Инъекция генов в печень бабуина позволила вылечить гемофилию
В качестве способа лечения гемофилии японские исследователи впервые доставили генную терапию непосредственно в печень павианов без использования вирусного носителя. Результаты исследования показывают, что данный метод безопасен, эффективен и может привести к новому способу лечения этого заболевания.
В последние годы генная терапия изучалась как средство лечения некоторых наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз, гемофилия и серповидно-клеточная анемия. Предпосылка генной терапии проста: заменить неисправный ген или добавить новый, пытаясь вылечить болезнь или улучшить способность иммунной системы организма бороться с ней.
В такой терапии генетический материал доставляется в клетки с помощью носителей, называемых векторами (обычно — вирусами). Вирусы используются, кстати, потому что они могут распознавать и проникать в определенные клетки, чтобы доставить прикрепленные к ним гены. Но главный недостаток использования вирусных векторов заключается в том, что они также могут вызывать серьезный иммунный ответ и быть токсичными для самих клеток. Использование невирусных векторов снижает риск такого ответа.