Редактирование генома позволило мышам с прогерией дожить до старости
Редактор оснований на основе системы CRISPR/Cas использовали для терапии прогерии Хатчинсона-Гилфорда — это самая известная из болезней ускоренного старения. В результате экспериментальные мыши прожили в два с лишним раза больше, чем их сородичи без лечения, а их аорта — которая сильнее многих других органов страдает от этой болезни — стала по некоторым показателям неотличима от аорты здоровых мышей. Побочным эффектом от терапии у нескольких животных стала опухоль печени, однако пока нет причин считать, что этот эффект будет воспроизводиться у людей, говорится в работе, опубликованной в Nature.
Дэвид Лю (David Liu) из Гарвардского университета известен как один из разработчиков системы CRISPR/Cas9 для редактирования генома. Но на этом достижении он не остановился, и с тех пор каждый год его команда показывает новые, усовершенствованные системы для переписывания ДНК. В 2017 году это были редакторы оснований — системы, которые позволяют точечно заменить одну «букву» в тексте ДНК на другую. В 2019-м это был метод праймированного редактирования, который, по словам создателей, работал точнее и безопаснее «обычной» системы CRISPR/Cas. В 2020-м Лю и его коллеги первыми научились редактировать ДНК внутри митохондрий (мы рассказывали об этом в материале «Терапия зла»).