Эффект генной терапии врожденной глухоты сохранился спустя 2,5 года
Слух продолжал постепенно улучшаться во время наблюдений
Китайские и американские исследователи представили результаты наиболее крупного и долгосрочного на данный момент — до 2,5 года — наблюдения за пациентами после генной терапии одной из форм врожденной глухоты. Слух восстановился у 90 процентов пациентов, и во время наблюдения наблюдалось постепенное и стабильное его улучшение. Серьезных побочных эффектов практически не было. Статья опубликована в журнале Nature.
Генетические нарушения лежат в основе 70 процентов врожденной и 25 процентов развившейся позже глухоты. От одного до трех процентов врожденных случаев связаны с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин — белок, реагирующий на ток ионов кальция и необходимый для преобразования механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в афферентные нервные импульсы. Это заболевание называется аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа (DFNB9). Клеточные структуры внутреннего уха у пациентов с таким диагнозом обычно сохранны, несмотря на практически полную глухоту.