Ученый и инвестор Дмитрий Кузьмин — о «прорывных терапиях» настоящего

ReminderНаука

«Генную терапию будут проводить участковые врачи»

Ученый и инвестор Дмитрий Кузьмин — о медицине будущего и «прорывных терапиях» настоящего

Автор Полина Потапова

Эта статья подготовлена Reminder для совместного проекта с лондонским журналом Zima. Она была опубликована в весеннем номере журнала.

В медицине постоянно появляются новые многообещающие технологии, но не все они проходят проверку временем и доходят до пациентов. Тем не менее есть некоторые направления, которые в ближайшие годы обязательно изменят жизни миллионов людей.

Лондонский венчурный фонд 4BIO Capital инвестирует в медицинские компании, которые предлагают технологические решения для болезней, с которыми человечество еще не научилось бороться. Вести подобный бизнес в России было бы невозможно, говорят в фонде, — сказывается отсутствие бюджетов на дорогостоящие биотехнологии и сравнительно небольшой объем фармацевтического рынка.

Лондон в этой сфере открывает новые перспективы: внушительное количество лабораторий с интересными разработками, доступ к новейшему оборудованию у большинства ученых. Результат — один лишь Кембриджский университет выпускает столько же научных исследований в год, сколько все российские биологи, сравнивает партнер фонда и ученый Дмитрий Кузьмин. Поговорили с ним о том, какой будет медицина будущего.

— Какие направления медицины вы считаете перспективными и в какие инвестируете?

— В России недавно появился новый термин — «прорывные терапии», это дословный перевод английского breakthrough therapy, который на Западе уже стал юридическим термином. Мы не занимаемся обычными таблетками, нам интересно только то, что связано с новыми подходами в медицине. В этом году мы больше всего внимания планируем уделять генной терапии. За последние три года FDA и Европейским медицинским агентством было одобрено пять новых генных терапий. Мы ожидаем одобрения еще восьми.

Сейчас основная задача для многих лабораторий — выйти из «детского сада»: последние пять лет все эти терапии были направлены на лечение очень редких заболеваний, теперь надо переходить к заболеваниям с хотя бы с сотней тысяч больных по миру. По нашим оценкам, индустрии понадобится еще пять лет, чтобы это сделать. А после этого можно уже будет говорить о генной терапии, например, ревматоидного артрита, очень распространенной проблеме.

— Чем генная терапия отличается от геномного редактирования? И как вообще происходит лечение?

— Геномное редактирование — это часть генной терапии. А генная терапия — это очень широкий термин, по сути, это все, что лечит гены.

Как лечат гены с помощью современной одобренной генной терапии? Предположим, есть вредная генетическая мутация, которая вызывает заболевание. Если из-за этой мутации нужный белок не производится или производится в малом количестве, можно сделать так называемую замену генов. Мы берем вирус, убираем его естественный геном и пишем ему новый.

Новый геном содержит в себе последовательность гена и регуляторную последовательность, которая говорит ему, куда «ехать» — например, в печень.

Потом вещество вводится внутривенно или в глаз, если проблема с глазами. Вирус заражает нужные нам клетки, гены попадают туда, и внутри него начинает производиться белок. Важно здесь то, что гены не встраиваются в естественный геном клеток. Процесс идет чуть-чуть параллельно. Это очень хорошо, потому что нет никаких шансов что-то сломать. Но в этом есть и минусы, потому что половина клеток будет терять нужный нам ген, он будет размываться.

Второй подход — встраивание нового гена в геном. У нас в портфеле есть компания Orchard Therapeutics, которая базируется в Лондоне, она занимается именно этим. Допустим, есть больной ребенок, у которого нет иммунной системы — просто не хватает этого гена. Врачи забирают образец клеток его костного мозга, в лаборатории заражают их вирусом, который вставляет нужный ген в геном, и клетки возвращаются обратно. Теперь, сколько бы они ни делились, у них всегда будет этот ген. По-английски это называется gene replacement.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Тот самый Mercedes Айртона Сенны. Тест-драйв легендарной модели Тот самый Mercedes Айртона Сенны. Тест-драйв легендарной модели

Легендарный Mercedes бразильского пилота Айртона Сенны

РБК
«Матрешка» — это современный «День сурка». Рассказываем, чем хорош сериал «Матрешка» — это современный «День сурка». Рассказываем, чем хорош сериал

«Матрешка» рассказывает о 36-летней Наде, раз за разом переживающей свою смерть

Esquire
100 самых сексуальных женщин страны: 52-1 100 самых сексуальных женщин страны: 52-1

Итоговый рейтинг «100 самых сексуальных женщин страны – 2019»

Maxim
Торжество воды Торжество воды

Петергоф называют столицей фонтанов. Их здесь больше 150!

Лиза
Мир никогда не будет прежним. Почему надежды на потрясение основ мира пандемией преувеличены Мир никогда не будет прежним. Почему надежды на потрясение основ мира пандемией преувеличены

Человечество слишком инертно, чтобы резко меняться даже под воздействием шока

СНОБ
Фильмы 1945-го: какие картины показывали в год Победы и почему они изменили советский кинематограф Фильмы 1945-го: какие картины показывали в год Победы и почему они изменили советский кинематограф

Хроника кинопремьер военных лет

СНОБ
Сбежала с акробатом: 7 громких секс-скандалов в королевских семьях разных стран Сбежала с акробатом: 7 громких секс-скандалов в королевских семьях разных стран

Скандалы в королевских семьях чаще всего связаны с любовными похождениями

Cosmopolitan
11 продуктов, которые могут заменить друг друга на кухне 11 продуктов, которые могут заменить друг друга на кухне

Покажи всем этим Джейми Оливерам, кто на кухне шеф-повар!

Maxim
11 продуктов, которые едят долгожители 11 продуктов, которые едят долгожители

На продолжительность жизни в первую очередь влияет питание

Cosmopolitan
Пять звезд в чистом поле: как в России построили первый с советских времен аэропорт Пять звезд в чистом поле: как в России построили первый с советских времен аэропорт

Как появился Ростовский Платов и почему не все авиакомпании могут здесь садиться

Forbes
Отсечь 80% лишнего? Как правильно использовать принцип Парето в жизни Отсечь 80% лишнего? Как правильно использовать принцип Парето в жизни

У закона Парето есть темная сторона, о которой многие не задумываются

Reminder
Чайки предпочли освоенные людьми районы Чайки предпочли освоенные людьми районы

Средиземноморские чайки приспособились к антропогенной среде

N+1
Правила жизни Квентина Тарантино Правила жизни Квентина Тарантино

Правила жизни знаменитого режиссера Квентина Тарантино

Esquire
Братская кушетка Братская кушетка

Василий Степанов о юбилее «Брата-2»

Weekend
Пьяные птицы Пьяные птицы

Бабушка пела, что надо скорей заснуть, но я только последнюю строчку помню

Esquire
Рестайлинг в СССР. Как могли выглядеть советские автомобили Рестайлинг в СССР. Как могли выглядеть советские автомобили

Проекты, которые могли изменить автопром СССР

РБК
Скорее жив Скорее жив

Чем обернется для мира исчезновение Ким Чен Ына, если оно затянется

Огонёк
Поток метана от арктических морей: Взгляд из космоса Поток метана от арктических морей: Взгляд из космоса

Какова роль метана в потеплении Арктики?

Наука и жизнь
Полководец во френче. Какие портреты северные корейцы обязаны вывешивать в домах Полководец во френче. Какие портреты северные корейцы обязаны вывешивать в домах

Отрывок из книги «К северу от 38-й параллели: Как живут в КНДР»

Forbes
Жжет, но кормит Жжет, но кормит

Простая поэзия равиоли с крапивой, которая вдохновит даже гурманов

Огонёк
История освобождения танкера «Московский университет» от сомалийских пиратов, рассказанная участниками событий История освобождения танкера «Московский университет» от сомалийских пиратов, рассказанная участниками событий

Самая успешная операция в истории борьбы с сомалийским пиратством

Maxim
Неподдельная красота: как выглядели жены советских хоккеистов Неподдельная красота: как выглядели жены советских хоккеистов

Жены советских хоккеистов: внешне хрупкие, но с огромной внутренней силой

Cosmopolitan
Неделя на афродизиаках: дарит ли такая диета сексуальное возбуждение? Неделя на афродизиаках: дарит ли такая диета сексуальное возбуждение?

Что будет, если целую неделю питаться только афродизиаками?

Cosmopolitan
Пылинка могла сделать MacBook бесполезным: зачем Apple создала клавиатуру-«бабочку» и почему отказалась от неё Пылинка могла сделать MacBook бесполезным: зачем Apple создала клавиатуру-«бабочку» и почему отказалась от неё

«Бабочка» запомнится одним из серьёзных провалов Apple последних лет

VC.RU
На свободу с чистой совестью: что знаки зодиака будут делать после карантина На свободу с чистой совестью: что знаки зодиака будут делать после карантина

Что мы будем делать, когда вырвемся на свободу

Cosmopolitan
Что читать на выходных: отрывок из романа Питера Хёга «Представление о двадцатом веке» 1988 года, впервые опубликованного на русском Что читать на выходных: отрывок из романа Питера Хёга «Представление о двадцатом веке» 1988 года, впервые опубликованного на русском

Отрывок из исторического фикшна о поисках национальной идентичности

Esquire
Орангутаны заразили недругов желанием почесаться Орангутаны заразили недругов желанием почесаться

А вот зевание среди орангутанов оказалось незаразным

N+1
Как покраситься дома: 7 правил от профессиональных стилистов Как покраситься дома: 7 правил от профессиональных стилистов

Покрасить волосы дома не так сложно, как тебе кажется

Cosmopolitan
Гантимуровы Гантимуровы

Род Гантимуровых резко выделяется на фоне других княжеских фамилий России

Дилетант
Окно в Париж Окно в Париж

Хозяйка квартиры на Патриарших прудах захотела создать дома парижскую атмосферу

AD
Открыть в приложении