Гений генетики: как устроена биотех-компания, которая умеет редактировать ДНК
Джон Леонард создал Intellia Therapeutics вместе с биохимиком Дженнифер Дудной, получившей в 2020 году Нобелевскую премию за открытие «генетических ножниц» — технологии, способной «разрезать» ДНК в заранее определенном месте и таким образом «переписывать код жизни» человека, животного или растения. Intellia Therapeutics выяснила, как исправлять гены, дефекты которых вызывают у людей заболевания. Но прежде, чем презентовать прорывные методы, компании придется вылечить себя от юридических и финансовых проблем.
Генеральный директор Intellia Therapeutics Джон Леонард только что закончил часовую встречу в штаб-квартире компании в Кембридже, которая находится в пяти минутах ходьбы от кампуса Массачусетского технологического института. Он потягивается и закладывает сцепленные руки за голову, на мгновение расслабляется — но сразу же оживает, когда начинает объяснять, как работает редактирование ДНК, взволнованно используя маркеры, губку и все, что удается найти, чтобы доказать свою точку зрения. «Иногда я использую ожерелья жены», — говорит 64-летний Леонард, предлагая представить человеческую ДНК в виде ожерелья из 3 млрд бусин четырех разных цветов. И добавляет: «Задача состоит в том, как найти 20 бусин, исключая все остальное». Бусины, о которых он говорит, — это гены, участки ДНК, которые дают клеткам инструкции, необходимые им для выполнения своей работы.
Многие компании используют Crispr, революционный метод точного редактирования ДНК, чтобы в лабораторных условиях вырезать вызывающие болезни гены, а затем вводить «исправленные» клетки обратно пациентам. Intellia Therapeutics тоже так делает. Но внимание Уолл-стрит привлекла другая платформа для редактирования генов. Компания с рыночной капитализацией в $3,6 млрд придумала, как использовать Cripsr за пределами лаборатории, внутри живого человека. Их работа может иметь большое значение для разработки новых лекарств против генетических заболеваний, лечение которых сейчас ограничено или вообще отсутствует. «Intellia Therapeutics — первая компания, которая занимается системным редактированием генома в живом организме. Думаю, для меня это главный отличительный фактор», — говорит Джек Аллен, старший аналитик Baird Equity Research.
Несмотря на новизну технологии редактирования генов, Intellia сталкивается с серьезными трудностями. За последний год компания потеряла $277 млн при доходах в $33 млн. Доходы снижаются ежеквартально с 2020 года, а убытки только растут. Компания привлекла в общей сложности $1,8 млрд, из них $115 млн при выходе на биржу в 2016 году, и у них все еще есть $1 млрд наличными. Но с нынешним темпом трат этого хватит только на пару лет. У Intellia Therapeutics есть одно многообещающее лекарство, которое проходит ранние клинические испытания, но около 90% препаратов, которые оказываются на этом этапе, в итоге не выходят на рынок. А ведь им еще нужно выиграть