Ученый и инвестор Дмитрий Кузьмин — о «прорывных терапиях» настоящего

ReminderНаука

«Генную терапию будут проводить участковые врачи»

Ученый и инвестор Дмитрий Кузьмин — о медицине будущего и «прорывных терапиях» настоящего

Автор Полина Потапова

Эта статья подготовлена Reminder для совместного проекта с лондонским журналом Zima. Она была опубликована в весеннем номере журнала.

В медицине постоянно появляются новые многообещающие технологии, но не все они проходят проверку временем и доходят до пациентов. Тем не менее есть некоторые направления, которые в ближайшие годы обязательно изменят жизни миллионов людей.

Лондонский венчурный фонд 4BIO Capital инвестирует в медицинские компании, которые предлагают технологические решения для болезней, с которыми человечество еще не научилось бороться. Вести подобный бизнес в России было бы невозможно, говорят в фонде, — сказывается отсутствие бюджетов на дорогостоящие биотехнологии и сравнительно небольшой объем фармацевтического рынка.

Лондон в этой сфере открывает новые перспективы: внушительное количество лабораторий с интересными разработками, доступ к новейшему оборудованию у большинства ученых. Результат — один лишь Кембриджский университет выпускает столько же научных исследований в год, сколько все российские биологи, сравнивает партнер фонда и ученый Дмитрий Кузьмин. Поговорили с ним о том, какой будет медицина будущего.

— Какие направления медицины вы считаете перспективными и в какие инвестируете?

— В России недавно появился новый термин — «прорывные терапии», это дословный перевод английского breakthrough therapy, который на Западе уже стал юридическим термином. Мы не занимаемся обычными таблетками, нам интересно только то, что связано с новыми подходами в медицине. В этом году мы больше всего внимания планируем уделять генной терапии. За последние три года FDA и Европейским медицинским агентством было одобрено пять новых генных терапий. Мы ожидаем одобрения еще восьми.

Сейчас основная задача для многих лабораторий — выйти из «детского сада»: последние пять лет все эти терапии были направлены на лечение очень редких заболеваний, теперь надо переходить к заболеваниям с хотя бы с сотней тысяч больных по миру. По нашим оценкам, индустрии понадобится еще пять лет, чтобы это сделать. А после этого можно уже будет говорить о генной терапии, например, ревматоидного артрита, очень распространенной проблеме.

— Чем генная терапия отличается от геномного редактирования? И как вообще происходит лечение?

— Геномное редактирование — это часть генной терапии. А генная терапия — это очень широкий термин, по сути, это все, что лечит гены.

Как лечат гены с помощью современной одобренной генной терапии? Предположим, есть вредная генетическая мутация, которая вызывает заболевание. Если из-за этой мутации нужный белок не производится или производится в малом количестве, можно сделать так называемую замену генов. Мы берем вирус, убираем его естественный геном и пишем ему новый.

Новый геном содержит в себе последовательность гена и регуляторную последовательность, которая говорит ему, куда «ехать» — например, в печень.

Потом вещество вводится внутривенно или в глаз, если проблема с глазами. Вирус заражает нужные нам клетки, гены попадают туда, и внутри него начинает производиться белок. Важно здесь то, что гены не встраиваются в естественный геном клеток. Процесс идет чуть-чуть параллельно. Это очень хорошо, потому что нет никаких шансов что-то сломать. Но в этом есть и минусы, потому что половина клеток будет терять нужный нам ген, он будет размываться.

Второй подход — встраивание нового гена в геном. У нас в портфеле есть компания Orchard Therapeutics, которая базируется в Лондоне, она занимается именно этим. Допустим, есть больной ребенок, у которого нет иммунной системы — просто не хватает этого гена. Врачи забирают образец клеток его костного мозга, в лаборатории заражают их вирусом, который вставляет нужный ген в геном, и клетки возвращаются обратно. Теперь, сколько бы они ни делились, у них всегда будет этот ген. По-английски это называется gene replacement.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Эмилия Кларк: “Мне фантастически повезло, что я еще жива” Эмилия Кларк: “Мне фантастически повезло, что я еще жива”

Отношения Эмилии Кларк с жизнью и смертью

Psychologies
Как на самом деле охотились хищные динозавры Как на самом деле охотились хищные динозавры

Небольшие хищные динозавры, вопреки мнению Голливуда, не охотились единой стаей

Популярная механика
100 самых сексуальных женщин страны: 52-1 100 самых сексуальных женщин страны: 52-1

Итоговый рейтинг «100 самых сексуальных женщин страны – 2019»

Maxim
Ким Шрёдингера. Почему важна судьба лидера Северной Кореи Ким Шрёдингера. Почему важна судьба лидера Северной Кореи

Кому действительно важна судьба лидера Северной Кореи

Forbes
Черную дыру около Солнца предложили искать роем спутников Черную дыру около Солнца предложили искать роем спутников

За поясом Койпера находится девятая планета или небольшая черная дыра

Популярная механика
Высшее собачье Высшее собачье

Единственной в России школе подготовки собак-проводников исполняется 60 лет

Огонёк
А что я сделала, чтобы помочь? Регина Тодоренко выпустила фильм о проблеме домашнего насилия А что я сделала, чтобы помочь? Регина Тодоренко выпустила фильм о проблеме домашнего насилия

Фильм, посвященный проблеме абьюза в России — «А что я сделала, чтобы помочь?»

Forbes
На перепутье: как безболезненно сменить профессию На перепутье: как безболезненно сменить профессию

Переход из одной специальности в другую затрагивает многие аспекты жизни

Psychologies
Дарья Мороз — новая икона стиля и секс-символ российского кино Дарья Мороз — новая икона стиля и секс-символ российского кино

Кто такая Дарья Мороз?

Cosmopolitan
Ирина Основина: «Не терплю, когда называют артисткой» Ирина Основина: «Не терплю, когда называют артисткой»

Узнавать на улицах ее стали после выхода на экраны фильма Александра Рогожкина

Караван историй
7 фактов о фильме «Кошмар на улице Вязов» 7 фактов о фильме «Кошмар на улице Вязов»

В 1984 году, в золотую эпоху фильмов, мы познакомились с Фредди Крюгером

Maxim
Что смотреть: вспоминаем все серии «Форсажа» от худшей к лучшей Что смотреть: вспоминаем все серии «Форсажа» от худшей к лучшей

«Форсаж» — главная киноэпопея XXI века для мальчиков

Maxim
Необходимость отвлекаться на электронную почту заставила людей грустить и злиться Необходимость отвлекаться на электронную почту заставила людей грустить и злиться

Необходимость отвлекаться во время выполнения задачи вызывает негативные эмоции

N+1
Радиация перераспределила атомы в керамическом карбиде кремния Радиация перераспределила атомы в керамическом карбиде кремния

Ученые смогут точнее предсказывать воздействие радиации на свойства керамики

N+1
Как наночастицы золота помогают победить рак Как наночастицы золота помогают победить рак

Наночастицы, которые могут применяться для диагностики и терапии онкозаболеваний

Популярная механика
Михаил Булгаков. Михаил Булгаков.

Путевые заметки Михаила Булгакова о Крыме

Esquire
Кто боится Элизабет Мосс Кто боится Элизабет Мосс

Василий Корецкий о писательском хорроре «Ширли»

Weekend
Мы совершенно случайно обнаружили очень страшный фильм ужасов на Netflix Мы совершенно случайно обнаружили очень страшный фильм ужасов на Netflix

Если вы любите хорроры, срочно отправляйтесь смотреть «Элай»

GQ
Неподдельная красота: как выглядели жены советских хоккеистов Неподдельная красота: как выглядели жены советских хоккеистов

Жены советских хоккеистов: внешне хрупкие, но с огромной внутренней силой

Cosmopolitan
«Паллиативная помощь — это медленный танец». Монологи сотрудников детского хосписа «Паллиативная помощь — это медленный танец». Монологи сотрудников детского хосписа

Монологи о том, каково это — помогать неизлечимо больным детям

СНОБ
35 простых правил жизни помогут сохранить окружающую среду 35 простых правил жизни помогут сохранить окружающую среду

Как быть социально и экологично ответственным человеком

GQ
10 привычек для тех, кто хочет жить долго 10 привычек для тех, кто хочет жить долго

Долголетие - это просто!

Cosmopolitan
Царь-Фараон Царь-Фараон

История наград Жана-Батиста-Луи барона де Кроссара

Дилетант
Сам себе дизайнер: 5 способов переделать одежду своими руками (и немного развлечься в процессе) Сам себе дизайнер: 5 способов переделать одежду своими руками (и немного развлечься в процессе)

Как изменить вещи, которые разонравились или обзавелись дефектами

Esquire
Тайна космической невидимки: найдена ближайшая к Земле черная дыра Тайна космической невидимки: найдена ближайшая к Земле черная дыра

Обнаружена “тихая” черная дыра, которая не испускает рентгеновских лучей

Популярная механика
Как разминируют минные поля: работа сапера Как разминируют минные поля: работа сапера

Как проходят тренировки одного из самых боеспособных соединений Российской армии

Популярная механика
У стеклянных лягушек описали новый тип камуфляжа У стеклянных лягушек описали новый тип камуфляжа

У тропических стеклянных лягушек обнаружили совершенно новый тип камуфляжа

N+1
«Падшие ангелы», монеты и евробонды: во что во время пандемии вкладывают деньги миллионеры «Падшие ангелы», монеты и евробонды: во что во время пандемии вкладывают деньги миллионеры

Состоятельные клиенты не долго находились в состоянии шока от падения рынков

Forbes
Экономия без боли: на чём сэкономить при покупке смартфона Экономия без боли: на чём сэкономить при покупке смартфона

Эти советы помогут выбрать новый смартфон без лишних трат

Популярная механика
15 лучших сериалов 2017 года 15 лучших сериалов 2017 года

Когда хочется включить что-то проверенное временем

Esquire
Открыть в приложении