Новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон
Генетики Института Гладстона и Калифорнийского университета в Сан-Франциско разработали метод генетического редактирования, который позволяет заменять в клетке целые гены. Причем за один прогон можно редактировать до миллиарда клеток. Первое применение нового метода ученые видят в лечении множественной миеломы.
Метод редактирования генома CRISPR-Cas9 стал настоящим прорывом за последние 10 лет. Создатели этого метода Дженифер Дудна и Эмманюэль Шарпентье удостоены Нобелевской премии. Но до сих пор — это был все-таки штучный метод, технологически довольно сложный и дорогой.
Главным подходом было (и до сих пор остается) использование «вирального вектора». Суть его в следующем. Для доставки генетического материала в клетку используется вирус. Он прекрасно приспособлен для того, чтобы проникать в клетку. Генетики удаляют из вируса всю его вредоносную начинку и вставляют в него механизм редактирования генома — CRISPR-Cas9. Вирус доставляет генетический механизм в ядро клетки, и CRISPR-Cas9 редактирует ДНК. Например, удаляет участок, содержащий генетический сбой и вставляет небольшой фрагмент нормальной ДНК (фрагмент всегда короткий — безошибочно заменить