Редактирование генома человека впервые помогло справиться с «плохим» холестерином
Первое испытание на людях точной технологии редактирования генов, известной как редактирование оснований, показало многообещающие результаты для поддержания в норме уровня холестерина.
Биотехнологическая компания Verve Therapeutics разработала препарат VERVE-101. Препарат «выключает» ген PCSK9 в печени. Этот ген контролирует уровень «плохого» холестерина, который является одним из основных факторов, способствующих развитию сердечно-сосудистых заболеваний. При отключении PCSK9 вероятность инфаркта или ишимической болезни сердца резко снижается.
Биотехнологическая компания Verve Therapeutics (Бостон, штат Массачусетс), разработала препарат, получивший название VERVE-101. Препарат надолго деактивирует ген PCSK9 в печени. Этот ген контролирует уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), или «плохого» холестерина, который является одним из основных факторов, способствующих развитию сердечно-сосудистых заболеваний.
Однократная инъекция VERVE-101 снизила уровень «плохого"холестерина в крови на 55% у участников испытаний, страдающих повышенным уровнем ЛПНП.
«Это огромная научная веха, поскольку впервые удалось показать, что редактирование одной пары оснований ДНК с помощью технологии CRISPR у человека дало клинический эффект», — говорит Риту Тхамман, кардиолог из Питтсбургского университета (Пенсильвания). С клинической точки зрения, это может открыть новый способ лечения ишемической болезни