Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Археологи выявили остатки древнейшей окрашенной одежды в Нидерландах Археологи выявили остатки древнейшей окрашенной одежды в Нидерландах

Ученые нашли остатки ткани в погребении раннего железного века в Нидерландах

N+1
Тайны дворца просветления: кто, как и зачем создает буддистские мандалы Тайны дворца просветления: кто, как и зачем создает буддистские мандалы

Буддизм дал миру множество интереснейших культурный феноменов

Вокруг света
Микропластик проникает в мозг «автостопом» в иммунных клетках Микропластик проникает в мозг «автостопом» в иммунных клетках

Из-за чего микропластик застревает в кровеносных сосудах головного мозга

ТехИнсайдер
Российские биологи определили механизмы гибридной стерильности у самцов полевок Российские биологи определили механизмы гибридной стерильности у самцов полевок

Ученые исследовали механизмы репродуктивной изоляции полевок рода Microtus

N+1
8 доказательств того, что вы неправильно моете посуду: самые распространенные ошибки 8 доказательств того, что вы неправильно моете посуду: самые распространенные ошибки

Эти ошибки при мытье посуды влияют непосредственно на ваше здоровье!

ТехИнсайдер
Одомашнивание увеличило объем серого вещества у лисиц Одомашнивание увеличило объем серого вещества у лисиц

У одомашненных лисиц больше объем серого вещества мозга

N+1
Бьюти-ностальгия: 13 хитов советской косметики Бьюти-ностальгия: 13 хитов советской косметики

Все хиты советской косметики, которые сегодня кажутся настоящим ретро

Cosmopolitan
Как падение биткоина обрушило доходность криптоферм и чего ждать дальше Как падение биткоина обрушило доходность криптоферм и чего ждать дальше

К чему приведет падение стоимости криптовалют

Forbes
Как справиться с токсикозом на раннем сроке: 5 лайфхаков от Кейт Миддлтон Как справиться с токсикозом на раннем сроке: 5 лайфхаков от Кейт Миддлтон

Как облегчить симптомы раннего токсикоза?

Cosmopolitan
Замглавы Минфина Алексей Сазанов — Forbes: «НДФЛ для доходов от 5 млн рублей нужно хотя бы два-три года не трогать» Замглавы Минфина Алексей Сазанов — Forbes: «НДФЛ для доходов от 5 млн рублей нужно хотя бы два-три года не трогать»

Заместитель главы Минфина — о налогах на прибыль и НДФЛ для среднего класса

Forbes
Не сердце, а дофамин: почему мы влюбляемся в неподходящих людей Не сердце, а дофамин: почему мы влюбляемся в неподходящих людей

Почему мы влюбляемся в тех, с кем отношения точно не сложатся?

Cosmopolitan
История учителя из Африки, который боролся с коррупцией и бежал в Россию. Его могут казнить История учителя из Африки, который боролся с коррупцией и бежал в Россию. Его могут казнить

История эритрейца, который боролся с коррупцией в школе

СНОБ
5 неожиданных примеров работы, на которую требуются обнаженные девушки 5 неожиданных примеров работы, на которую требуются обнаженные девушки

Натуристы и нудисты в веб-дизайне, клининге и даже психоаналитике

Maxim
Что умеет новый Hyundai Tucson и при чем здесь архитектура Что умеет новый Hyundai Tucson и при чем здесь архитектура

Что представляет из себя похорошевший кроссовер корейского бренда

GQ
Меланин: от чего зависит пигментация кожи и помогут ли таблетки Меланин: от чего зависит пигментация кожи и помогут ли таблетки

Рассказываем, зачем нужен меланин и как нормализовать его уровень

РБК
Диетолог Виктории Бэкхем: Диетолог Виктории Бэкхем:

Основные принципы составления меню: как похудеть и помолодеть

Cosmopolitan
Европейские средневековые погребения вскрыли в VI–VII веках не только для грабежа Европейские средневековые погребения вскрыли в VI–VII веках не только для грабежа

Исследованы следы проникновения в тысячах нарушенных захоронений

N+1
Прожить сто счастливых лет: как сформировать здоровые привычки за 12 дней Прожить сто счастливых лет: как сформировать здоровые привычки за 12 дней

Отрывок из книги практикующего врача-эндокринолога Кати Янг «Марафон столетия»

Forbes
5 необычных товаров, созданные мировыми брендами 5 необычных товаров, созданные мировыми брендами

Мед от Porsche, пулемет от Samsung и сосиски от Volkswagen

Maxim
Секреты стройных фигур звезд сериала «Содержанки»: Мороз, Зудиной и других Секреты стройных фигур звезд сериала «Содержанки»: Мороз, Зудиной и других

Звезды сериала «Содержанки» раскрыли секреты своего изящного телосложения

Cosmopolitan
Инструмент, а не «бумажка». Зачем и когда вам стоит изменить оргструктуру компании Инструмент, а не «бумажка». Зачем и когда вам стоит изменить оргструктуру компании

Как использовать оргструктуру на полную мощность

Inc.
На два фронта На два фронта

Что вовлекает нас в новые отношения, хотя мы не готовы разрушить прежние

Psychologies
Секреты многодетных звезд: как худеют Виктория Бекхэм, Деми Мур и другие мамы Секреты многодетных звезд: как худеют Виктория Бекхэм, Деми Мур и другие мамы

Звездные мамы рассказали, как быстро привести себя в форму.

Cosmopolitan
Как я подрабатывала гейшей в Японии Как я подрабатывала гейшей в Японии

Отрывок из книги Марины Чижовой «Дневник современной гейши»

Psychologies
Вакцина от лихорадки Ласса защитила обезьян от нескольких штаммов вируса Вакцина от лихорадки Ласса защитила обезьян от нескольких штаммов вируса

Ученые вакцинировали обезьян он западноафриканского вируса Ласса

N+1
Как бразильский триатлонист подсадил американцев на снэки из некондиционных бананов Как бразильский триатлонист подсадил американцев на снэки из некондиционных бананов

Коу Суплиси — 42-летний основатель компании Barnana, расположенной в Сан-Диего

Inc.
Челюстной замок оказался эффективным средством похудения Челюстной замок оказался эффективным средством похудения

Новое устройство для похудения позволяет питаться только жидкой пищей

N+1
«Я не хочу ничего решать» — губительная позиция, считает Михаил Лабковский «Я не хочу ничего решать» — губительная позиция, считает Михаил Лабковский

«Я не хочу ничего решать» — позиция истеричных и инфантильных людей

Cosmopolitan
Какими были тесты на отцовство до изобретения ДНК-тестов Какими были тесты на отцовство до изобретения ДНК-тестов

Как ученые определяли настоящего биологического отца ребенка до ДНК-тестов

Популярная механика
Мария Бразговская Мария Бразговская

Автор масштабных психотерапевтических онлайн-курсов Мария Бразговская

Собака.ru
Открыть в приложении