Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Пищухи поели ячьего помета и снизили уровень метаболизма ради выживания в зимнем Тибете Пищухи поели ячьего помета и снизили уровень метаболизма ради выживания в зимнем Тибете

При этом они не делают запасов корма и не впадают в спячку

N+1
Как правильно пить коньяк: полный гайд по наслаждению благородным напитком Как правильно пить коньяк: полный гайд по наслаждению благородным напитком

Как подобрать бокал для коньяка и правильно дегустировать этот напиток

Playboy
Новорожденные улитята или норы моллюсков? Разбираемся в споре палеонтологов Новорожденные улитята или норы моллюсков? Разбираемся в споре палеонтологов

В чем суть тяжбы за улитят из бирманского янтаря?

N+1
Одежда попала в онлайн-оборот Одежда попала в онлайн-оборот

На рынке одежды, обуви и имиджевых предметов происходят масштабные перемены

Эксперт
14 приемов, чтобы определить беременность без теста: народные методы в домашних условиях 14 приемов, чтобы определить беременность без теста: народные методы в домашних условиях

Мы собрали всевозможные народные методы, приметы, поверья и признаки

Лиза
Женя Калинкин и Даша Касьян Женя Калинкин и Даша Касьян

Создатели видеоканала о литературе «Что бы мне поделать, только бы не почитать»

Собака.ru
Федор Федотов Федор Федотов

Федор Федотов, актер ТЮЗа и хоккеист, сыграл в драме «Серебряные коньки»

Собака.ru
3 главных средства для ухода за лицом 3 главных средства для ухода за лицом

Что нужно, чтобы всегда выглядеть свежей

Cosmopolitan
#Glam_promusic: Даня Милохин #Glam_promusic: Даня Милохин

Мы говорим — «тикток», подразумеваем — Даня Милохин

Glamour
Огромная воронка грозит поглотить мексиканский дом: видео Огромная воронка грозит поглотить мексиканский дом: видео

Воронка может поглотить дом в мексиканском штате Пуэбла

National Geographic
Самая горячая планета в известной нам Вселенной Самая горячая планета в известной нам Вселенной

KELT-9b – планета, температура на которой выше, чем во внешних слоях Солнца

National Geographic
Ночь в коробке под мостом, насмешки сослуживцев и другие факты о принце Уильяме Ночь в коробке под мостом, насмешки сослуживцев и другие факты о принце Уильяме

Малоизвестные факты о принце Уильяме

Cosmopolitan
За деньги не рожаем За деньги не рожаем

Как демографический переход меняет мир и семью?

Эксперт
Злая мегера или преданный друг. 10 заповедей мачехи Злая мегера или преданный друг. 10 заповедей мачехи

Как остаться собой и не навредить собственной семье в новой роли мачехи?

СНОБ
«Чем сильнее мы чего-то боимся, тем больше делаем для того, чтобы это сбылось» «Чем сильнее мы чего-то боимся, тем больше делаем для того, чтобы это сбылось»

Психотерапевт — о тревогах, страхе будущего, синдроме самозванца и чувстве вины

Reminder
Забудь о черном! Как научиться носить яркую одежду — модная инструкция для тебя Забудь о черном! Как научиться носить яркую одежду — модная инструкция для тебя

Как наконец перестать носить только темную и невзрачную одежду

Cosmopolitan
В балтийском янтаре обнаружили паразитирующий на муравьях гриб В балтийском янтаре обнаружили паразитирующий на муравьях гриб

Исследователи открыли новый вид паразитирующих грибов, похожих на кордицепс

N+1
Неизвестные в масках и угроза убийством. Как в Москве по кускам разбирают дома, в которых живут люди Неизвестные в масках и угроза убийством. Как в Москве по кускам разбирают дома, в которых живут люди

На западе Москвы разгорается конфликт, который напоминает боевые действия

СНОБ
Верю - не верю: стоит ли доверять гороскопам? Верю - не верю: стоит ли доверять гороскопам?

Принято считать, что гороскопы врут. Но не спеши с выводами!

Cosmopolitan
Подводные археологи впервые нашли в Сингапурском проливе следы старых кораблекрушений Подводные археологи впервые нашли в Сингапурском проливе следы старых кораблекрушений

Возле острова Педра-Бранка обнаружены затонувшие торговые корабли XIV-XVIII вв

N+1
«Ёбидоёби» и «Страшный сон вегана». Как живется адептам хулиганского нейминга «Ёбидоёби» и «Страшный сон вегана». Как живется адептам хулиганского нейминга

Почему компании выбирают нестандартный нейминг и как реагируют клиенты?

Inc.
Александр Велединский. Что-то необъяснимо загадочное происходит в нашем мире Александр Велединский. Что-то необъяснимо загадочное происходит в нашем мире

Интервью с Александром Велединским

Коллекция. Караван историй
История одной фотографии: когда ты Мик Джаггер, а другой парень — это Ален Делон История одной фотографии: когда ты Мик Джаггер, а другой парень — это Ален Делон

Мику не часто удавалось почувствовать себя номером два

Maxim
Научный подход к счастью: 5 книг, которым можно доверять Научный подход к счастью: 5 книг, которым можно доверять

Книги, в которых счастье рассматривается с научной точки зрения

Популярная механика
Чем бизнесу грозит утечка пользовательских данных и как себя от этого обезопасить Чем бизнесу грозит утечка пользовательских данных и как себя от этого обезопасить

С ростом количества персональной информации в онлайне растет и угроза ее утечки

Inc.
В долине реки Коа нашли крупнейшие палеолитические петроглифы с быками В долине реки Коа нашли крупнейшие палеолитические петроглифы с быками

Ученые нашли в Португалии древние наскальные изображения

N+1
Изобретен прибор, быстро прекращающий икоту Изобретен прибор, быстро прекращающий икоту

Наконец-то мы сможем справляться с приступами икоты

National Geographic
Двое дизайнеров помогали делать «Яндекс.Станцию» и SberPortal, чуть не задохнулись в Китае и придумали измеритель качества воздуха. История notAnotherOne Двое дизайнеров помогали делать «Яндекс.Станцию» и SberPortal, чуть не задохнулись в Китае и придумали измеритель качества воздуха. История notAnotherOne

Двое дизайнеров помогали делать «Яндекс.Станцию» и придумали измеритель воздуха

Inc.
«Внутренняя рыба. История человеческого тела с древнейших времен до наших дней» «Внутренняя рыба. История человеческого тела с древнейших времен до наших дней»

Палеонтолог рассказывает об анатомии человека с опорой на знания о других видах

N+1
Енот-детектив, аниме против инопланетян и чертоги разума: 7 видеоигр на лето Енот-детектив, аниме против инопланетян и чертоги разума: 7 видеоигр на лето

Backbone, Ratchet & Clank: Rift Apart и другие крупные игровые релизы

Esquire
Открыть в приложении