причем тут дофамин и ошибки в предсказаниях?

ТехИнсайдер
Палеонтологи изучили гистологическое строение костей сибирского пситтакозавра Палеонтологи изучили гистологическое строение костей сибирского пситтакозавра

Ранняя гистологическая зрелость может быть эволюционной тенденцией пситтакозавра

N+1
Индивидуалистка из СССР: как Айн Рэнд боролась с коммунизмом и создавала бестселлеры Индивидуалистка из СССР: как Айн Рэнд боролась с коммунизмом и создавала бестселлеры

Как Айн Рэнд, дочь аптекаря из Петербурга, смогла покорить США

Forbes
Углеводная диета: ешь пасту и худей! Углеводная диета: ешь пасту и худей!

Как работает углеводная диета для похудения

Cosmopolitan
Китайские ученые разработали белок для защиты нейронов при инсульте Китайские ученые разработали белок для защиты нейронов при инсульте

Ученые разработали белок Tat-CIRP, который защищает нейроны при инсульте

N+1
Больно мне, больно: как пережить потерю отношений? Больно мне, больно: как пережить потерю отношений?

Почему нам не удается избежать страдания от расставания и как его облегчить?

Psychologies
Артисты фестиваля Esquire Weekend: «Cream Soda» — о собственном лейбле, предстоящем туре с двумя альбомами и желании поработать с Шуфутинским Артисты фестиваля Esquire Weekend: «Cream Soda» — о собственном лейбле, предстоящем туре с двумя альбомами и желании поработать с Шуфутинским

Группа-праздник Cream Soda — предводители российской танцевальной сцены

Esquire
Алексей Кудрин — Forbes: «В России большинство предпринимателей и корпораций вынуждены страховаться» Алексей Кудрин — Forbes: «В России большинство предпринимателей и корпораций вынуждены страховаться»

Алексей Кудрин: нужны модели управления, которые усовершенствуют продукт

Forbes
Повод для вызова Повод для вызова

Прямая речь актрисы и режиссера Светланы Устиновой

OK!
Тени и тушь оставь дома! Собираем правильную косметичку для отпуска Тени и тушь оставь дома! Собираем правильную косметичку для отпуска

Как правильно собрать косметику для поездки

Cosmopolitan
«Моя смелая красавица Вивьен!»: удивительные факты о дочери Анджелины Джоли «Моя смелая красавица Вивьен!»: удивительные факты о дочери Анджелины Джоли

Вивьен - родная дочь Анджелины Джоли и Брэда Питта

Cosmopolitan
Просто вместе Просто вместе

Они доказывают всем вокруг, что дружба между женщиной и мужчиной реальна

Harper's Bazaar
Как научиться любить себя Как научиться любить себя

Как полюбить себя со всеми недостатками?

Cosmopolitan
L-аргинин: свойства аминокислоты и где ее получить L-аргинин: свойства аминокислоты и где ее получить

Важные свойства L-аргинина

Популярная механика
8 секретных автоновинок для России. Мы нашли их в базе Роспатента 8 секретных автоновинок для России. Мы нашли их в базе Роспатента

Интересные автоновинки, которые были запатентованы в России

РБК
От Элтона Джона до Манижи: кто из звезд профессионально учился музыке От Элтона Джона до Манижи: кто из звезд профессионально учился музыке

Оказывается, Манижа училась играть на пианино, а Эд Ширан пел в церковном хоре

РБК
В режиме ожидания В режиме ожидания

Как быть, если мужчина не хочет жениться?

Лиза
Пожилой пингвин с артритом из зоопарка Сент-Луиса получил терапевтические ботинки Пожилой пингвин с артритом из зоопарка Сент-Луиса получил терапевтические ботинки

Обувь помогла пожилому пингвину вернуть былую резвость

N+1
Билл Гейтс: как нам адаптироваться к потеплению Билл Гейтс: как нам адаптироваться к потеплению

Отрывок из книги Билла Гейтса «Как нам избежать климатической катастрофы»

Inc.
Удивительные преображения! Как выглядели в юности звезды шоу «Женский стендап» Удивительные преображения! Как выглядели в юности звезды шоу «Женский стендап»

Комедийные актрисы заметно преобразились

Cosmopolitan
Спасибо Байдену за это? Почему Путин вновь пытается оторвать Европу от Америки Спасибо Байдену за это? Почему Путин вновь пытается оторвать Европу от Америки

Эксперт — о том, какой вектор прокладывает Россия в отношении Евросоюза

СНОБ
Прокаженных в средневековой Англии накормили некачественным мясом Прокаженных в средневековой Англии накормили некачественным мясом

Археолог выяснил рацион питания больных из лепрозория в городе Чичестер

N+1
«Нужно быть сосредоточенным, как лазер»: Джулианна Мур о работе со Стивеном Кингом «Нужно быть сосредоточенным, как лазер»: Джулианна Мур о работе со Стивеном Кингом

Джулиана Мур — о том, чем ей близок взгляд Стивена Кинга на отношения

Forbes
Подои меня нежно Подои меня нежно

Доильный аппарат создает у коровы впечатление, будто она кормит теленка

Наука
10 лучших дорам 10 лучших дорам

Дорамы, которые помогут справиться с тоской по мексиканским телесериалам

Cosmopolitan
Солнце взойдет Солнце взойдет

Тактика защиты от солнца для тех, кто склонен покрываться неравномерными пятнами

Playboy
«Человек, который все делает сам, вряд ли может быть успешным»: карьерные советы главы BBDO Group в России «Человек, который все делает сам, вряд ли может быть успешным»: карьерные советы главы BBDO Group в России

Элла Стюарт: «Добиться успеха можно, только если любишь свою работу»

Forbes
Ветряки на четверть снизят мощность других ветряков в Северном море Ветряки на четверть снизят мощность других ветряков в Северном море

Климатологи: строительство новых ветряков может повлиять на мощность старых

N+1
Открыть в приложении